Eine Studie zur Untersuchung der Pharmakokinetik (PK) und der Sicherheit einer einzelnen Dosis von Mavorixafor bei Teilnehmern mit Leberbeeinträchtigung (HI) im Vergleich zu entsprechenden gesunden Freiwilligen mit normaler Leberfunktion
Eine nicht randomisierte Open-Label
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
Studienkontakt
- Name: X4 Pharmaceuticals, Inc.
- Telefonnummer: 857-529-5779
- E-Mail: clinicaltrialinfo@x4pharma.com
Studienorte
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California
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Montclair, California, Vereinigte Staaten, 91763
- Catalina Research Institute, LLC
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Rialto, California, Vereinigte Staaten, 91763
- Catalina Research Institute, LLC
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Florida
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Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32809
- Orlando Clinical Research Center
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Texas
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San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78215
- Texas Liver Institute/Alamo Medical Research
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Schlüsseleinschlusskriterien:
- Das Körpergewicht beträgt mehr als 50,0 Kilogramm (kg) mit Body Mass Index (BMI) zwischen 18,0 und 40,0 kg/Quadratmeter (M^2) beim Screening -Besuch und am Tag -1 -Besuch.
- Bei guter Gesundheit, wie durch keine klinisch signifikanten Befunde aus Krankengeschichte, körperlicher Untersuchung, Elektrokardiogramm (EKG), Vitalfunktionen, Messungen von Vitalfunktionen und klinischen Laborbewertungen bestimmt.
- Aktueller Nichtraucher oder leichter Raucher, dh nicht mehr als 10 Zigaretten oder 10 Milligramm (MG) äquivalente Verwendung von Nikotin pro Tag durch E-Dampf-Zigarette, Pfeife, Zigarre, Kautabaker, Nikotin-Patch, Nikotingum und fähig und bereit, sich während der Studie von Rauchen und Tabakkosten zu erholen.
Einschlusskriterien für Teilnehmer mit nur HI:
- Abgesehen von der Leberinsuffizienz wird der Teilnehmer vom Ermittler als ausreichend gesund für die Teilnahme an der Studie angesehen, basierend auf der Anamnese, körperlicher Untersuchung, Vitalfunktionen und Screening -Laborbewertungen.
- Dokumentierte chronische stabile Lebererkrankungen gemäß der CP -Klassifizierung mit HI -Diagnose von HI aufgrund einer parenchymalen Lebererkrankung.
- Derzeit auf einem stabilen Medikamentenregime, definiert als nicht innerhalb von 28 Tagen nach der Verabreichung von Mavorixafor, definiert als keine neuen Arzneimittel (en) oder sich wechselnde Arzneimitteldosis) (Tag 1).
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Weibliche Teilnehmer/ Freiwillige, die stillen, oder weibliche Teilnehmer/ Freiwillige mit einem positiven Schwangerschaftstest beim Screening -Besuch oder am Tag -1.
- Anamnese der Allergie gegen Mavorixafor -Hilfsstoffe oder Medikamente in einer ähnlichen pharmakologischen Klasse mit Mavorixafor.
- Hat eine aktive Malignität oder Geschichte (≤ 5 Jahre vor der Einschreibung) von fester, metastatischer oder hämatologischer Malignität.
- Eine bekannte Geschichte der positiven Serologie oder Viruslast für das menschliche Immundefizienzvirus (HIV) oder eine bekannte Geschichte des erworbenen Immunschwäche -Syndroms.
- Bekannte aktive Covid-19-Infektion oder ein positiver Test innerhalb der lokalen anerkannten klinischen und staatlichen Richtlinien für ein übertragbares Fenster.
- Positive Hepatitis B -Oberflächenantigen (HBSAG) oder Hepatitis B -Kernantikörper (HBCAB).
- Positive Hepatitis -C -Antikörper -Testergebnis beim Screening.
- Haben zuvor Mavorixafor erhalten.
- Hat ein Untersuchungsmittel innerhalb von 30 Tagen (oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, je nachdem, was länger ist) vor der ersten Dosis von Mavorixafor eingesetzt wurde.
Zusätzliche Ausschlusskriterien gilt nur für Freiwillige mit normaler Leberfunktion:
- Vorgeschichte oder Hinweis auf Lebererkrankungen wie alkoholische Lebererkrankungen, Autoimmunhepatitis, Hepatitis B, Hepatitis C, primäre Girrhose, primärer sklerotischer Cholangitis, Wilson-Krankheit, Eisenüberlastung, Alpha-1-Antitrypsin-Mangel, Arzneimittel induzierte Leberverletzungen und/oder Hepatozellulärkarzinom.
- Signifikante Vorgeschichte oder klinische Manifestation von Stoffwechsel, Allergie, Dermatologischer, Leber, Nieren, Hämatologisch, Lungen, kardiovaskulär (einschließlich jeglicher Vorgeschichte von Kardiomyopathie oder Herzversagen), gastrointestinaler, neurologischer oder psychiatrischer Störung.
- Die Ergebnisse des klinischen Labors müssen streng in den normalen Laborreferenzbereichen für Leberfunktion und Hämatologie sowie für andere Parameter liegen, die vom Forscher als nicht klinisch signifikant angesehen werden.
Zusätzliche Ausschlusskriterien, die für Teilnehmer mit Hi nur anwendbar sind:
- Klinisch signifikante abnormale Laborwerte beim Screening oder am Tag -1 nach Urteil des Ermittlers.
- Vorgeschichte der Lebertransplantation oder derzeit in den Top 5% der Empfänger der Transplantationsliste.
- Nachweis des hepatoralen Syndroms oder abnormalen Serumkreatininspiegels (oberhalb der Obergrenze für das lokale Labor) und der geschätzten glomerulären Filtrationsrate <60 Milliliter (ML)/Minute (min) oder abnormales Natrium- und Kaliumspiegel.
- Neue Medikamente oder eine Änderung der Dosis für die Leberdephalopathie innerhalb der 3 Monate vor der Zulassung in die klinische Stelle, sofern vom Forscher und der Studienmedizinische Monitor nicht genehmigt wurde.
- Gleichzeitige Bedingungen, die die Sicherheits- und/oder Verträglichkeitsmessungen beeinträchtigen könnten.
Hinweis: Andere Protokoll-definierte Einschluss- und Ausschlusskriterien können gelten.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
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Experimental: Gruppe 1: Child-Pugh A.
Teilnehmer mit mildem HI erhalten eine einzige Dosis von Mavorixafor mündlich auf leerem Magen, was nach einer mindestens 10-stündigen Fastenperiode oral ist.
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Mavorixafor wird nach dem in der Armbeschreibung angegebenen Zeitplan verabreicht.
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Experimental: Gruppe 2: Child-Pugh B
Teilnehmer mit moderatem HI erhalten eine einzige Dosis von Mavorixafor mündlich auf leerem Magen, nachdem sie mindestens 10 Stunden Fastenperiode befindet.
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Mavorixafor wird nach dem in der Armbeschreibung angegebenen Zeitplan verabreicht.
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Experimental: Gruppe 3: Child-Pugh C.
Teilnehmer mit schwerem HI erhalten eine einzige Dosis von Mavorixafor mündlich auf leeren Magen, nachdem eine Fastenperiode von mindestens 10 Stunde lang ist.
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Mavorixafor wird nach dem in der Armbeschreibung angegebenen Zeitplan verabreicht.
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Experimental: Gruppe 4: HVS
HVS, die mit den milden HI-Teilnehmern übereinstimmen, erhalten eine einzige Dosis von Mavorixafor mündlich auf nüchternen Magen, nachdem sie mindestens 10 Stunden Fastenperiode haben.
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Mavorixafor wird nach dem in der Armbeschreibung angegebenen Zeitplan verabreicht.
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Experimental: Gruppe 5: HVS
HVS, die mit den moderaten HI-Teilnehmern übereinstimmen, erhalten eine einzige Dosis von Mavorixafor mündlich auf nützem Magen, nachdem sie mindestens 10 Stunden Fastenperiode haben.
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Mavorixafor wird nach dem in der Armbeschreibung angegebenen Zeitplan verabreicht.
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Experimental: Gruppe 6: HVS
HVS, die mit den schweren HI-Teilnehmern übereinstimmen, erhalten eine einzige Dosis von Mavorixafor mündlich auf leerem Magen, was nach einer Fastenperiode von mindestens 10 Stunde mindestens 10 Stunden lang ist.
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Mavorixafor wird nach dem in der Armbeschreibung angegebenen Zeitplan verabreicht.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von Mavorixafor
Zeitfenster: Prädose bis zu 192 Stunden nach der Dose (Tag 1 bis Tag 9)
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Prädose bis zu 192 Stunden nach der Dose (Tag 1 bis Tag 9)
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Fläche unter der Serumkonzentrationskurve von Zeit Null bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-Last) von Mavorixafor
Zeitfenster: Prädose bis zu 192 Stunden nach der Dose (Tag 1 bis Tag 9)
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Prädose bis zu 192 Stunden nach der Dose (Tag 1 bis Tag 9)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsveranstaltungsveranstaltungen (Teees)
Zeitfenster: Tag 1 bis zum Tag 15
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Tag 1 bis zum Tag 15
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Zeit, um CMAX (TMAX) von Mavorixafor zu erreichen
Zeitfenster: Prädose bis zu 192 Stunden nach der Dose (Tag 1 bis Tag 9)
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Prädose bis zu 192 Stunden nach der Dose (Tag 1 bis Tag 9)
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Ermittler
Ermittler
- Studienleiter: Chief Medical Officer, X4 Pharmaceuticals, Inc.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- X4P-001-003
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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