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Uno studio su AAV5-hRKp.RPGR per il trattamento di partecipanti giapponesi con retinite pigmentosa legata all'X

27 agosto 2026 aggiornato da: Janssen Pharmaceutical K.K.

Studio di fase 3 per valutare la sicurezza e l'efficacia di AAV5-hRKp.RPGR per il trattamento della retinite pigmentosa legata all'X giapponese associata a varianti patogene nella retinite pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del rilascio subretinico bilaterale del vettore virale adeno-associato con un promotore della rodopsina chinasi umana del capside del sierotipo 5. regolatore della retinite pigmentosa guanosina trifosfatasi (AAV5-hRKp.RPGR).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
4

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Meguro-ku, Giappone, 1528902
        • National Hospital Organization Tokyo Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti con diagnosi di retinite pigmentosa legata all'X (XLRP) (distrofia generalizzata del cono e del bastoncello) associata a varianti patogene o probabilmente patogene nel gene del regolatore della guanosina trifosfatasi della retinite pigmentosa (RPGR)
  • Ha evidenza di funzione retinica preservata come definita da una sensibilità retinica media maggiore o uguale a (>=) 2 decibel (dB) dalla perimetria statica di Octopus e evidenza di struttura retinica esterna preservata (vale a dire la presenza di una zona ellissoidale distinguibile) come determinato mediante tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT) in entrambi gli occhi
  • Altrimenti, partecipante sano sulla base di test clinici di laboratorio eseguiti allo screening. Se i risultati del pannello di chimica del siero o ematologia al di fuori dei normali intervalli di riferimento, il partecipante può essere incluso solo se lo sperimentatore giudica le anomalie o le deviazioni dal normale non essere clinicamente significative o appropriate e ragionevoli per la popolazione in studio. Questa determinazione deve essere registrata nei documenti originali del partecipante e siglata dall'investigatore

Criteri di esclusione:

  • Ha subito un intervento chirurgico oculare entro 3 mesi prima dello screening o si prevede che richieda un intervento chirurgico oculare entro 6 mesi dalla somministrazione di AAV5-hRKp.RPGR
  • Non è in grado di eseguire le valutazioni di imaging come richiesto (ad esempio: perimetria statica affidabile [fattore di affidabilità inferiore o uguale a {<=}19], tomografia a coerenza ottica [OCT] o autofluorescenza del fondo oculare [FAF]).
  • Qualsiasi trattamento oculare sperimentale o qualsiasi altro trattamento oculare che potrebbe confondere l'interpretazione dei risultati di efficacia o influire sulla conformità dei partecipanti al programma delle visite

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Gruppo 1: AAV5-hRKp.RPGR Dose bassa
I partecipanti riceveranno la somministrazione sottoretinica bilaterale di AAV5-hRKp.RPGR a bassa dose, con consegna chirurgica ai 2 occhi eseguita entro 7-21 giorni di distanza.
Genetico: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR sarà somministrato mediante iniezione sottoretinica utilizzando una procedura chirurgica standardizzata.
Sperimentale: Gruppo 2: AAV5-hRKp.RPGR Dose elevata
I partecipanti riceveranno la somministrazione sottoretinica bilaterale di AAV5 hRKp.RPGR ad alta dose, con consegna chirurgica ai 2 occhi eseguita entro 7-21 giorni di distanza.
Genetico: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR sarà somministrato mediante iniezione sottoretinica utilizzando una procedura chirurgica standardizzata.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a uno studio clinico a cui è stato somministrato un medicinale sperimentale o non sperimentale. Un evento avverso non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento.
Fino a 60 mesi
Numero di partecipanti con anomalie nelle valutazioni di laboratorio clinico
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Verrà riportato il numero di partecipanti con anomalie nella valutazione del laboratorio clinico (ematologia e chimica del siero).
Fino a 60 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dell'acuità visiva a bassa luminanza mediante il punteggio della lettera del grafico dello studio sulla retinopatia diabetica per il trattamento precoce (ETDRS) nella valutazione monoculare alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento: settimana 52
Verrà riportata la variazione rispetto al basale dell'acuità visiva a bassa luminanza in base al punteggio della tabella ETDRS nella valutazione monoculare alla settimana 52.
Riferimento: settimana 52
Variazione rispetto al basale della migliore acuità visiva corretta (BCVA) in base al trattamento precoce Grafico dello studio sulla retinopatia diabetica Punteggio in lettera nella valutazione monoculare alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento: settimana 52
Verrà riportata la variazione rispetto al basale della BCVA in base al punteggio della lettera della tabella ETDRS nella valutazione monoculare alla settimana 52.
Riferimento: settimana 52
Variazione rispetto al basale dell'acuità visiva a bassa luminanza mediante trattamento precoce Grafico dello studio sulla retinopatia diabetica Punteggio in lettere nell'occhio con visione peggiore alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento: settimana 52
Verrà riportata la variazione rispetto al basale dell'acuità visiva a bassa luminanza in base al punteggio delle lettere del grafico ETDRS nell'occhio con vista peggiore alla settimana 52.
Riferimento: settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Janssen Pharmaceutical K.K.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Janssen Pharmaceutical K.K., Japan Clinical Trial, Janssen Pharmaceutical K.K.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
12 settembre 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
12 novembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CR109143
  • 74765340RPG3001 (Altro identificatore: Janssen Research & Development, LLC)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

La politica di condivisione dei dati delle società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson è disponibile all'indirizzo www.janssen.com/clinical prove/trasparenza. Come indicato su questo sito, le richieste di accesso ai dati dello studio possono essere inviate tramite il sito del progetto Yale Open Data Access (YODA) all'indirizzo yoda.yale.edu

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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