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Kardiovaskuläre Phänotypisierung bei Morbus Fabry durch nichtinvasive Tests (VDFP)

16. Juni 2025 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Es wird eine Längsschnitt-Pilotstudie durchgeführt, um festzustellen, ob es zusätzliche Testmodalitäten gibt, die bei der breiten Phänotypisierung subklinischer Dysfunktion bei Patienten mit Morbus Fabry wirksam sind. Einzelne Patienten werden über einen Zeitraum von zwei Jahren seriellen Tests unterzogen, um Veränderungen ihrer kardiovaskulären und renalen Funktion während dieses Zeitraums zu beurteilen. Zu den evaluierten neuartigen Modalitäten gehören Messungen der arteriellen Steifigkeit, ambulante Blutdrucküberwachung, kardiopulmonale Belastungstests (CPET) und neuartige Serum- und Urin-Biomarker. Der Vorteil dieser evaluierten Maßnahmen besteht darin, dass sie nicht invasiv sind, schnell durchgeführt werden können und im Vergleich zu den derzeitigen Standard-Screening-Modalitäten geringere Kosten verursachen. Die Ergebnisse dieser Bewertungen werden mit cMRT und Standard-Urin- und Serum-Biomarkern verglichen, die klinisch gemäß lokalem Behandlungsstandard durchgeführt werden. Die Ergebnisse werden auch mit veröffentlichten normativen Daten und Daten von Patienten mit Diabetes mellitus verglichen, die einen ähnlichen mikrovaskulären Krankheitsprozess wie Patienten mit Morbus Fabry aufweisen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
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Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer, die in diese Studie aufgenommen werden sollen, sind Patienten, die zur Nachsorge bei bekanntem Morbus Fabry untersucht werden. Diese Patienten werden regelmäßig von der Abteilung für Humangenetik für die routinemäßige Behandlung von Morbus Fabry untersucht. Bei allen Patienten mit Morbus Fabry, die körperlich dazu in der Lage sind, wird bei ihrem Termin gemäß dem örtlichen Versorgungsstandard ein Ausgangs-cMRT und CPET durchgeführt.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Fabry-Patienten mit klassischer Krankheit
  • Englisch sprechend, was erforderlich ist, um beim CPET mit maximaler Anstrengung zu helfen
  • Keine medizinischen Kontraindikationen für kardiopulmonale Belastungstests oder cMRT
  • Entweder behandlungsnaiv oder aktuell unter ERT

Ausschlusskriterien:

  • Körperliche Einschränkung, die Bewegung ausschließen würde
  • Derzeit verschriebene Nicht-ERT-Behandlungen für Morbus Fabry

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Follow-up-Patienten mit Morbus Fabry
Diagnosetest: Messungen der arteriellen Steifigkeit und Endothelfunktion
Baseline-cMRI, vaskuläre Reaktivitätsstudien und CPET
Diagnosetest: Ambulante Blutdruckmessung
Ein manueller Blutdruck mit einem Quecksilber-Blutdruckmessgerät wird durchgeführt, um eine genaue Grundlinienmessung zu erhalten. Das SphygmoCor SCOR-PVx-System (Atcor Medical, Syndey, Australien), das zuvor bei jungen Menschen validiert wurde, wird zur Beurteilung der PWV (Pulswellengeschwindigkeit) und der Herzfrequenzvariabilität (HRV) verwendet.
Diagnosetest: Kardiopulmonaler Belastungstest (CPET)
Es werden kardiopulmonale Belastungstests durchgeführt, und die Patienten erhalten eine Ausgangssauerstoffaufnahme im Ruhezustand, um die Testraten zu bestimmen. Ein 12-Kanal-EKG, Herzfrequenz, ein 12-Kanal-Rhythmusstreifen und ein 6-Kanal-Rhythmusstreifen werden aufgezeichnet. Sauerstoffverbrauch und Kohlendioxidproduktion werden gemessen. Der Blutdruck wird gemessen. Die wahrgenommene Anstrengung wird während jeder Arbeitsbelastung unter Verwendung der Borg-Skala ermittelt. Die Ergebnisse für submaximale Anstrengungstests werden aus abgeschlossenen Maximaltests abgeleitet. Die Ergebnismaße werden erhalten, sobald das Subjekt die anaerobe Schwelle erreicht.
Diagnosetest: Serum- und Urin-Biomarker
Die gezogenen klinischen Labore umfassen Plasma- und Urin-Globotriaosylsphingosin (Lyso-Gb3), Globotriaosylceramid (GL3), Blut-Harnstoff-Stickstoff, Kreatinin, Cystatin C, Urinanalyse, Urinprotein, Urin-Mikroalbumin und Urin-Kreatinin. Zu den für diese Studie spezifischen Labors gehören N-Acetyl-β-Glucosaminidase, Urin-Neutrophilen-Gelatinase-assoziiertes Lipocalin (NGAL) und Nierenverletzungsmolekül 1 (KIM-1). Alle Daten werden in drei verschiedenen Zeitintervallen erhoben: Immatrikulation, 1 Jahr und 2 Jahre.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Systolischer Spitzenblutdruck
Zeitfenster: bis Studienabschluss ca. 22 Monate
Der mittlere systolische Spitzenblutdruck für Patienten mit Morbus Fabry wird mit 160 mmHg angenommen
bis Studienabschluss ca. 22 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Sanofi

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Februar 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. April 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. Januar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. Januar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. Januar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
19. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 2021-0779 VDFP

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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