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PTCy und Ruxolitinib zur GVHD-Prophylaxe nach HSCT mit Thymoglobulin im Konditionierungsschema bei Patienten mit angeborenen Immunfehlern

28. Dezember 2023 aktualisiert von: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Sicherheit und Wirksamkeit von Cyclophosphamid und Ruxolitinib zur Prophylaxe der Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation mit Thymoglobulin-Serotherapie im Konditionierungsschema bei Patienten mit angeborenen Immunfehlern

Ziel der aktuellen Studie ist es, die Wirksamkeit einer kombinierten GVHD-Prophylaxe mit Thymoglobulin im Konditionierungsschema und PTCY mit Ruxolitinib nach HSCT bei Patienten mit angeborenen Immunschwächen (IEI) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) wird häufig bei angeborenen Immunschwächen (IEI) eingesetzt und das Risiko einer Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD) bleibt hoch. Der Einsatz von Post-Transplantations-Cyclophosphamid (PTCY) zur GVHD-Prophylaxe revolutionierte die Ergebnisse der HSCT von nicht übereinstimmenden verwandten Spendern (MMRD). Der Einsatz von Ruxolitinib zur GVHD-Prophylaxe zeigt vielversprechende Ergebnisse bei erwachsenen Patienten. Eine weitere bekannte Option zur GVHD-Prävention ist Antithymozytenglobulin. Um die Wirksamkeit der Kombination von Thymoglobulin mit PTCY und Ruxolitinib zur GVHD-Prophylaxe zu bewerten, wurde ein Konditionierungsschema mit Treosulfan 30–42 g/m2, Fludarabin 150 mg/mg und Thiotepa 10 mg/kg oder Melphalan 140 mg/m2 und ein GVHD-Prophylaxeschema enthaltend Cyclophosphamid 50 mg/kg für MMRD, 25 mg/kg für passende nicht verwandte und verwandte Spender an den Tagen +3 und 4 nach der HSCT und Ruxolitinib in einer Dosis von 7 mg/m2 ab dem Tag +5 nach der HSCT werden bei Patienten mit IEI angewendet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

100

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Telefonnummer: +74956647091
  • E-Mail: bala8@yandex.ru

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Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten im Alter ≥ 0 Monate und < 21 Jahre
  2. Patienten mit diagnostiziertem NBS haben Anspruch auf eine allogene HSCT
  3. Unterzeichnete schriftliche Einverständniserklärung, unterzeichnet von einem Elternteil oder Erziehungsberechtigten

Ausschlusskriterien:

Begleitende schwere somatische Erkrankung, verbunden mit einem zusätzlichen Risiko für schwere Komplikationen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Intervention/Behandlung

Konditionierungskur mit Treosulfan 30–42 g/m2, Fludarabin 150 mg/mg, Thymoglobulin 5 mg/kg und Thiotepa 10 mg/kg oder Melphalan 140 mg/m2

GVHD-Prophylaxeschema für passende nicht verwandte (MUD) und passende verwandte Spender (MRD):

Cyclophosphamid (PTCY) 25 mg/kg/Tag (Tage +3, +4) Ruxolitinib 7 mg/m2 ab Tag +5

GVHD-Prophylaxeschema für nicht übereinstimmende verwandte Spender (MMRD):

Cyclophosphamid (PTCY) 50 mg/kg/Tag (Tage +3, +4) Ruxolitinib 7 mg/m2 ab Tag +5
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Cyclophosphamid 25 mg/kg (Tage +3, +4) nach HSCT von MUD und MRD. Cyclophosphamid 50 mg/kg (Tage +3, +4) nach HSCT von MMRD
Arzneimittel: Ruxolitinib
Ruxolitinib 7 mg/m2 ab Tag +5 nach HSCT

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT
Ereignisse: Transplantatversagen, Tod
1 Jahr nach HSCT

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kumulatives Auftreten von Transplantaten
Zeitfenster: 100 Tage
100 Tage
Auftreten von früher Organtoxizität
Zeitfenster: 100 Tage
100 Tage
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT
1 Jahr nach HSCT
Kumulative Inzidenz einer akuten Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT
1 Jahr nach HSCT
Kumulative Inzidenz chronischer Transplantat-gegen-Wirt-Erkrankungen
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT
1 Jahr nach HSCT
Kumulative Inzidenz von Transplantatversagen
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT
1 Jahr nach HSCT
Kumulative Inzidenz transplantationsbedingter Mortalität
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT
1 Jahr nach HSCT
Kumulative Inzidenz viraler Infektionen
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT
1 Jahr nach HSCT
Untersuchung der Konzentration von Ruxolitinib im Blut. Untersuchung der Pharmakokinetik von Ruxolitinib
Zeitfenster: 1 Monat nach HSCT
Die Merkmale der Pharmakokinetik bei Kindern unterschiedlichen Alters
1 Monat nach HSCT

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Ermittler

  • Studienstuhl: Dmitry Balashov, MD, PhD, National Research Center for Pediatric Hematology, Moscow, Russia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. November 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

21. November 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IEI-PTCy 2023

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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