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Sirolimus nel trattamento della wAIHA refrattaria/ricaduta

6 agosto 2025 aggiornato da: Chen Miao, Peking Union Medical College Hospital

Sirolimus nel trattamento dell'anemia emolitica autoimmune calda refrattaria/ricaduta (AIHA): uno studio prospettico di fase 2

L'anemia emolitica autoimmune (AIHA) è una malattia rara ed eterogenea caratterizzata dalla distruzione dei globuli rossi attraverso anticorpi caldi o freddi. I glucocorticoidi (combinati con rituximab) sono il trattamento di prima linea. Tuttavia, il tasso di recidiva è molto alto e alcuni pazienti potrebbero non rispondere agli steroidi. Le terapie di seconda linea includono ciclosporina A (CsA), ciclofosfamide, rituximab, azatioprina e persino splenectomia. Il nostro precedente studio sul sirolimus in AIHA ed ES refrattari/ricaduti ha rilevato un tasso effettivo dell'80%. Pertanto, intendiamo esplorare l'efficacia e la sicurezza di sirolimus nel trattamento della wAIHA refrattaria/recidivante.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Sulla base delle temperature ottimali di reattività autoanticorpo-RBC, l'AIHA è classificato in tipo caldo, tipo freddo e tipo misto. L'AIHA può essere ulteriormente classificata in natura primaria o secondaria. I glucocorticoidi (combinati con rituximab) sono il trattamento di prima linea. Tuttavia, il tasso di recidiva è molto alto e alcuni pazienti potrebbero non rispondere agli steroidi. Le terapie di seconda linea includono ciclosporina A (CsA), ciclofosfamide, rituximab, azatioprina e persino splenectomia. I pazienti wAIHA refrattari/recidivanti hanno un aumento degli eventi cardiovascolari, maggiori possibilità di infezioni, una diminuzione della qualità della vita e persino la morte. Uno studio prospettico multi-istituzionale sulla citopenia autoimmune ha rilevato che 8 pazienti su 10 con AIHA e sindrome di Evans rispondono al sirolimus. Anche il nostro precedente studio sul sirolimus in AIHA ed ES refrattari/recidivanti ha rilevato un tasso effettivo di circa l'80%. Poiché il sirolimus è economico e accessibile, i nostri risultati possono ridurre l'onere economico dei pazienti ed essere una guida nella selezione dei farmaci di trattamento di seconda linea nella wAIHA refrattaria/recidivante e nella sindrome di Evans.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
22

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100730
        • Reclutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età ≥18 anni.
  2. Diagnosticata come anemia emolitica autoimmune calda primaria o sindrome di Evans (primaria o secondaria). Non vi è alcuna indicazione terapeutica di altro coinvolgimento sistemico nella malattia originaria se secondaria.
  3. Nessuna risposta alla terapia con glucocorticoidi o recidiva.
  4. Il fegato al basale (ALT, AST) era inferiore a 2 volte il valore normale.
  5. Nessuna infezione attiva; Non incinta o allattamento.
  6. Accetta di firmare il modulo di consenso.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con malattia del tessuto connettivo o coinvolgimento di altri organi
  2. Infezione o sanguinamento che non possono essere controllati dal trattamento standard.
  3. Infezione attiva da HIV, HCV o HBV o cirrosi o ipertensione portale.
  4. Tumori e linfomi maligni incontrollati in progressione
  5. Cirrosi o ipertensione portale.
  6. Incinta o allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Sirolimus su wAIHA refrattario/recidivato
Una ricerca prospettica dell'efficienza del sirolimus su pazienti wAIHA primari refrattari/ricaduti. Dosaggio di Sirolimus: 1-3 mg/die con concentrazione plasmatica 4-15 ng/mL. Il tempo del farmaco dovrebbe durare almeno 6 mesi. Dopo aver raggiunto la risposta ottimale, i soccorritori continuano a utilizzare sirolimus per 1 anno, quindi riducono gradualmente il dosaggio.
Droga: Sirolimo
Somministrazione orale, 1-3 mg/die, concentrazione plasmatica di sirolimus: 4-15 ng/mL

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta complessivo (ORR) e tasso di risposta completo (CRR)
Lasso di tempo: 3,6,12 mesi
ORR definito come la proporzione di pazienti che soddisfacevano i criteri della risposta completa (CR) o della risposta parziale (PR).
3,6,12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi legati al trattamento e il numero di recidive
Lasso di tempo: 12 mesi, fine del follow-up
Numero di partecipanti con eventi avversi legati al trattamento e il numero di recidive
12 mesi, fine del follow-up
Eventi avversi
Lasso di tempo: 3,6,12 mesi
Le analisi di sicurezza includono valutazioni dell'incidenza e della gravità degli eventi avversi; Saranno segnalati tutti gli eventi avversi che si sono verificati o peggiorati durante il periodo di trattamento, nonché eventi avversi che si sono verificati in seguito ma sono considerati dall'investigatore correlati al farmaco di prova.
3,6,12 mesi
Tasso di ricaduta
Lasso di tempo: 3,6,12 mesi
Tasso di recidiva definito come la proporzione di pazienti il cui passaggio di risposta da PR o CR a nessuna risposta (NR).
3,6,12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Peking Union Medical College Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
24 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 agosto 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Sirolimus-1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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