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Eine Studie zu MY008211A bei erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

27. Juli 2025 aktualisiert von: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Eine multizentrische, randomisierte, offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von MY008211A-Tabletten bei erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie und aktiver Hämolyse.

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit von MY008211A bei erwachsenen Patienten mit PNH, die Anzeichen einer aktiven Hämolyse zeigen, in China zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob MY008211A wirksam und sicher für die Behandlung von PNH-Patienten ist, die keine Komplementinhibitortherapie, einschließlich Anti-C5-Antikörper, erhalten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
34

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China
        • Institute of Hematology & Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Teilnehmer ≥ 18 Jahre, BMI ≥ 18 kg/m2, mit einer durch Labortests bestätigten PNH-Diagnose gemäß den PNH-Diagnosekriterien in den Chinesischen Leitlinien für die Diagnose und Behandlung seltener Krankheiten (Ausgabe 2019), und Durchflusszytometrie mit Klongröße ≥ 10 %.
  • Mittlerer Hämoglobinspiegel <100 g/L.
  • LDH > 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN)
  • Vor Beginn der Studienbehandlung ist eine Impfung gegen eine Neisseria meningitidis-Infektion erforderlich. Falls noch nicht erfolgt, sollte eine Impfung gegen Infektionen mit Streptococcus pneumoniae und Haemophilus influenzae erfolgen.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Retikulozyten <100x10^9/L; Blutplättchen <30x10^9/L; Neutrophile <0,5x10^9/L.
  • Sie haben vor der ersten Verabreichung von MY008211A-Tabletten einen Komplementinhibitor eingenommen oder einen früheren Komplementinhibitor für weniger als fünf Halbwertszeiten oder 120 Tage abgesetzt, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • Vorgeschichte wiederkehrender invasiver Infektionen durch bekapselte Organismen, z.B. Meningokokken oder Pneumokokken.
  • Bekannter oder vermuteter erblicher Komplementmangel
  • Vorherige Knochenmarks- oder hämatopoetische Stammzelltransplantation.
  • Vorherige Splenektomie.
  • Eine Vorgeschichte bösartiger Erkrankungen innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening, mit Ausnahme eines geheilten lokalen Basalzellkarzinoms der Haut und eines Karzinoms in situ des Gebärmutterhalses.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Arm1: niedrige MY008211A-Dosis
Die Teilnehmer erhalten zweimal täglich eine niedrige MY008211A-Dosis oral
Arzneimittel: MY008211A Tabletten
Die ersten 10 Teilnehmer erhalten niedrig dosierte MY008211A-Tabletten, und die nächsten 30 Teilnehmer werden im Verhältnis 1:2 randomisiert einem Behandlungsarm mit niedriger oder hoher Dosis zugeteilt.
Andere Namen:
  • MY008211A
Experimental: Arm2: hohe MY008211A-Dosis
Die Teilnehmer erhalten zweimal täglich eine hohe Dosis MY008211A oral
Arzneimittel: MY008211A Tabletten
Die ersten 10 Teilnehmer erhalten niedrig dosierte MY008211A-Tabletten, und die nächsten 30 Teilnehmer werden im Verhältnis 1:2 randomisiert einem Behandlungsarm mit niedriger oder hoher Dosis zugeteilt.
Andere Namen:
  • MY008211A

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, die ohne eine Transfusion roter Blutkörperchen einen anhaltenden Anstieg des Hämoglobinspiegels von ≥ 20 g/L erreichen.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Anteil der Teilnehmer, die ohne Transfusionen roter Blutkörperchen einen nachhaltigen Anstieg des Hämoglobinspiegels von ≥ 20 g/L gegenüber dem Ausgangswert erreichten
bis zu 84 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, die ohne Transfusionen roter Blutkörperchen einen anhaltenden Hämoglobinspiegel von ≥ 120 g/L erreichen.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Anteil der Teilnehmer, die ohne Transfusion roter Blutkörperchen einen anhaltenden Hämoglobinspiegel von ≥ 120 g/L erreichen
bis zu 84 Tage
Änderung der Hämoglobinkonzentration gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Änderung der Hämoglobinkonzentration (g/L) gegenüber dem Ausgangswert ohne Transfusion roter Blutkörperchen
bis zu 84 Tage
Veränderung der Serum-LDH-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Veränderung der Serum-LDH-Spiegel (U/L) gegenüber dem Ausgangswert
bis zu 84 Tage
Veränderung der Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Veränderung der Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert (×10^9/L)
bis zu 84 Tage
Änderungen des Transfusionsvolumens gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Die durchschnittliche Anzahl der pro Woche transfundierten roten Blutkörperchen
bis zu 84 Tage
Veränderung der Menge an PNH-Erythrozytenklonen.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Änderung der Menge an PNH-Erythrozytenklonen gegenüber dem Ausgangswert.
bis zu 84 Tage
Vorkommen von UE zwischen Tag 1 und Tag 84.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Unerwünschte Ereignisse (UE)
bis zu 84 Tage

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der Aktivität des alternativen Komplementweges gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Aktivität alternativer Komplementwege, gemessen mit dem WIESLAB®-Kit.
bis zu 84 Tage
Veränderung der Plasmaspiegel des Bb-Fragments gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Bb-Fragment, gespalten durch Faktor B des Komplements.
bis zu 84 Tage
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) der MY008211A-Tabletten
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
PK-Parameter
bis zu 84 Tage
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von MY008211A
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
PK-Parameter
bis zu 84 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Fengkui Zhang, Ph.D, Blood disease hospital, Chinese academy of medical sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
6. Juli 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. April 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
28. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. September 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
30. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • MY008211A-PNH-2-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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