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Eine Studie zu AAV5-hRKp.RPGR zur Behandlung japanischer Teilnehmer mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa

4. Juni 2026 aktualisiert von: Janssen Pharmaceutical K.K.

Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von AAV5-hRKp.RPGR zur Behandlung der japanischen X-chromosomalen Retinitis pigmentosa im Zusammenhang mit pathogenen Varianten des Retinitis pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

Der Zweck der Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit der bilateralen subretinalen Verabreichung von Adeno-assoziierten Virusvektoren mit einem Serotyp-5-Capsid-Human-Rhodopsin-Kinase-Promotor zu bewerten. Retinitis pigmentosa Guanosintriphosphatase-Regulator (AAV5-hRKp.RPGR).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Meguro-ku, Japan, 1528902
        • National Hospital Organization Tokyo Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bei Teilnehmern wurde eine X-chromosomale Retinitis pigmentosa (XLRP) (generalisierte Stäbchen-Zapfen-Dystrophie) diagnostiziert, die mit pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen Varianten im Retinitis pigmentosa-Guanosintriphosphatase-Regulator-Gen (RPGR) assoziiert ist
  • Hat Hinweise auf eine erhaltene Netzhautfunktion, definiert durch eine mittlere Netzhautempfindlichkeit von mehr als oder gleich (>=) 2 Dezibel (dB) durch statische Octopus-Perimetrie und Hinweise auf eine erhaltene äußere Netzhautstruktur (nämlich das Vorhandensein einer erkennbaren Ellipsoidzone), wie bestimmt durch Spektraldomänen-optische Kohärenztomographie (SD-OCT) in beiden Augen
  • Ansonsten gesunder Teilnehmer auf der Grundlage klinischer Labortests, die beim Screening durchgeführt wurden. Wenn die Ergebnisse des Serumchemie-Panels oder der Hämatologie außerhalb der normalen Referenzbereiche liegen, kann der Teilnehmer nur dann aufgenommen werden, wenn der Prüfer die Anomalien oder Abweichungen vom Normalzustand als nicht klinisch signifikant oder als angemessen und angemessen für die untersuchte Population beurteilt. Diese Feststellung muss in den Originaldokumenten des Teilnehmers festgehalten und vom Prüfer paraphiert werden

Ausschlusskriterien:

  • Hat sich innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening einer Augenoperation unterzogen oder wird voraussichtlich innerhalb von 6 Monaten nach der Verabreichung von AAV5-hRKp.RPGR eine Augenoperation benötigen
  • Ist nicht in der Lage, die erforderlichen bildgebenden Beurteilungen durchzuführen (z. B. zuverlässige statische Perimetrie [Zuverlässigkeitsfaktor kleiner oder gleich {<=}19], optische Kohärenztomographie [OCT] oder Fundusautofluoreszenz [FAF]).
  • Jede zu Prüfzwecken durchgeführte Augenbehandlung oder jede andere Augenbehandlung, die die Interpretation der Wirksamkeitsergebnisse verfälschen oder die Einhaltung des Besuchsplans durch die Teilnehmer beeinträchtigen könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe 1: AAV5-hRKp.RPGR Niedrige Dosis
Die Teilnehmer erhalten eine bilaterale subretinale Verabreichung einer niedrigen Dosis AAV5-hRKp.RPGR, wobei die chirurgische Verabreichung an den beiden Augen im Abstand von 7 bis 21 Tagen erfolgt.
Genetisch: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR wird durch subretinale Injektion unter Verwendung eines standardisierten chirurgischen Verfahrens verabreicht.
Experimental: Gruppe 2: AAV5-hRKp.RPGR Hochdosiert
Die Teilnehmer erhalten eine bilaterale subretinale Verabreichung einer hohen Dosis AAV5 hRKp.RPGR, wobei die chirurgische Verabreichung an die beiden Augen im Abstand von 7 bis 21 Tagen erfolgt.
Genetisch: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR wird durch subretinale Injektion unter Verwendung eines standardisierten chirurgischen Verfahrens verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UEs)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein Prüfpräparat oder ein Prüfpräparat verabreicht wurde. Ein UE muss nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stehen.
Bis zu 60 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten bei klinischen Laboruntersuchungen
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten bei der klinischen Laboruntersuchung (Hämatologie und Serumchemie) wird gemeldet.
Bis zu 60 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte gegenüber dem Ausgangswert durch frühzeitige Behandlung der diabetischen Retinopathie-Studie (ETDRS) Diagramm-Buchstaben-Score bei der monokularen Beurteilung in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert – Woche 52
Die Veränderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte gegenüber dem Ausgangswert anhand des ETDRS-Diagrammscores bei der monokularen Beurteilung in Woche 52 wird berichtet.
Ausgangswert – Woche 52
Änderung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) gegenüber dem Ausgangswert durch frühzeitige Behandlung diabetischer Retinopathie Studiendiagramm Buchstabenwert bei der monokularen Beurteilung in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert – Woche 52
Die Änderung des BCVA gegenüber dem Ausgangswert durch den ETDRS-Diagrammbuchstabenwert bei der monokularen Beurteilung in Woche 52 wird gemeldet.
Ausgangswert – Woche 52
Änderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte gegenüber dem Ausgangswert durch frühzeitige Behandlung. Studiendiagramm zur diabetischen Retinopathie. Buchstabenbewertung bei schlechter sehendem Auge in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert – Woche 52
Die Veränderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte gegenüber dem Ausgangswert durch den ETDRS-Diagrammbuchstabenwert im schlechter sehenden Auge in Woche 52 wird berichtet.
Ausgangswert – Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Janssen Pharmaceutical K.K.

Ermittler

  • Studienleiter: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. September 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

12. November 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Juli 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CR109143
  • 74765340RPG3001 (Andere Kennung: Janssen Research & Development, LLC)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Richtlinie zur Datenweitergabe der Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson ist unter www.janssen.com/clinical verfügbar Versuche/Transparenz. Wie auf dieser Website angegeben, können Anträge auf Zugang zu den Studiendaten über die Website des Yale Open Data Access (YODA)-Projekts unter yoda.yale.edu eingereicht werden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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