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PTCy und Ruxolitinib zur GVHD-Prophylaxe nach HSCT mit Thymoglobulin im Konditionierungsschema bei Patienten mit angeborenen Immunfehlern

28. Dezember 2023 aktualisiert von: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Sicherheit und Wirksamkeit von Cyclophosphamid und Ruxolitinib zur Prophylaxe der Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation mit Thymoglobulin-Serotherapie im Konditionierungsschema bei Patienten mit angeborenen Immunfehlern

Ziel der aktuellen Studie ist es, die Wirksamkeit einer kombinierten GVHD-Prophylaxe mit Thymoglobulin im Konditionierungsschema und PTCY mit Ruxolitinib nach HSCT bei Patienten mit angeborenen Immunschwächen (IEI) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) wird häufig bei angeborenen Immunschwächen (IEI) eingesetzt und das Risiko einer Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD) bleibt hoch. Der Einsatz von Post-Transplantations-Cyclophosphamid (PTCY) zur GVHD-Prophylaxe revolutionierte die Ergebnisse der HSCT von nicht übereinstimmenden verwandten Spendern (MMRD). Der Einsatz von Ruxolitinib zur GVHD-Prophylaxe zeigt vielversprechende Ergebnisse bei erwachsenen Patienten. Eine weitere bekannte Option zur GVHD-Prävention ist Antithymozytenglobulin. Um die Wirksamkeit der Kombination von Thymoglobulin mit PTCY und Ruxolitinib zur GVHD-Prophylaxe zu bewerten, wurde ein Konditionierungsschema mit Treosulfan 30–42 g/m2, Fludarabin 150 mg/mg und Thiotepa 10 mg/kg oder Melphalan 140 mg/m2 und ein GVHD-Prophylaxeschema enthaltend Cyclophosphamid 50 mg/kg für MMRD, 25 mg/kg für passende nicht verwandte und verwandte Spender an den Tagen +3 und 4 nach der HSCT und Ruxolitinib in einer Dosis von 7 mg/m2 ab dem Tag +5 nach der HSCT werden bei Patienten mit IEI angewendet.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
100

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.
  • Name: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Telefonnummer: +74956647091
  • E-Mail: bala8@yandex.ru

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten im Alter ≥ 0 Monate und < 21 Jahre
  2. Patienten mit diagnostiziertem NBS haben Anspruch auf eine allogene HSCT
  3. Unterzeichnete schriftliche Einverständniserklärung, unterzeichnet von einem Elternteil oder Erziehungsberechtigten

Ausschlusskriterien:

Begleitende schwere somatische Erkrankung, verbunden mit einem zusätzlichen Risiko für schwere Komplikationen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Intervention/Behandlung

Konditionierungskur mit Treosulfan 30–42 g/m2, Fludarabin 150 mg/mg, Thymoglobulin 5 mg/kg und Thiotepa 10 mg/kg oder Melphalan 140 mg/m2

GVHD-Prophylaxeschema für passende nicht verwandte (MUD) und passende verwandte Spender (MRD):

Cyclophosphamid (PTCY) 25 mg/kg/Tag (Tage +3, +4) Ruxolitinib 7 mg/m2 ab Tag +5

GVHD-Prophylaxeschema für nicht übereinstimmende verwandte Spender (MMRD):

Cyclophosphamid (PTCY) 50 mg/kg/Tag (Tage +3, +4) Ruxolitinib 7 mg/m2 ab Tag +5
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Cyclophosphamid 25 mg/kg (Tage +3, +4) nach HSCT von MUD und MRD. Cyclophosphamid 50 mg/kg (Tage +3, +4) nach HSCT von MMRD
Arzneimittel: Ruxolitinib
Ruxolitinib 7 mg/m2 ab Tag +5 nach HSCT

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT
Ereignisse: Transplantatversagen, Tod
1 Jahr nach HSCT

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kumulatives Auftreten von Transplantaten
Zeitfenster: 100 Tage
100 Tage
Auftreten von früher Organtoxizität
Zeitfenster: 100 Tage
100 Tage
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT
1 Jahr nach HSCT
Kumulative Inzidenz einer akuten Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT
1 Jahr nach HSCT
Kumulative Inzidenz chronischer Transplantat-gegen-Wirt-Erkrankungen
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT
1 Jahr nach HSCT
Kumulative Inzidenz von Transplantatversagen
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT
1 Jahr nach HSCT
Kumulative Inzidenz transplantationsbedingter Mortalität
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT
1 Jahr nach HSCT
Kumulative Inzidenz viraler Infektionen
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT
1 Jahr nach HSCT
Untersuchung der Konzentration von Ruxolitinib im Blut. Untersuchung der Pharmakokinetik von Ruxolitinib
Zeitfenster: 1 Monat nach HSCT
Die Merkmale der Pharmakokinetik bei Kindern unterschiedlichen Alters
1 Monat nach HSCT

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienstuhl: Dmitry Balashov, MD, PhD, National Research Center for Pediatric Hematology, Moscow, Russia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
21. November 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
21. November 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
10. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • IEI-PTCy 2023

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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