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Sirolimus bei der Behandlung von refraktärem/rezidiviertem wAIHA

16. August 2023 aktualisiert von: Chen Miao, Peking Union Medical College Hospital

Sirolimus bei der Behandlung von refraktärer/rezidivierter warmer autoimmuner hämolytischer Anämie (AIHA): eine prospektive Phase-2-Studie

Autoimmunhämolytische Anämie (AIHA) ist eine seltene und heterogene Erkrankung, die durch die Zerstörung roter Blutkörperchen durch warme oder kalte Antikörper gekennzeichnet ist. Glukokortikoid (kombiniert mit Rituximab) ist die Erstbehandlung. Allerdings ist die Rezidivrate sehr hoch und einige Patienten sprechen möglicherweise nicht auf Steroide an. Zu den Zweitlinientherapien gehören Cyclosporin A (CsA), Cyclophosphamid, Rituximab, Azathioprin und sogar die Splenektomie. Unsere vorherige Studie zu Sirolimus bei refraktärer/rezidivierter AIHA und ES ergab eine Wirksamkeitsrate von 80 %. Daher planen wir, die Wirksamkeit und Sicherheit von Sirolimus bei der Behandlung refraktärer/rezidivierter wAIHA zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Basierend auf den optimalen Autoantikörper-RBC-Reaktivitätstemperaturen wird AIHA in Warmtyp, Kalttyp und Mischtyp eingeteilt. AIHA kann weiter in primäre und sekundäre Natur eingeteilt werden. Glukokortikoid (kombiniert mit Rituximab) ist die Erstbehandlung. Allerdings ist die Rezidivrate sehr hoch und einige Patienten sprechen möglicherweise nicht auf Steroide an. Zu den Zweitlinientherapien gehören Cyclosporin A (CsA), Cyclophosphamid, Rituximab, Azathioprin und sogar die Splenektomie. Bei refraktären/rezidivierten wAIHA-Patienten kam es häufiger zu kardiovaskulären Ereignissen, einem erhöhten Risiko für Infektionen, einer verminderten Lebensqualität und sogar zum Tod. Eine prospektive multiinstitutionelle Studie zur Autoimmunzytopenie ergab, dass 8 von 10 Patienten mit AIHA und Evans-Syndrom auf Sirolimus ansprechen. Unsere vorherige Studie zu Sirolimus bei refraktärer/rezidivierter AIHA und ES ergab ebenfalls eine Wirksamkeitsrate von etwa 80 %. Da Sirolimus günstig und zugänglich ist, können unsere Ergebnisse die wirtschaftliche Belastung der Patienten verringern und als Leitfaden für die Auswahl von Medikamenten der zweiten Wahl bei refraktärem/rezidivierendem wAIHA und Evans-Syndrom dienen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

22

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Rekrutierung
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥18 Jahre.
  2. Diagnostiziert als primäre autoimmune hämolytische Anämie oder Evans-Syndrom (primär oder sekundär). Es gibt keinen Behandlungshinweis auf eine andere systemische Beteiligung an der ursprünglichen Erkrankung, sofern diese sekundär ist.
  3. Kein Ansprechen auf eine Glukokortikoidtherapie oder erneutes Auftreten.
  4. Die Ausgangswerte für die Leberwerte (ALT, AST) betrugen weniger als das Zweifache des Normalwerts.
  5. Keine aktive Infektion; Nicht schwanger oder stillend.
  6. Stimmen Sie der Unterzeichnung des Einverständnisformulars zu.

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit Erkrankungen des Bindegewebes oder einer Beteiligung anderer Organe
  2. Infektion oder Blutung, die durch eine Standardbehandlung nicht kontrolliert werden kann.
  3. Aktive HIV-, HCV- oder HBV-Infektion oder Zirrhose oder portale Hypertonie.
  4. Fortschreitende unkontrollierte bösartige Tumoren und Lymphome
  5. Zirrhose oder portale Hypertonie.
  6. Schwanger oder stillend.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sirolimus bei refraktärem/rezidiviertem WAIHA
Eine prospektive Untersuchung der Sirolimus-Effizienz bei refraktären/rezidivierten primären wAIHA-Patienten. Sirolimus-Dosierung: 1–3 mg/Tag mit einer Plasmakonzentration von 4–15 ng/ml. Die Medikationszeit sollte mindestens 6 Monate betragen. Nach Erreichen des optimalen Ansprechens verwenden die Responder ein Jahr lang weiterhin Sirolimus und reduzieren dann die Dosierung schrittweise.
Arzneimittel: Sirolimus
Orale Verabreichung, 1–3 mg/Tag, Sirolimus-Plasmakonzentration: 4–15 ng/ml

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtansprechrate (ORR)
Zeitfenster: 12 Monate
ORR ist definiert als der Anteil der Patienten, die entweder die Kriterien einer vollständigen Remission (CR) oder einer teilweisen Remission (PR) erfüllten.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vollständige Rücklaufquote (CRR
Zeitfenster: 12 Monate
CRR ist definiert als der Anteil der Patienten, die die Kriterien einer vollständigen Remission erfüllten.
12 Monate
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 12 Monate
Sicherheitsanalysen umfassen Bewertungen der Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse; Alle unerwünschten Ereignisse, die während des Behandlungszeitraums auftraten oder sich verschlimmerten, werden gemeldet, ebenso wie unerwünschte Ereignisse, die später auftraten, nach Ansicht des Prüfarztes jedoch mit dem Prüfpräparat in Zusammenhang stehen.
12 Monate
Rückfallrate
Zeitfenster: 12 Monate
Die Rückfallrate ist definiert als der Anteil der Patienten, deren Ansprechen sich von PR oder CR zu „No Response“ (NR) verschiebt.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Juni 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Juni 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Sirolimus-1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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