Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne PRAX-222 u uczestników pediatrycznych z wczesną encefalopatią rozwojową i padaczkową SCN2A

31 lipca 2026 zaktualizowane przez: Praxis Precision Medicines

Bezproblemowe badanie kliniczne mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności wielokrotnych dawek PRAX-222 u uczestników pediatrycznych z wczesną encefalopatią rozwojową i padaczkową SCN2A

Celem tego badania jest poznanie wpływu PRAX-222 na uczestników pediatrycznych z wczesną encefalopatią rozwojową i padaczkową SCN2A (DEE), w wieku od 2 do 18 lat.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
60

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia, 05403-010
        • Praxis Research Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035-003
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • Le Bonheur Childrens Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ma początek napadów przed 3 miesiącem życia.
  • Ma minimalną wagę co najmniej 10 kg podczas badania przesiewowego.
  • Ma udokumentowaną odmianę SCN2A w wyniku testów genetycznych uzyskanych przez laboratorium akredytowane zgodnie z Clinical Laboratory Improvement Poprawki (CLIA) lub College of American Pathologists (CAP) lub równoważne.
  • Obowiązują dodatkowe kryteria włączenia, które zostaną ocenione przez zespół badawczy

Kryteria wyłączenia:

  • Ma jakikolwiek istotny klinicznie lub znany patogenny wariant genetyczny inny niż w genie SCN2A lub wariant genetyczny, który może wyjaśniać lub przyczyniać się do padaczki i/lub zaburzenia rozwojowego uczestnika.
  • Przyjmuje więcej niż 2 leki przeciwdrgawkowe blokujące kanały sodowe
  • Obowiązują dodatkowe kryteria wykluczenia, które zostaną ocenione przez zespół badawczy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Bezpieczeństwo wstępne
Badanie otwarte PRAX-222
Lek: PRAX-222 - Dawka początkowa
PRAX-222
Eksperymentalny: Zwiększanie dawki — PRAX-222
Eskalacja dawki początkowej polegająca na podwójnie ślepej próbie rosnących dawek PRAX-222
Lek: PRAX-222 - Początkowe dawki rosnące
Rosnące dawki PRAX-222
Komparator placebo: Zwiększanie dawki — placebo
Podwójnie ślepa procedura placebo
Procedura: Placebo
Procedura placebo
Eksperymentalny: Opcjonalna eskalacja dawki — PRAX-222
Opcjonalna eskalacja dawki polegająca na podwójnie ślepej próbie rosnących dawek PRAX-222
Lek: PRAX-222 — opcjonalne dawki rosnące
Eskalacja dawki (dawek) PRAX-222
Komparator placebo: Opcjonalna eskalacja dawki — placebo
Podwójnie ślepa procedura placebo
Procedura: Placebo
Procedura placebo
Eksperymentalny: Dawkowanie potwierdzające — PRAX-222
PRAX-222 z podwójnie ślepą próbą stałej dawki
Lek: PRAX-222 - Stałe dawki
Stała(e) dawka(e) PRAX-222 nie może przekraczać maksymalnej tolerowanej dawki PRAX-222
Eksperymentalny: Dawkowanie potwierdzające — placebo
Podwójnie ślepa procedura placebo
Procedura: Placebo
Procedura placebo
Eksperymentalny: Badanie otwarte PRAX-222
Lek: PRAX-222 - Stałe dawki
Stała(e) dawka(e) PRAX-222 nie może przekraczać maksymalnej tolerowanej dawki PRAX-222

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (wstępne informacje dotyczące bezpieczeństwa, eskalacja dawki)
Ramy czasowe: Badania przesiewowe (-8 tygodni) do 92 tygodni
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem zostanie zgłoszona według nasilenia i preferowanego terminu.
Badania przesiewowe (-8 tygodni) do 92 tygodni
Częstość napadów (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 36 do 40 tygodni
Częstość napadów zostanie zarejestrowana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu szóstej dawki w fazie potwierdzającej.
36 do 40 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość napadów (wstępne bezpieczeństwo)
Ramy czasowe: 12 do 16 tygodni
Częstość napadów będzie rejestrowana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu czwartej dawki we wstępnej fazie bezpieczeństwa.
12 do 16 tygodni
Częstotliwość napadów (wstępne bezpieczeństwo)
Ramy czasowe: 0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni
Częstość napadów będzie zapisywana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu każdej dawki we wstępnej fazie bezpieczeństwa.
0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni
Procentowa zmiana częstości napadów (wstępne bezpieczeństwo)
Ramy czasowe: 0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni
Częstość napadów będzie zapisywana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu każdej dawki we wstępnej fazie bezpieczeństwa. Procentowa zmiana częstości napadów zostanie obliczona na podstawie 4-tygodniowego podstawowego okresu obserwacji podczas badania przesiewowego jako miary wyjściowej.
0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni
Liczba uczestników z odpowiedzią na leczenie (wstępne bezpieczeństwo)
Ramy czasowe: 0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni
Częstość napadów będzie zapisywana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu każdej dawki we wstępnej fazie bezpieczeństwa. Procentowa zmiana częstości napadów zostanie obliczona na podstawie 4-tygodniowego podstawowego okresu obserwacji podczas badania przesiewowego jako miary wyjściowej. Odpowiedź na leczenie zostanie zdefiniowana jako >=50% zmniejszenie częstości napadów.
0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni
Częstość napadów padaczkowych (faza zwiększania dawki)
Ramy czasowe: 24 do 28 tygodni (Grupa 1), 30 do 34 tygodni (Grupa 2, opcjonalnie)
Częstość napadów będzie zapisywana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu szóstej dawki w fazie zwiększania dawki.
24 do 28 tygodni (Grupa 1), 30 do 34 tygodni (Grupa 2, opcjonalnie)
Częstość napadów padaczkowych (faza zwiększania dawki)
Ramy czasowe: 0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 30 do 34 tygodni (Grupa 1, opcjonalnie), 36 do 40 tygodni (Grupa 1, opcjonalnie), 42 do 46 tygodnie (Grupa 1, opcjonalnie), 48 do 52 tygodni (Grupa 1, opcjonalnie), 54 do 58 tygodni (Grupa 1, opcjonalnie)
Częstość napadów będzie rejestrowana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu każdej dawki w fazie zwiększania dawki.
0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 30 do 34 tygodni (Grupa 1, opcjonalnie), 36 do 40 tygodni (Grupa 1, opcjonalnie), 42 do 46 tygodnie (Grupa 1, opcjonalnie), 48 do 52 tygodni (Grupa 1, opcjonalnie), 54 do 58 tygodni (Grupa 1, opcjonalnie)
Częstość napadów (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 0 do 4 tygodni, 6 do 10 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 24 do 28 tygodni
Częstość napadów będzie zapisywana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu każdej dawki w fazie potwierdzającej.
0 do 4 tygodni, 6 do 10 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 24 do 28 tygodni
Procentowa zmiana częstości napadów (faza zwiększania dawki)
Ramy czasowe: 0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 30 do 34 tygodni (opcjonalnie), 36 do 40 tygodni (opcjonalnie), 42 do 46 tygodni (opcjonalnie), 48 do 52 tygodni (opcjonalnie), od 54 do 58 tygodni (opcjonalnie)
Częstość napadów będzie rejestrowana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu każdej dawki w fazie zwiększania dawki. Procentowa zmiana częstości napadów zostanie obliczona na podstawie 4-tygodniowego podstawowego okresu obserwacji podczas badania przesiewowego jako miary wyjściowej.
0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 30 do 34 tygodni (opcjonalnie), 36 do 40 tygodni (opcjonalnie), 42 do 46 tygodni (opcjonalnie), 48 do 52 tygodni (opcjonalnie), od 54 do 58 tygodni (opcjonalnie)
Procentowa zmiana częstości napadów (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 0 do 4 tygodni, 6 do 10 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 24 do 28 tygodni
Częstość napadów będzie zapisywana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu każdej dawki w fazie potwierdzającej. Procentowa zmiana częstości napadów zostanie obliczona na podstawie 4-tygodniowego podstawowego okresu obserwacji podczas badania przesiewowego jako miary wyjściowej.
0 do 4 tygodni, 6 do 10 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 24 do 28 tygodni
Liczba uczestników z odpowiedzią na leczenie (faza zwiększania dawki)
Ramy czasowe: 0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 30 do 34 tygodni (opcjonalnie), 36 do 40 tygodni (opcjonalnie), 42 do 46 tygodni (opcjonalnie), 48 do 52 tygodni (opcjonalnie), od 54 do 58 tygodni (opcjonalnie)
Częstość napadów będzie rejestrowana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu każdej dawki w fazie zwiększania dawki. Procentowa zmiana częstości napadów zostanie obliczona na podstawie 4-tygodniowego podstawowego okresu obserwacji podczas badania przesiewowego jako miary wyjściowej. Odpowiedź na leczenie zostanie zdefiniowana jako >=50% zmniejszenie częstości napadów.
0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 30 do 34 tygodni (opcjonalnie), 36 do 40 tygodni (opcjonalnie), 42 do 46 tygodni (opcjonalnie), 48 do 52 tygodni (opcjonalnie), od 54 do 58 tygodni (opcjonalnie)
Liczba uczestników z odpowiedzią na leczenie (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 0 do 4 tygodni, 6 do 10 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 24 do 28 tygodni
Częstość napadów będzie zapisywana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu każdej dawki w fazie potwierdzającej. Procentowa zmiana częstości napadów zostanie obliczona na podstawie 4-tygodniowego podstawowego okresu obserwacji podczas badania przesiewowego jako miary wyjściowej. Odpowiedź na leczenie zostanie zdefiniowana jako >=50% zmniejszenie częstości napadów.
0 do 4 tygodni, 6 do 10 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 24 do 28 tygodni
Zmiany w miarach wyników opartych na EEG (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: Tydzień 2, Tydzień 42
Przeprowadzony zostanie vEEG w celu zarejestrowania aktywności fal mózgowych. Zostaną obliczone zmiany średnich pomiarów vEEG (w tym między innymi częstotliwość tła, spowolnienie, aktywność padaczkowa, architektura snu i napady padaczkowe)
Tydzień 2, Tydzień 42
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w punktacji CGI-S (Clinical Global Impression-Severity) (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni, 24 tygodni, 36 tygodni, 60 tygodni
CGI-S ocenia wrażenie klinicysty na temat obecnych objawów padaczki u uczestnika. Klinicysta powinien wykorzystać swoje całkowite doświadczenie kliniczne z tą populacją pacjentów i ocenić obecne nasilenie objawów uczestnika w 7-punktowej skali od 1 (normalny, w ogóle nie dotknięty) do 7 (wśród najbardziej dotkniętych pacjentów).
6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni, 24 tygodni, 36 tygodni, 60 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w punktacji Całkowitego nasilenia wrażenia (CgGI-S) opiekuna (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni, 24 tygodni, 36 tygodni, 60 tygodni
CgGI-S ocenia wrażenie opiekuna na temat aktualnych objawów padaczki u uczestnika. Opiekun oceni aktualne nasilenie objawów uczestnika na 7-punktowej skali od 1 (normalny, w ogóle nie dotknięty) do 7 (bardzo dotknięty)
6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni, 24 tygodni, 36 tygodni, 60 tygodni
Wynik oceny ogólnego wrażenia klinicznego-poprawy (CGI-I) (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni, 24 tygodni, 36 tygodni, 60 tygodni
CGI-I ocenia poprawę (lub pogorszenie) uczestnika. Klinicysta ma obowiązek ocenić stan uczestnika w stosunku do stanu wyjściowego (Dzień 1) na 7-stopniowej skali od 1 (bardzo dużo poprawiony) do 7 (bardzo dużo gorszy).
6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni, 24 tygodni, 36 tygodni, 60 tygodni
Całkowity wynik poprawy wrażenia (CgGI-I) opiekuna (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni, 24 tygodni, 36 tygodni, 60 tygodni
CgGI-I ocenia poprawę (lub pogorszenie) uczestnika. Opiekun ma obowiązek ocenić stan uczestnika w stosunku do stanu wyjściowego (Dzień 1) w 7-stopniowej skali od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorsza).
6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni, 24 tygodni, 36 tygodni, 60 tygodni
Kamienie milowe rozwoju (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Kamienie milowe w rozwoju zostaną ocenione przy użyciu Bayley Scales of Infant Development - Fourth Edition (Bayley-4) domeny i wyników podtestów lub Wechsler Preschool and Primary Scales of Intelligence - Fourth Edition (WPPSI-IV). Bayley-4 jest wystandaryzowaną miarą oceny neurorozwojowej stosowaną przez klinicystów do oceny kluczowych domen we wczesnym rozwoju dziecka u osób w wieku od 16 dni do 42 miesięcy po urodzeniu. Każda dziedzina zawiera zmienną liczbę pozycji do oceny rozwoju. Każda pozycja jest oceniana jako 0, 1 lub 2 na podstawie odpowiedzi dziecka na monit lub instrukcję osoby oceniającej. Wyższe wyniki w Bayley-4 wskazują na bardziej zaawansowany rozwój. WPPSI-IV to kompleksowe badanie służące do oceny funkcji poznawczych u dzieci w wieku od 2 lat i 6 miesięcy do 7 lat i 7 miesięcy. Wyższe wyniki w WPPSI-IV wskazują na bardziej zaawansowany rozwój.
36 tygodni
Jakość życia oceniana za pomocą Inwentarza Jakości Życia – Niepełnosprawność (Faza Potwierdzająca)
Ramy czasowe: 36 tygodni
QI-Disability jest miarą zgłaszaną przez rodziców dla dzieci z niepełnosprawnością intelektualną. Rodzice zgłaszają zaangażowanie i radość z zajęć i zachowań związanych ze zdrowiem i dobrym samopoczuciem, uczuciami i emocjami, rodziną i przyjaciółmi, zajęciami na świeżym powietrzu i życiem codziennym. 32 pozycje są oceniane na 5-stopniowej skali od 0 (nigdy) do 4 (bardzo często). Wyższe wyniki w kwestionariuszu QI-Disability wskazują na częstsze i przyjemniejsze zachowanie i aktywność.
36 tygodni
Zachowanie oceniane za pomocą Vineland Adaptive Behaviour Scale-3rd edition (Vineland-3; Faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Vineland-3 jest ocenianą przez klinicystów miarą zachowania adaptacyjnego u osób z niepełnosprawnością intelektualną, wykorzystującą informacje uzyskane podczas wywiadu z opiekunem lub rodzicem. Osoby są oceniane na podstawie częstotliwości zachowań adaptacyjnych w następujących domenach: komunikacja, umiejętności życia codziennego, socjalizacja i zdolności motoryczne. Każda domena ma zmienną liczbę elementów. Każda pozycja jest oceniana w 2- lub 3-punktowej skali od 0 (nigdy) do 2 (zwykle). Wyższe wyniki wskazują na częstsze zachowania.
36 tygodni
Zachowanie oceniane za pomocą listy kontrolnej nieprawidłowych zachowań — wydanie 2 (ABC-2; faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 36 tygodni
ABC-2 to oceniana przez klinicystów skala ocen składająca się z 58 pozycji, które mierzą nasilenie szeregu problematycznych zachowań powszechnie obserwowanych u osób z niepełnosprawnością intelektualną, w tym drażliwość, wycofanie społeczne, stereotypowe zachowanie, nadpobudliwość i niewłaściwa mowa. Pozycje są oceniane na 4-stopniowej skali od 0 (całkowity brak problemu) do 3 (problem jest poważny). Wyższe wyniki wskazują na bardziej odbiegające od normy zachowania.
36 tygodni
Sen oceniany za pomocą skali zaburzeń snu dla dzieci (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Zgłaszana przez rodziców Skala Zaburzeń Snu dla Dzieci (SDSC) to 26-punktowa skala przeznaczona do kategoryzacji zaburzeń snu u dzieci. Oprócz oceny ogólnej, narzędzie zapewnia 5 ocen cząstkowych dla następujących kategorii: zaburzenia inicjowania i utrzymywania snu, zaburzenia oddychania podczas snu, zaburzenia pobudzenia lub zaburzenia przejścia między snem a czuwaniem, zaburzenia nadmiernej senności i nadmierna potliwość podczas snu. Większość pozycji jest oceniana w 5-stopniowej skali od 1 (nigdy) do 5 (zawsze). Ilość czasu spędzonego na spaniu i długość czasu potrzebnego do zaśnięcia jest również używana do obliczania wyniku. Wyższe wyniki w SDSC wskazują na więcej zaburzeń snu.
36 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Praxis Precision Medicines

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, Praxis Precision Medicines

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lutego 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
10 lutego 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 lutego 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
21 lutego 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
31 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PRAX-222-111

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami