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Eine klinische Studie mit PRAX-222 bei pädiatrischen Teilnehmern mit früh einsetzender SCN2A-Entwicklungs- und epileptischer Enzephalopathie

31. Juli 2026 aktualisiert von: Praxis Precision Medicines

Eine nahtlose, klinische Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Mehrfachdosen von PRAX-222 bei pädiatrischen Teilnehmern mit früh einsetzender SCN2A-Entwicklungs- und epileptischer Enzephalopathie

Das Ziel dieser Studie ist es, mehr über die Wirkung von PRAX-222 bei pädiatrischen Teilnehmern mit früh einsetzender SCN2A-Entwicklungs- und epileptischer Enzephalopathie (DEE) im Alter von 2 bis 18 Jahren zu erfahren.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
60

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Praxis Research Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-003
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Le Bonheur Childrens Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Hat Anfälle vor dem Alter von 3 Monaten.
  • Hat bei der Vorführung ein Mindestgewicht von mindestens 10 kg.
  • Hat eine dokumentierte SCN2A-Variante durch Gentests, die über ein Labor erhalten wurden, das gemäß Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) oder College of American Pathologists (CAP) oder gleichwertig akkreditiert ist.
  • Es gelten zusätzliche Einschlusskriterien, die vom Studienteam bewertet werden

Ausschlusskriterien:

  • Hat eine andere klinisch signifikante oder bekannte pathogene genetische Variante als das SCN2A-Gen oder eine genetische Variante, die die Epilepsie und/oder Entwicklungsstörung des Teilnehmers erklären oder dazu beitragen kann.
  • Nimmt mehr als 2 Natriumkanal blockierende Antiepileptika ein
  • Es gelten zusätzliche Ausschlusskriterien, die vom Studienteam bewertet werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Vorläufige Sicherheit
Open-Label-PRAX-222
Arzneimittel: PRAX-222 – Anfangsdosis
PRAX-222
Experimental: Dosissteigerung – PRAX-222
Anfängliche Dosiseskalation bestehend aus doppelblinden ansteigenden Dosen von PRAX-222
Arzneimittel: PRAX-222 - Ansteigende Anfangsdosen
Aufsteigende Dosen von PRAX-222
Placebo-Komparator: Dosissteigerung – Placebo
Doppelblindes Placebo-Verfahren
Verfahren: Placebo
Placebo-Verfahren
Experimental: Optionale Dosissteigerung – PRAX-222
Optionale Dosiseskalation bestehend aus doppelblinden ansteigenden Dosen von PRAX-222
Arzneimittel: PRAX-222 – Optional ansteigende Dosen
Eskalation der PRAX-222-Dosis(en)
Placebo-Komparator: Optionale Dosissteigerung – Placebo
Doppelblindes Placebo-Verfahren
Verfahren: Placebo
Placebo-Verfahren
Experimental: Bestätigende Dosierung - PRAX-222
Doppelblind-PRAX-222 mit fester Dosis
Arzneimittel: PRAX-222 - Feste Dosen
Feste Dosis(en) von PRAX-222 dürfen die maximal tolerierte Dosis von PRAX-222 nicht überschreiten
Experimental: Bestätigende Dosierung – Placebo
Doppelblindes Placebo-Verfahren
Verfahren: Placebo
Placebo-Verfahren
Experimental: Open-Label-PRAX-222
Arzneimittel: PRAX-222 - Feste Dosen
Feste Dosis(en) von PRAX-222 dürfen die maximal tolerierte Dosis von PRAX-222 nicht überschreiten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (vorläufige Sicherheit, Dosiseskalation)
Zeitfenster: Screening (-8 Wochen) bis zu 92 Wochen
Die Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen wird nach Schweregrad und bevorzugter Dauer angegeben.
Screening (-8 Wochen) bis zu 92 Wochen
Anfallshäufigkeit (Bestätigungsphase)
Zeitfenster: 36 bis 40 Wochen
Die Anfallshäufigkeit wird durch ein Anfallstagebuch erfasst und die Ergebnisse werden gemessen, indem die Anfallshäufigkeit über einen Zeitraum von 28 Tagen nach Verabreichung der 6. Dosis in der Bestätigungsphase summiert wird.
36 bis 40 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anfallshäufigkeit (vorläufige Sicherheit)
Zeitfenster: 12 bis 16 Wochen
Die Anfallshäufigkeit wird durch ein Anfallstagebuch erfasst und die Ergebnisse werden gemessen, indem die Anfallshäufigkeit über einen Zeitraum von 28 Tagen nach Verabreichung der 4. Dosis in der vorläufigen Sicherheitsphase summiert wird.
12 bis 16 Wochen
Anfallshäufigkeit (vorläufige Sicherheit)
Zeitfenster: 0 bis 4 Wochen, 4 bis 8 Wochen, 8 bis 12 Wochen
Die Anfallshäufigkeit wird durch ein Anfallstagebuch erfasst und die Ergebnisse werden gemessen, indem die Anfallshäufigkeit über einen Zeitraum von 28 Tagen nach jeder Dosisverabreichung in der vorläufigen Sicherheitsphase summiert wird.
0 bis 4 Wochen, 4 bis 8 Wochen, 8 bis 12 Wochen
Prozentuale Veränderung der Anfallshäufigkeit (vorläufige Sicherheit)
Zeitfenster: 0 bis 4 Wochen, 4 bis 8 Wochen, 8 bis 12 Wochen
Die Anfallshäufigkeit wird durch ein Anfallstagebuch erfasst und die Ergebnisse werden gemessen, indem die Anfallshäufigkeit über einen Zeitraum von 28 Tagen nach jeder Dosisverabreichung in der vorläufigen Sicherheitsphase summiert wird. Die prozentuale Veränderung der Anfallshäufigkeit wird unter Verwendung eines 4-wöchigen Beobachtungszeitraums während des Screenings als Basismessung berechnet.
0 bis 4 Wochen, 4 bis 8 Wochen, 8 bis 12 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit einem Ansprechen auf die Behandlung (vorläufige Sicherheit)
Zeitfenster: 0 bis 4 Wochen, 4 bis 8 Wochen, 8 bis 12 Wochen
Die Anfallshäufigkeit wird durch ein Anfallstagebuch erfasst und die Ergebnisse werden gemessen, indem die Anfallshäufigkeit über einen Zeitraum von 28 Tagen nach jeder Dosisverabreichung in der vorläufigen Sicherheitsphase summiert wird. Die prozentuale Veränderung der Anfallshäufigkeit wird unter Verwendung eines 4-wöchigen Beobachtungszeitraums während des Screenings als Basismessung berechnet. Das Ansprechen auf die Behandlung wird als >=50 % Reduktion der Anfallshäufigkeit definiert.
0 bis 4 Wochen, 4 bis 8 Wochen, 8 bis 12 Wochen
Anfallshäufigkeit (Dosis-Eskalationsphase)
Zeitfenster: 24 bis 28 Wochen (Gruppe 1), 30 bis 34 Wochen (Gruppe 2, optional)
Die Anfallshäufigkeit wird durch ein Anfallstagebuch erfasst und die Ergebnisse werden gemessen, indem die Anfallshäufigkeit über einen Zeitraum von 28 Tagen nach der 6. Dosisverabreichung in der Dosiseskalationsphase summiert wird.
24 bis 28 Wochen (Gruppe 1), 30 bis 34 Wochen (Gruppe 2, optional)
Anfallshäufigkeit (Dosis-Eskalationsphase)
Zeitfenster: 0 bis 4 Wochen, 4 bis 8 Wochen, 8 bis 12 Wochen, 12 bis 16 Wochen, 18 bis 22 Wochen, 30 bis 34 Wochen (Gruppe 1, optional), 36 bis 40 Wochen (Gruppe 1, optional), 42 bis 46 Wochen (Gruppe 1, optional), 48 bis 52 Wochen (Gruppe 1, optional), 54 bis 58 Wochen (Gruppe 1, optional)
Die Anfallshäufigkeit wird durch ein Anfallstagebuch erfasst und die Ergebnisse werden gemessen, indem die Anfallshäufigkeit über einen Zeitraum von 28 Tagen nach jeder Dosisverabreichung in der Dosiseskalationsphase summiert wird.
0 bis 4 Wochen, 4 bis 8 Wochen, 8 bis 12 Wochen, 12 bis 16 Wochen, 18 bis 22 Wochen, 30 bis 34 Wochen (Gruppe 1, optional), 36 bis 40 Wochen (Gruppe 1, optional), 42 bis 46 Wochen (Gruppe 1, optional), 48 bis 52 Wochen (Gruppe 1, optional), 54 bis 58 Wochen (Gruppe 1, optional)
Anfallshäufigkeit (Bestätigungsphase)
Zeitfenster: 0 bis 4 Wochen, 6 bis 10 Wochen, 12 bis 16 Wochen, 18 bis 22 Wochen, 24 bis 28 Wochen
Die Anfallshäufigkeit wird durch ein Anfallstagebuch erfasst und die Ergebnisse werden gemessen, indem die Anfallshäufigkeit über einen Zeitraum von 28 Tagen nach jeder Dosisverabreichung in der Bestätigungsphase summiert wird.
0 bis 4 Wochen, 6 bis 10 Wochen, 12 bis 16 Wochen, 18 bis 22 Wochen, 24 bis 28 Wochen
Prozentuale Veränderung der Anfallshäufigkeit (Dosis-Eskalationsphase)
Zeitfenster: 0 bis 4 Wochen, 4 bis 8 Wochen, 8 bis 12 Wochen, 12 bis 16 Wochen, 18 bis 22 Wochen, 30 bis 34 Wochen (optional), 36 bis 40 Wochen (optional), 42 bis 46 Wochen (optional), 48 bis 52 Wochen (optional), 54 bis 58 Wochen (optional)
Die Anfallshäufigkeit wird durch ein Anfallstagebuch erfasst und die Ergebnisse werden gemessen, indem die Anfallshäufigkeit über einen Zeitraum von 28 Tagen nach jeder Dosisverabreichung in der Dosiseskalationsphase summiert wird. Die prozentuale Veränderung der Anfallshäufigkeit wird unter Verwendung eines 4-wöchigen Beobachtungszeitraums während des Screenings als Basismessung berechnet.
0 bis 4 Wochen, 4 bis 8 Wochen, 8 bis 12 Wochen, 12 bis 16 Wochen, 18 bis 22 Wochen, 30 bis 34 Wochen (optional), 36 bis 40 Wochen (optional), 42 bis 46 Wochen (optional), 48 bis 52 Wochen (optional), 54 bis 58 Wochen (optional)
Prozentuale Veränderung der Anfallshäufigkeit (Bestätigungsphase)
Zeitfenster: 0 bis 4 Wochen, 6 bis 10 Wochen, 12 bis 16 Wochen, 18 bis 22 Wochen, 24 bis 28 Wochen
Die Anfallshäufigkeit wird durch ein Anfallstagebuch erfasst und die Ergebnisse werden gemessen, indem die Anfallshäufigkeit über einen Zeitraum von 28 Tagen nach jeder Dosisverabreichung in der Bestätigungsphase summiert wird. Die prozentuale Veränderung der Anfallshäufigkeit wird unter Verwendung eines 4-wöchigen Beobachtungszeitraums während des Screenings als Basismessung berechnet.
0 bis 4 Wochen, 6 bis 10 Wochen, 12 bis 16 Wochen, 18 bis 22 Wochen, 24 bis 28 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit einem Ansprechen auf die Behandlung (Dosis-Eskalationsphase)
Zeitfenster: 0 bis 4 Wochen, 4 bis 8 Wochen, 8 bis 12 Wochen, 12 bis 16 Wochen, 18 bis 22 Wochen, 30 bis 34 Wochen (optional), 36 bis 40 Wochen (optional), 42 bis 46 Wochen (optional), 48 bis 52 Wochen (optional), 54 bis 58 Wochen (optional)
Die Anfallshäufigkeit wird durch ein Anfallstagebuch erfasst und die Ergebnisse werden gemessen, indem die Anfallshäufigkeit über einen Zeitraum von 28 Tagen nach jeder Dosisverabreichung in der Dosiseskalationsphase summiert wird. Die prozentuale Veränderung der Anfallshäufigkeit wird unter Verwendung eines 4-wöchigen Beobachtungszeitraums während des Screenings als Basismessung berechnet. Das Ansprechen auf die Behandlung wird als >=50 % Reduktion der Anfallshäufigkeit definiert.
0 bis 4 Wochen, 4 bis 8 Wochen, 8 bis 12 Wochen, 12 bis 16 Wochen, 18 bis 22 Wochen, 30 bis 34 Wochen (optional), 36 bis 40 Wochen (optional), 42 bis 46 Wochen (optional), 48 bis 52 Wochen (optional), 54 bis 58 Wochen (optional)
Anzahl der Teilnehmer mit einem Ansprechen auf die Behandlung (Bestätigungsphase)
Zeitfenster: 0 bis 4 Wochen, 6 bis 10 Wochen, 12 bis 16 Wochen, 18 bis 22 Wochen, 24 bis 28 Wochen
Die Anfallshäufigkeit wird durch ein Anfallstagebuch erfasst und die Ergebnisse werden gemessen, indem die Anfallshäufigkeit über einen Zeitraum von 28 Tagen nach jeder Dosisverabreichung in der Bestätigungsphase summiert wird. Die prozentuale Veränderung der Anfallshäufigkeit wird unter Verwendung eines 4-wöchigen Basisbeobachtungszeitraums während des Screenings als Basismaß berechnet. Das Ansprechen auf die Behandlung wird als >=50 % Reduktion der Anfallshäufigkeit definiert.
0 bis 4 Wochen, 6 bis 10 Wochen, 12 bis 16 Wochen, 18 bis 22 Wochen, 24 bis 28 Wochen
Änderungen in EEG-basierten Ergebnismessungen (Bestätigungsphase)
Zeitfenster: Woche 2, Woche 42
Ein vEEG wird durchgeführt, um die Gehirnwellenaktivität aufzuzeichnen. Änderungen der mittleren vEEG-Messwerte (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Hintergrundfrequenz, Verlangsamung, epileptiforme Aktivität, Schlafarchitektur und Anfälle) werden berechnet
Woche 2, Woche 42
Änderung des Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)-Scores gegenüber dem Ausgangswert (Bestätigungsphase)
Zeitfenster: 6 Wochen, 12 Wochen, 18 Wochen, 24 Wochen, 36 Wochen, 60 Wochen
Das CGI-S bewertet den Eindruck des Arztes von den aktuellen Epilepsiesymptomen des Teilnehmers. Der Arzt sollte seine gesamte klinische Erfahrung mit dieser Patientenpopulation nutzen und die aktuelle Schwere der Symptome des Teilnehmers auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (normal, überhaupt nicht betroffen) bis 7 (unter den am stärksten betroffenen Patienten) bewerten.
6 Wochen, 12 Wochen, 18 Wochen, 24 Wochen, 36 Wochen, 60 Wochen
Änderung des Caregiver Global Impression-Severity (CgGI-S)-Scores gegenüber dem Ausgangswert (Bestätigungsphase)
Zeitfenster: 6 Wochen, 12 Wochen, 18 Wochen, 24 Wochen, 36 Wochen, 60 Wochen
Der CgGI-S bewertet den Eindruck der Bezugsperson von den aktuellen Epilepsiesymptomen des Teilnehmers. Die Pflegekraft bewertet den aktuellen Schweregrad der Symptome des Teilnehmers auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (normal, überhaupt nicht betroffen) bis 7 (extrem betroffen).
6 Wochen, 12 Wochen, 18 Wochen, 24 Wochen, 36 Wochen, 60 Wochen
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-Score (Bestätigungsphase)
Zeitfenster: 6 Wochen, 12 Wochen, 18 Wochen, 24 Wochen, 36 Wochen, 60 Wochen
Das CGI-I bewertet die Verbesserung (oder Verschlechterung) des Teilnehmers. Der Arzt muss den Zustand des Teilnehmers relativ zum Ausgangswert (Tag 1) auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlechter) beurteilen.
6 Wochen, 12 Wochen, 18 Wochen, 24 Wochen, 36 Wochen, 60 Wochen
Caregiver Global Impression-Improvement (CgGI-I) Score (Bestätigungsphase)
Zeitfenster: 6 Wochen, 12 Wochen, 18 Wochen, 24 Wochen, 36 Wochen, 60 Wochen
Der CgGI-I bewertet die Verbesserung (oder Verschlechterung) des Teilnehmers. Die Pflegekraft muss den Zustand des Teilnehmers relativ zum Ausgangswert (Tag 1) auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlechter) beurteilen.
6 Wochen, 12 Wochen, 18 Wochen, 24 Wochen, 36 Wochen, 60 Wochen
Entwicklungsmeilensteine ​​(Bestätigungsphase)
Zeitfenster: 36 Wochen
Entwicklungsmeilensteine ​​werden anhand der Bayley Scales of Infant Development – ​​Fourth Edition (Bayley-4) Domain und Subtest Scores oder der Wechsler Preschool and Primary Scales of Intelligence – Fourth Edition (WPPSI-IV) bewertet. Der Bayley-4 ist ein standardisiertes Bewertungsmaß für die neurologische Entwicklung, das von Klinikern verwendet wird, um Schlüsselbereiche in der frühkindlichen Entwicklung von Personen zwischen 16 Tagen und 42 Monaten nach der Geburt zu bewerten. Jede Domäne enthält eine variable Anzahl von Elementen zur Bewertung der Entwicklung. Jedes Item wird basierend auf der Reaktion des Kindes auf die Aufforderung oder Anweisung des Bewerters mit 0, 1 oder 2 bewertet. Höhere Werte beim Bayley-4 weisen auf eine fortgeschrittenere Entwicklung hin. Der WPPSI-IV ist ein umfassender Test zur Beurteilung der kognitiven Funktion bei Kindern im Alter von 2 Jahren 6 Monaten bis 7 Jahren 7 Monaten. Höhere Werte im WPPSI-IV weisen auf eine fortgeschrittenere Entwicklung hin.
36 Wochen
Lebensqualität, bewertet durch Quality of Life Inventory-Disability (Bestätigungsphase)
Zeitfenster: 36 Wochen
Die QI-Behinderung ist eine Elternberichtsmaßnahme für Kinder mit geistiger Behinderung. Eltern berichten über das Engagement und die Freude an Aktivitäten und Verhaltensweisen im Zusammenhang mit Gesundheit und Wohlbefinden, Gefühlen und Emotionen, Familie und Freunden, Aktivitäten und der Natur sowie dem täglichen Leben. 32 Items werden auf einer 5-Punkte-Skala von 0 (nie) bis 4 (sehr oft) bewertet. Höhere Werte bei der QI-Behinderung weisen auf häufigeres und angenehmeres Verhalten und Aktivität hin.
36 Wochen
Verhalten gemäß Bewertung durch Vineland Adaptive Behavior Scale-3rd Edition (Vineland-3; Bestätigungsphase)
Zeitfenster: 36 Wochen
Vineland-3 ist ein klinisch bewertetes Maß für das adaptive Verhalten von Personen mit geistiger Behinderung, das Informationen verwendet, die durch Interviews mit einer Pflegekraft oder einem Elternteil gewonnen wurden. Einzelpersonen werden nach der Häufigkeit adaptiver Verhaltensweisen in den folgenden Bereichen bewertet: Kommunikation, Alltagsfähigkeiten, Sozialisation und motorische Fähigkeiten. Jede Domäne hat eine variable Anzahl von Elementen. Jedes Item wird auf einer 2- oder 3-Punkte-Skala von 0 (nie) bis 2 (normalerweise) bewertet. Höhere Werte weisen auf häufigere Verhaltensweisen hin.
36 Wochen
Verhalten gemäß der Checkliste für abweichendes Verhalten – 2. Auflage (ABC-2; Bestätigungsphase)
Zeitfenster: 36 Wochen
ABC-2 ist eine klinisch bewertete Bewertungsskala, die aus 58 Punkten besteht, die den Schweregrad einer Reihe von Verhaltensproblemen messen, die häufig bei Menschen mit geistiger Behinderung beobachtet werden, darunter Reizbarkeit, sozialer Rückzug, stereotypes Verhalten, Hyperaktivität und unangemessene Sprache. Die Items werden auf einer 4-Punkte-Skala von 0 (überhaupt kein Problem) bis 3 (das Problem ist schwerwiegend) bewertet. Höhere Werte weisen auf abweichendere Verhaltensweisen hin.
36 Wochen
Schlaf gemäß Schlafstörungsskala für Kinder (Bestätigungsphase)
Zeitfenster: 36 Wochen
Die von Eltern gemeldete Schlafstörungsskala für Kinder (SDSC) ist eine 26-Punkte-Skala zur Kategorisierung von Schlafstörungen bei Kindern. Neben einem Gesamtscore liefert das Instrument 5 Subscores für: Störungen der Ein- und Durchschlafphase, Schlafatmungsstörungen, Erregungs- bzw. Schlaf-Wach-Übergangsstörungen, Störungen der übermäßigen Somnolenz und Schlafhyperhidrose. Die meisten Items werden auf einer 5-Punkte-Skala von 1 (nie) bis 5 (immer) bewertet. Die Schlafdauer und die Dauer des Einschlafens fließen ebenfalls in die Berechnung der Punktzahl ein. Höhere Werte im SDSC weisen auf mehr Schlafstörungen hin.
36 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Praxis Precision Medicines

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, Praxis Precision Medicines

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
13. April 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. April 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Februar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Februar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. Februar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
3. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
31. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • PRAX-222-111

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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