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Eine Studie zu AAV5-hRKp.RPGR zur Behandlung japanischer Teilnehmer mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa

27. August 2026 aktualisiert von: Janssen Pharmaceutical K.K.

Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von AAV5-hRKp.RPGR zur Behandlung der japanischen X-chromosomalen Retinitis pigmentosa im Zusammenhang mit pathogenen Varianten des Retinitis pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

Der Zweck der Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit der bilateralen subretinalen Verabreichung von Adeno-assoziierten Virusvektoren mit einem Serotyp-5-Capsid-Human-Rhodopsin-Kinase-Promotor zu bewerten. Retinitis pigmentosa Guanosintriphosphatase-Regulator (AAV5-hRKp.RPGR).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
4

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Japan
      • Meguro-ku, Japan, 1528902
        • National Hospital Organization Tokyo Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bei Teilnehmern wurde eine X-chromosomale Retinitis pigmentosa (XLRP) (generalisierte Stäbchen-Zapfen-Dystrophie) diagnostiziert, die mit pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen Varianten im Retinitis pigmentosa-Guanosintriphosphatase-Regulator-Gen (RPGR) assoziiert ist
  • Hat Hinweise auf eine erhaltene Netzhautfunktion, definiert durch eine mittlere Netzhautempfindlichkeit von mehr als oder gleich (>=) 2 Dezibel (dB) durch statische Octopus-Perimetrie und Hinweise auf eine erhaltene äußere Netzhautstruktur (nämlich das Vorhandensein einer erkennbaren Ellipsoidzone), wie bestimmt durch Spektraldomänen-optische Kohärenztomographie (SD-OCT) in beiden Augen
  • Ansonsten gesunder Teilnehmer auf der Grundlage klinischer Labortests, die beim Screening durchgeführt wurden. Wenn die Ergebnisse des Serumchemie-Panels oder der Hämatologie außerhalb der normalen Referenzbereiche liegen, kann der Teilnehmer nur dann aufgenommen werden, wenn der Prüfer die Anomalien oder Abweichungen vom Normalzustand als nicht klinisch signifikant oder als angemessen und angemessen für die untersuchte Population beurteilt. Diese Feststellung muss in den Originaldokumenten des Teilnehmers festgehalten und vom Prüfer paraphiert werden

Ausschlusskriterien:

  • Hat sich innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening einer Augenoperation unterzogen oder wird voraussichtlich innerhalb von 6 Monaten nach der Verabreichung von AAV5-hRKp.RPGR eine Augenoperation benötigen
  • Ist nicht in der Lage, die erforderlichen bildgebenden Beurteilungen durchzuführen (z. B. zuverlässige statische Perimetrie [Zuverlässigkeitsfaktor kleiner oder gleich {<=}19], optische Kohärenztomographie [OCT] oder Fundusautofluoreszenz [FAF]).
  • Jede zu Prüfzwecken durchgeführte Augenbehandlung oder jede andere Augenbehandlung, die die Interpretation der Wirksamkeitsergebnisse verfälschen oder die Einhaltung des Besuchsplans durch die Teilnehmer beeinträchtigen könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Gruppe 1: AAV5-hRKp.RPGR Niedrige Dosis
Die Teilnehmer erhalten eine bilaterale subretinale Verabreichung einer niedrigen Dosis AAV5-hRKp.RPGR, wobei die chirurgische Verabreichung an den beiden Augen im Abstand von 7 bis 21 Tagen erfolgt.
Genetisch: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR wird durch subretinale Injektion unter Verwendung eines standardisierten chirurgischen Verfahrens verabreicht.
Experimental: Gruppe 2: AAV5-hRKp.RPGR Hochdosiert
Die Teilnehmer erhalten eine bilaterale subretinale Verabreichung einer hohen Dosis AAV5 hRKp.RPGR, wobei die chirurgische Verabreichung an die beiden Augen im Abstand von 7 bis 21 Tagen erfolgt.
Genetisch: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR wird durch subretinale Injektion unter Verwendung eines standardisierten chirurgischen Verfahrens verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UEs)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein Prüfpräparat oder ein Prüfpräparat verabreicht wurde. Ein UE muss nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stehen.
Bis zu 60 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten bei klinischen Laboruntersuchungen
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten bei der klinischen Laboruntersuchung (Hämatologie und Serumchemie) wird gemeldet.
Bis zu 60 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte gegenüber dem Ausgangswert durch frühzeitige Behandlung der diabetischen Retinopathie-Studie (ETDRS) Diagramm-Buchstaben-Score bei der monokularen Beurteilung in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert – Woche 52
Die Veränderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte gegenüber dem Ausgangswert anhand des ETDRS-Diagrammscores bei der monokularen Beurteilung in Woche 52 wird berichtet.
Ausgangswert – Woche 52
Änderung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) gegenüber dem Ausgangswert durch frühzeitige Behandlung diabetischer Retinopathie Studiendiagramm Buchstabenwert bei der monokularen Beurteilung in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert – Woche 52
Die Änderung des BCVA gegenüber dem Ausgangswert durch den ETDRS-Diagrammbuchstabenwert bei der monokularen Beurteilung in Woche 52 wird gemeldet.
Ausgangswert – Woche 52
Änderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte gegenüber dem Ausgangswert durch frühzeitige Behandlung. Studiendiagramm zur diabetischen Retinopathie. Buchstabenbewertung bei schlechter sehendem Auge in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert – Woche 52
Die Veränderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte gegenüber dem Ausgangswert durch den ETDRS-Diagrammbuchstabenwert im schlechter sehenden Auge in Woche 52 wird berichtet.
Ausgangswert – Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Janssen Pharmaceutical K.K.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
12. September 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
12. November 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. Juli 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
28. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. August 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CR109143
  • 74765340RPG3001 (Andere Kennung: Janssen Research & Development, LLC)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Richtlinie zur Datenweitergabe der Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson ist unter www.janssen.com/clinical verfügbar Versuche/Transparenz. Wie auf dieser Website angegeben, können Anträge auf Zugang zu den Studiendaten über die Website des Yale Open Data Access (YODA)-Projekts unter yoda.yale.edu eingereicht werden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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