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Eine Studie zu AAV5-hRKp.RPGR zur Behandlung japanischer Teilnehmer mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa

23. September 2026 aktualisiert von: MeiraGTx Ocular UK Ltd

Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von AAV5-hRKp.RPGR zur Behandlung der japanischen X-chromosomalen Retinitis pigmentosa im Zusammenhang mit pathogenen Varianten des Retinitis pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

The purpose of the study is to assess the safety and tolerability of bilateral subretinal delivery of adeno-associated virus vector with a serotype 5 capsid human rhodopsin kinase promoter. retinitis pigmentosa guanosine triphosphatase regulator (AAV5-hRKp.RPGR).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

      • Meguro-ku, Japan, 1528902
        • National Hospital Organization Tokyo Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Participants who are Japanese male or female aged 5 years or older
  • Participants diagnosed as X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) (generalized rod-cone dystrophy) associated with pathogenic or likely pathogenic variants in the retinitis pigmentosa guanosine triphosphatase regulator(RPGR) gene
  • Has evidence of preserved retinal function as defined by a mean retinal sensitivity of greater than or equal to (>=) 2 decibel (dB) by Octopus static perimetry and evidence of preserved outer retinal structure (namely the presence of discernible ellipsoid zone) as determined by spectral domain-optical coherence tomography (SD-OCT) in both eyes
  • Otherwise, healthy participant on the basis of clinical laboratory tests performed at screening. If the results of the serum chemistry panel or hematology outside the normal reference ranges, the participant may be included only if the investigator judges the abnormalities or deviations from normal to be not clinically significant or to be appropriate and reasonable for the population under study. This determination must be recorded in the participant's source documents and initialed by the investigator

Exclusion Criteria:

  • Has had ocular surgery within 3 months prior to screening or is anticipated to require ocular surgery within 6 months after the AAV5-hRKp.RPGR administration
  • Is unable to perform the imaging assessments as required (for example: reliable static perimetry [reliability factor less than or equal to {<=}19], optical coherence tomography [OCT], or fundus autofluorescence [FAF]).
  • Any investigational ocular treatment or any other ocular treatment that could confound the interpretation of the efficacy results or affect participant compliance with the visit schedule

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Group 1: AAV5-hRKp.RPGR Low Dose

Participants will receive bilateral subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR low dose, with surgical delivery to the 2 eyes performed within 7 to 21 days apart.

AAV5-hRKp.RPGR will be administered by subretinal injection using a standardized surgical procedure.

Experimental: Group 2: AAV5-hRKp.RPGR High Dose

Participants will receive bilateral subretinal administration of AAV5 hRKp.RPGR high dose, with surgical delivery to the 2 eyes performed within 7 to 21 days apart.

AAV5-hRKp.RPGR will be administered by subretinal injection using a standardized surgical procedure.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants with Adverse Event (AEs)
Zeitfenster: Up to 60 Months

An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a investigational or non-investigational medicinal product. An AE does not necessarily have a causal relationship with the treatment.

Up to 60 Months
Number of Participants with Abnormalities in Clinical Laboratory Assessments
Zeitfenster: Up to 60 Months

Number of participants with abnormalities in clinical laboratory assessment (hematology and serum chemistry) will be reported.

Up to 60 Months

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change From Baseline in Low Luminance Visual Acuity by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score in Monocular Assessment at Week 52
Zeitfenster: Baseline - Week 52

Change from baseline in low luminance visual acuity by ETDRS chart score in monocular assessment at week 52 will be reported.

Baseline - Week 52
Change From Baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study Chart Letter Score in Monocular Assessment at Week 52
Zeitfenster: Baseline - Week 52

Change from baseline in BCVA by ETDRS chart letter score in monocular assessment at week 52 will be reported.

Baseline - Week 52
Change From Baseline in Low Luminance Visual Acuity by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study Chart Letter Score in Worse-seeing Eye at Week 52
Zeitfenster: Baseline - Week 52

Change from baseline in low luminance visual acuity by ETDRS chart letter score in worse-seeing eye at week 52 will be reported.

Baseline - Week 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. September 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

12. November 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Juli 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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