Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Thalidomid og Hydroxyurea kombination hos β-thalassæmipatienter

23. november 2023 opdateret af: Children's Hospital Karachi

Langtidsvurdering af thalidomid- og hydroxyurinstofkombinationsterapi hos β-thalassæmipatienter

Mål

Primært mål:

• At bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​kombinationsbehandlingen af ​​Hydroxyurea og thalidomid hos patienter med beta-thalassæmi.

Sekundært mål:

• At bestemme ændringen i lever- og miltstørrelse hos beta-thalassæmipatienter i kombinationsbehandlingen.

Et enkeltarms ikke-randomiseret forsøg til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​kombinationsbehandling af hydroxyurinstof og thalidomid hos patienter med beta-thalassæmi. Deltagerne blev overvåget i seks måneder på Hydroxyurea alene, og derefter startede kombinationsbehandlingen af ​​hydroxyurinstof og thalidomid. Fund af fysisk undersøgelse, vitale tegn, laboratorie- og ultralydsfund blev registreret ved baseline, under og slutningen af ​​undersøgelsen.

Vurderingen af ​​behandlingsresultater blev udført ved 1-års, 2-års og 3-års opfølgningspunkterne i kombinationsterapiperioden, hvor patienterne blev kategoriseret som enten "god respondere", "responders" eller "non-responders". "

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er udført for at evaluere den langsigtede effekt og sikkerhed af kombinationsbehandlingen af ​​hydroxyurinstof og thalidomid hos patienter med beta-thalassæmi.

Monoterapi af Hydroxyurea blev opretholdt ved en daglig dosis på 10-20 mg/kg i en varighed på 6 måneder, hvor behandlingsresponsen blev dokumenteret. Efter denne første 6-måneders periode blev thalidomid indført i behandlingsregimet. Thalidomid blev indgivet oralt ved sengetid med en startdosis på 2-5 mg/kg. En trinvis doseringsmetode blev anvendt for thalidomid, hvor individer, der udviste et utilstrækkeligt respons på lavere doser, fik deres dosis øget til maksimalt 5 mg/kg. Derudover blev aspirin ordineret i en daglig dosis på 2-4 mg/kg for at mindske risikoen for trombose.

Blodtransfusioner blev administreret under specifikke betingelser gennem hele undersøgelsen. Transfusioner blev påbegyndt, hvis Hb-niveauerne faldt til under 7 g/dL, eller hvis patienter udviste symptomer eller ustabilitet, uanset deres Hb-niveauer. Patienter, der gennemgik jernchelatbehandling (ved anvendelse af deferasirox, deferipron og/eller deferoxamin), mens de var i HU-monoterapi, fortsatte denne behandling gennem kombinationsbehandlingsfasen.

Igennem kombinationsbehandlingen blev der udført og dokumenteret forskellige vurderinger, herunder blodtransfusionshændelser og omfattende blodtællingsevalueringer, udført ved baseline såvel som i løbet af 1-, 2- og 3-årige opfølgningsperioder. Sideløbende blev sikkerhedsparametre, såsom urinstof- og kreatininniveauer, leverfunktionstests og målinger af lever- og miltstørrelse, konsekvent overvåget og registreret.

Resultat:

Gode ​​respondere blev karakteriseret som personer, der tidligere var afhængige af blodtransfusioner, mens de var i hydroxyurinstofbehandling, men blev transfusionsuafhængige efter påbegyndelse af kombinationsbehandling med hydroxyurinstof og thalidomid. Endvidere blev patienter, der allerede var fri for transfusioner under hydroxyurinstofbehandling og viste en stigning i Hb-niveauer på over 1 g/dL ved kombinationsbehandling, også klassificeret som gode respondere.

Responders blev defineret som patienter, der, mens de modtog blodtransfusioner under hydroxyurinstofbehandling, udviste en væsentlig reduktion på mindst 50 % i volumen af ​​PRC-transfusioner over et tidsrum på 6 måneder efter påbegyndelse af kombinationsterapi.

Ikke-respondere omfattede patienter, som ikke var afhængige af transfusioner under hydroxyurinstofbehandling, men som ikke viste nogen signifikant stigning i Hb-niveauer efter påbegyndelse af kombinationsbehandling. Derudover blev personer, der var afhængige af transfusioner, men oplevede mindre end 50 % reduktion i PRC-transfusionsvolumen på trods af kombinationsbehandling med hydroxyurinstof og thalidomid, også kategoriseret som ikke-responderende.

Sikkerhed:

Lægemidlets sikkerhed blev evalueret ud fra følgende parametre, og interventionen blev afbrudt eller sat i bero, hvis:

  • Kreatinin >1,1mg/dl, Urea >43mg/dl),
  • Leverfunktion (SGPT >35mg/L)
  • Absolut neutrofiltal<2*109/L
  • Blodplader < 100*109/L

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
603

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Pakistan
    • Sindh
      • Karachi, Sindh, Pakistan
        • Children's Hospital Karachi

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med kliniske og genetiske diagnoser af β-thalassæmi major og intermedia
  2. Patienter, der udviste delvis respons eller et fald i respons på hydroxyurinstof
  3. Patienter, der ikke er kandidater til knoglemarvstransplantationsproceduren

Ekskluderingskriterier:

  1. Gifte patienter
  2. Patienter med komorbiditeter såsom lever-, cerebrovaskulære, kardiovaskulære eller nyresygdomme
  3. Patienter, der er allergiske over for lægemidlets ingredienser
  4. Patienter med psykiske lidelser
  5. Patienter, der er optaget i andre kliniske forsøg
  6. Patienter med en anamnese med venøs eller arteriel trombose

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kombination af hydroxyurinstof og thalidomid
Hydroxyurea blev fortsat med en dosis på 10-20 mg/kg/dag i 6 måneder, og derefter blev thalidomid tilsat oralt i en dosis på 2-5 mg/kg/dag.
Medicin: Hydroxyurea og thalidomid
Evaluering af kombinationsbrug af hydroxyurinstof og thalidomid hos patienter med beta-thalassæmi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reaktion med forskellige tidsintervaller
Tidsramme: 1-3 år på kombinationsbehandling
Hyppighed af god responder, responder og non-responder.
1-3 år på kombinationsbehandling
Ændring i laboratorieniveauer
Tidsramme: 1-3 år på kombinationsbehandling
Gennemsnitlige ændringer i hæmoglobin, blodplader, leukocytter, urinstof, kreatinin og ferritin niveau fra baseline
1-3 år på kombinationsbehandling
Ændring i lever- og miltstørrelse
Tidsramme: 1-3 år på kombinationsbehandling
Gennemsnitlige ændringer i lever- og miltstørrelse fra baseline
1-3 år på kombinationsbehandling

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
XmnI polymorfi
Tidsramme: 1-3 år på kombinationsbehandling
Sammenligning af XmnI polymorfi med udfald blandt patienter, der fuldførte 1 års, 2 års og 3 års kombinationsbehandling
1-3 år på kombinationsbehandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital Karachi

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Saqib H Ansari, Phd, Children's Hospital Karachi Sindh, Pakistan

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
7. juli 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. november 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. november 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CH-0428

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger