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Sirolimus bei der Behandlung von refraktärem/rezidiviertem wAIHA

6. August 2025 aktualisiert von: Chen Miao, Peking Union Medical College Hospital

Sirolimus bei der Behandlung von refraktärer/rezidivierter warmer autoimmuner hämolytischer Anämie (AIHA): eine prospektive Phase-2-Studie

Autoimmunhämolytische Anämie (AIHA) ist eine seltene und heterogene Erkrankung, die durch die Zerstörung roter Blutkörperchen durch warme oder kalte Antikörper gekennzeichnet ist. Glukokortikoid (kombiniert mit Rituximab) ist die Erstbehandlung. Allerdings ist die Rezidivrate sehr hoch und einige Patienten sprechen möglicherweise nicht auf Steroide an. Zu den Zweitlinientherapien gehören Cyclosporin A (CsA), Cyclophosphamid, Rituximab, Azathioprin und sogar die Splenektomie. Unsere vorherige Studie zu Sirolimus bei refraktärer/rezidivierter AIHA und ES ergab eine Wirksamkeitsrate von 80 %. Daher planen wir, die Wirksamkeit und Sicherheit von Sirolimus bei der Behandlung refraktärer/rezidivierter wAIHA zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Basierend auf den optimalen Autoantikörper-RBC-Reaktivitätstemperaturen wird AIHA in Warmtyp, Kalttyp und Mischtyp eingeteilt. AIHA kann weiter in primäre und sekundäre Natur eingeteilt werden. Glukokortikoid (kombiniert mit Rituximab) ist die Erstbehandlung. Allerdings ist die Rezidivrate sehr hoch und einige Patienten sprechen möglicherweise nicht auf Steroide an. Zu den Zweitlinientherapien gehören Cyclosporin A (CsA), Cyclophosphamid, Rituximab, Azathioprin und sogar die Splenektomie. Bei refraktären/rezidivierten wAIHA-Patienten kam es häufiger zu kardiovaskulären Ereignissen, einem erhöhten Risiko für Infektionen, einer verminderten Lebensqualität und sogar zum Tod. Eine prospektive multiinstitutionelle Studie zur Autoimmunzytopenie ergab, dass 8 von 10 Patienten mit AIHA und Evans-Syndrom auf Sirolimus ansprechen. Unsere vorherige Studie zu Sirolimus bei refraktärer/rezidivierter AIHA und ES ergab ebenfalls eine Wirksamkeitsrate von etwa 80 %. Da Sirolimus günstig und zugänglich ist, können unsere Ergebnisse die wirtschaftliche Belastung der Patienten verringern und als Leitfaden für die Auswahl von Medikamenten der zweiten Wahl bei refraktärem/rezidivierendem wAIHA und Evans-Syndrom dienen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
22

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Rekrutierung
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥18 Jahre.
  2. Diagnostiziert als primäre autoimmune hämolytische Anämie oder Evans-Syndrom (primär oder sekundär). Es gibt keinen Behandlungshinweis auf eine andere systemische Beteiligung an der ursprünglichen Erkrankung, sofern diese sekundär ist.
  3. Kein Ansprechen auf eine Glukokortikoidtherapie oder erneutes Auftreten.
  4. Die Ausgangswerte für die Leberwerte (ALT, AST) betrugen weniger als das Zweifache des Normalwerts.
  5. Keine aktive Infektion; Nicht schwanger oder stillend.
  6. Stimmen Sie der Unterzeichnung des Einverständnisformulars zu.

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit Erkrankungen des Bindegewebes oder einer Beteiligung anderer Organe
  2. Infektion oder Blutung, die durch eine Standardbehandlung nicht kontrolliert werden kann.
  3. Aktive HIV-, HCV- oder HBV-Infektion oder Zirrhose oder portale Hypertonie.
  4. Fortschreitende unkontrollierte bösartige Tumoren und Lymphome
  5. Zirrhose oder portale Hypertonie.
  6. Schwanger oder stillend.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Sirolimus bei refraktärem/rezidiviertem WAIHA
Eine prospektive Untersuchung der Sirolimus-Effizienz bei refraktären/rezidivierten primären wAIHA-Patienten. Sirolimus-Dosierung: 1–3 mg/Tag mit einer Plasmakonzentration von 4–15 ng/ml. Die Medikationszeit sollte mindestens 6 Monate betragen. Nach Erreichen des optimalen Ansprechens verwenden die Responder ein Jahr lang weiterhin Sirolimus und reduzieren dann die Dosierung schrittweise.
Arzneimittel: Sirolimus
Orale Verabreichung, 1–3 mg/Tag, Sirolimus-Plasmakonzentration: 4–15 ng/ml

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtansprechrate (ORR) und vollständige Rücklaufquote (CRR)
Zeitfenster: 3,6,12 Monate
ORR definiert als Anteil der Patienten, die die Kriterien einer vollständigen Reaktion (CR) oder teilweise Reaktion (PR) erfüllten.
3,6,12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und der Anzahl der Rückfälle
Zeitfenster: 12 Monate, Ende der Nachuntersuchung
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und der Anzahl der Rückfälle
12 Monate, Ende der Nachuntersuchung
Unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 3,6,12 Monate
Zu den Sicherheitsanalysen gehören Bewertungen der Inzidenz und der Schwere unerwünschter Ereignisse; Alle unerwünschten Ereignisse, die während der Behandlungszeit auftraten oder sich verschlechterten, werden gemeldet, sowie unerwünschte Ereignisse, die später auftraten, aber vom Ermittler als mit dem Versuchsmedikament verbunden angesehen werden.
3,6,12 Monate
Rückfallrate
Zeitfenster: 3,6,12 Monate
Rückfallrate definiert als den Anteil der Patienten, deren Reaktion von PR oder Cr zu keinem Ansprechen (NR) übergeht.
3,6,12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Peking Union Medical College Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
24. Juni 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. Juni 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
8. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. August 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • Sirolimus-1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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