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Kombination von Thalidomid und Hydroxyharnstoff bei Patienten mit β-Thalassämie

23. November 2023 aktualisiert von: Children's Hospital Karachi

Langzeitbewertung der Kombinationstherapie mit Thalidomid und Hydroxyharnstoff bei Patienten mit β-Thalassämie

Ziele

Hauptziel:

• Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit der Kombinationstherapie aus Hydroxyharnstoff und Thalidomid bei Patienten mit Beta-Thalassämie.

Sekundäres Ziel:

• Bestimmung der Veränderung der Leber- und Milzgröße von Beta-Thalassämie-Patienten unter der Kombinationstherapie.

Eine einarmige, nicht randomisierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Kombinationstherapie mit Hydroxyharnstoff und Thalidomid bei Beta-Thalassämie-Patienten. Die Teilnehmer wurden sechs Monate lang allein mit Hydroxyharnstoff überwacht und dann mit der Kombinationstherapie aus Hydroxyharnstoff und Thalidomid begonnen. Zu Studienbeginn, während und am Ende der Studie wurden die Ergebnisse der körperlichen Untersuchung, der Vitalfunktionen sowie der Labor- und Ultraschallbefunde aufgezeichnet.

Die Bewertung der Behandlungsergebnisse erfolgte zu den 1-Jahres-, 2-Jahres- und 3-Jahres-Follow-up-Zeitpunkten während der Kombinationstherapieperiode, wobei die Patienten entweder als „gute Responder“, „Responder“ oder „Non-Responder“ kategorisiert wurden. "

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird durchgeführt, um die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit der Kombinationstherapie aus Hydroxyharnstoff und Thalidomid bei Beta-Thalassämie-Patienten zu bewerten.

Die Monotherapie mit Hydroxyharnstoff wurde bei einer Tagesdosis von 10–20 mg/kg über einen Zeitraum von 6 Monaten aufrechterhalten, wobei das Ansprechen auf die Behandlung dokumentiert wurde. Nach diesem ersten Zeitraum von sechs Monaten wurde Thalidomid in das Behandlungsschema aufgenommen. Thalidomid wurde oral vor dem Schlafengehen mit einer Anfangsdosis von 2–5 mg/kg verabreicht. Für Thalidomid wurde ein schrittweiser Dosierungsansatz angewendet, wobei Personen, die auf niedrigere Dosen nicht ausreichend ansprachen, ihre Dosierung auf maximal 5 mg/kg erhöhten. Zusätzlich wurde Aspirin in einer täglichen Dosierung von 2–4 mg/kg verschrieben, um das Thromboserisiko zu mindern.

Während der gesamten Studie wurden unter bestimmten Bedingungen Bluttransfusionen verabreicht. Transfusionen wurden eingeleitet, wenn die Hb-Werte unter 7 g/dl fielen oder wenn die Patienten unabhängig von ihren Hb-Werten Symptome oder Instabilität zeigten. Patienten, die sich während der HU-Monotherapie einer Eisenchelat-Therapie (unter Verwendung von Deferasirox, Deferipron und/oder Deferoxamin) unterzogen, setzten diese Therapie während der gesamten Kombinationstherapiephase fort.

Während der Kombinationstherapie wurden verschiedene Untersuchungen durchgeführt und dokumentiert, darunter Bluttransfusionsereignisse und umfassende Blutbildauswertungen, die zu Studienbeginn sowie während der 1-jährigen, 2-jährigen und 3-jährigen Nachbeobachtungszeiträume durchgeführt wurden. Gleichzeitig wurden Sicherheitsparameter wie Harnstoff- und Kreatininspiegel, Leberfunktionstests sowie Messungen der Leber- und Milzgröße konsequent überwacht und aufgezeichnet.

Ergebnis:

Als gut ansprechend galten Personen, die zuvor während der Hydroxyharnstofftherapie auf Bluttransfusionen angewiesen waren, nach Beginn der Hydroxyharnstoff- und Thalidomid-Kombinationstherapie jedoch transfusionsunabhängig wurden. Darüber hinaus wurden Patienten, die bereits während der Hydroxyharnstoff-Therapie keine Transfusionen hatten und unter der Kombinationstherapie einen Anstieg des Hb-Spiegels über 1 g/dl zeigten, als gut ansprechend eingestuft.

Als Ansprechende wurden Patienten definiert, die während der Bluttransfusionen während der Hydroxyharnstofftherapie über einen Zeitraum von 6 Monaten nach Beginn der Kombinationstherapie eine erhebliche Verringerung des Volumens der PRC-Transfusionen um mindestens 50 % aufwiesen.

Zu den Non-Respondern zählten Patienten, die während der Hydroxyharnstoff-Therapie nicht auf Transfusionen angewiesen waren, aber nach Beginn der Kombinationstherapie keinen signifikanten Anstieg der Hb-Werte aufwiesen. Darüber hinaus wurden Personen, die auf Transfusionen angewiesen waren, aber trotz einer Kombinationstherapie mit Hydroxyharnstoff und Thalidomid eine Verringerung des PRC-Transfusionsvolumens um weniger als 50 % erlebten, ebenfalls als Non-Responder kategorisiert.

Sicherheit:

Die Sicherheit des Arzneimittels wurde anhand der folgenden Parameter bewertet und die Intervention wurde abgebrochen oder auf Eis gelegt, wenn:

  • Kreatinin >1,1 mg/dl, Harnstoff >43 mg/dl),
  • Leberfunktion (SGPT >35 mg/L)
  • Absolute Neutrophilenzahl <2*109/L
  • Blutplättchen < 100*109/L

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
603

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan
        • Children's Hospital Karachi

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten mit klinischer und genetischer Diagnose von β-Thalassämie Major und Intermedia
  2. Patienten, die eine teilweise Reaktion oder eine Verschlechterung der Reaktion auf Hydroxyharnstoff zeigten
  3. Patienten, die nicht für eine Knochenmarktransplantation in Frage kommen

Ausschlusskriterien:

  1. Verheiratete Patienten
  2. Patienten mit Begleiterkrankungen wie Leber-, zerebrovaskulären, kardiovaskulären oder Nierenerkrankungen
  3. Patienten, die gegen die Inhaltsstoffe des Arzneimittels allergisch sind
  4. Patienten mit psychischen Störungen
  5. Patienten, die an anderen klinischen Studien teilnehmen
  6. Patienten mit venöser oder arterieller Thrombose in der Vorgeschichte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kombination aus Hydroxyharnstoff und Thalidomid
Hydroxyharnstoff wurde 6 Monate lang in einer Dosis von 10–20 mg/kg/Tag weiter verabreicht und anschließend wurde Thalidomid oral in einer Dosis von 2–5 mg/kg/Tag hinzugefügt.
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff und Thalidomid
Bewertung der Kombinationsanwendung von Hydroxyharnstoff und Thalidomid bei Beta-Thalassämie-Patienten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Reaktion in unterschiedlichen Zeitintervallen
Zeitfenster: 1-3 Jahre bei Kombinationstherapie
Häufigkeit von guten Respondern, Respondern und Nicht-Respondern.
1-3 Jahre bei Kombinationstherapie
Änderung der Laborwerte
Zeitfenster: 1-3 Jahre bei Kombinationstherapie
Mittlere Veränderungen des Hämoglobin-, Blutplättchen-, Leukozyten-, Harnstoff-, Kreatinin- und Ferritinspiegels gegenüber dem Ausgangswert
1-3 Jahre bei Kombinationstherapie
Veränderung der Leber- und Milzgröße
Zeitfenster: 1-3 Jahre bei Kombinationstherapie
Mittlere Veränderungen der Leber- und Milzgröße gegenüber dem Ausgangswert
1-3 Jahre bei Kombinationstherapie

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
XmnI-Polymorphismus
Zeitfenster: 1-3 Jahre bei Kombinationstherapie
Vergleich des XmnI-Polymorphismus mit den Ergebnissen bei Patienten, die eine einjährige, zweijährige und dreijährige Kombinationstherapie abgeschlossen haben
1-3 Jahre bei Kombinationstherapie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Children's Hospital Karachi

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Saqib H Ansari, Phd, Children's Hospital Karachi Sindh, Pakistan

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
7. Juli 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. Juli 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Juli 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Dezember 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
1. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. November 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CH-0428

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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