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Eine Studie zu MY008211A bei erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

17. September 2023 aktualisiert von: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Eine multizentrische, randomisierte, offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von MY008211A-Tabletten bei erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie und aktiver Hämolyse.

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit von MY008211A bei erwachsenen Patienten mit PNH, die Anzeichen einer aktiven Hämolyse zeigen, in China zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob MY008211A wirksam und sicher für die Behandlung von PNH-Patienten ist, die keine Komplementinhibitortherapie, einschließlich Anti-C5-Antikörper, erhalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China
        • Rekrutierung
        • Nstitute of Hematology & Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
        • Kontakt:
          • Fengkui Zhang, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Teilnehmer ≥ 18 Jahre, BMI ≥ 18 kg/m2, mit einer durch Labortests bestätigten PNH-Diagnose gemäß den PNH-Diagnosekriterien in den Chinesischen Leitlinien für die Diagnose und Behandlung seltener Krankheiten (Ausgabe 2019), und Durchflusszytometrie mit Klongröße ≥ 10 %.
  • Mittlerer Hämoglobinspiegel <100 g/L.
  • LDH > 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN)
  • Vor Beginn der Studienbehandlung ist eine Impfung gegen eine Neisseria meningitidis-Infektion erforderlich. Falls noch nicht erfolgt, sollte eine Impfung gegen Infektionen mit Streptococcus pneumoniae und Haemophilus influenzae erfolgen.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Retikulozyten <100x10^9/L; Blutplättchen <30x10^9/L; Neutrophile <0,5x10^9/L.
  • Sie haben vor der ersten Verabreichung von MY008211A-Tabletten einen Komplementinhibitor eingenommen oder einen früheren Komplementinhibitor für weniger als fünf Halbwertszeiten oder 120 Tage abgesetzt, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • Vorgeschichte wiederkehrender invasiver Infektionen durch bekapselte Organismen, z.B. Meningokokken oder Pneumokokken.
  • Bekannter oder vermuteter erblicher Komplementmangel
  • Vorherige Knochenmarks- oder hämatopoetische Stammzelltransplantation.
  • Vorherige Splenektomie.
  • Eine Vorgeschichte bösartiger Erkrankungen innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening, mit Ausnahme eines geheilten lokalen Basalzellkarzinoms der Haut und eines Karzinoms in situ des Gebärmutterhalses.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm1: niedrige MY008211A-Dosis
Die Teilnehmer erhalten zweimal täglich eine niedrige MY008211A-Dosis oral
Arzneimittel: MY008211A Tabletten
Die ersten 10 Teilnehmer erhalten niedrig dosierte MY008211A-Tabletten, und die nächsten 30 Teilnehmer werden im Verhältnis 1:2 randomisiert einem Behandlungsarm mit niedriger oder hoher Dosis zugeteilt.
Andere Namen:
  • MY008211A
Experimental: Arm2: hohe MY008211A-Dosis
Die Teilnehmer erhalten zweimal täglich eine hohe Dosis MY008211A oral
Arzneimittel: MY008211A Tabletten
Die ersten 10 Teilnehmer erhalten niedrig dosierte MY008211A-Tabletten, und die nächsten 30 Teilnehmer werden im Verhältnis 1:2 randomisiert einem Behandlungsarm mit niedriger oder hoher Dosis zugeteilt.
Andere Namen:
  • MY008211A

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, die ohne eine Transfusion roter Blutkörperchen einen anhaltenden Anstieg des Hämoglobinspiegels von ≥ 20 g/L erreichen.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Anteil der Teilnehmer, die ohne Transfusionen roter Blutkörperchen einen nachhaltigen Anstieg des Hämoglobinspiegels von ≥ 20 g/L gegenüber dem Ausgangswert erreichten
bis zu 84 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, die ohne Transfusionen roter Blutkörperchen einen anhaltenden Hämoglobinspiegel von ≥ 120 g/L erreichen.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Anteil der Teilnehmer, die ohne Transfusion roter Blutkörperchen einen anhaltenden Hämoglobinspiegel von ≥ 120 g/L erreichen
bis zu 84 Tage
Änderung der Hämoglobinkonzentration gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Änderung der Hämoglobinkonzentration (g/L) gegenüber dem Ausgangswert ohne Transfusion roter Blutkörperchen
bis zu 84 Tage
Veränderung der Serum-LDH-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Veränderung der Serum-LDH-Spiegel (U/L) gegenüber dem Ausgangswert
bis zu 84 Tage
Veränderung der Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Veränderung der Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert (×10^9/L)
bis zu 84 Tage
Änderungen des Transfusionsvolumens gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Die durchschnittliche Anzahl der pro Woche transfundierten roten Blutkörperchen
bis zu 84 Tage
Veränderung der Menge an PNH-Erythrozytenklonen.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Änderung der Menge an PNH-Erythrozytenklonen gegenüber dem Ausgangswert.
bis zu 84 Tage
Vorkommen von UE zwischen Tag 1 und Tag 84.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Unerwünschte Ereignisse (UE)
bis zu 84 Tage

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der Aktivität des alternativen Komplementweges gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Aktivität alternativer Komplementwege, gemessen mit dem WIESLAB®-Kit.
bis zu 84 Tage
Veränderung der Plasmaspiegel des Bb-Fragments gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
Bb-Fragment, gespalten durch Faktor B des Komplements.
bis zu 84 Tage
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) der MY008211A-Tabletten
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
PK-Parameter
bis zu 84 Tage
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von MY008211A
Zeitfenster: bis zu 84 Tage
PK-Parameter
bis zu 84 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Ermittler

  • Hauptermittler: Fengkui Zhang, Ph.D, Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Juli 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Januar 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juli 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. September 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MY008211A-PNH-2-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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