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Klinische Studie mit Mexiletinhydrochlorid für die Muskelatrophie von Wirbelsäulen und Bulbar (Med-SBMA)

11. April 2025 aktualisiert von: Masahisa Katsuno

Eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde klinische Studie: die Wirksamkeit und Sicherheit von Mexiletinhydrochlorid zur Verbesserung der motorischen Dysfunktion in der Muskulat-Atrophie von Wirbelsäulen und Bulchar

Der Zweck dieser klinischen Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Mexiletinhydrochlorid bei Patienten mit Muskelatrophie von Wirbelsäulen und Bulbar zu bewerten.

Die Hauptfragen, die es beantworten soll, sind:

Verbessert Mexiletinhydrochlorid den ALSFRS-R-Score bei Patienten mit Wirbelsäulen- und Bulbar-Muskelatrophie?

Die Teilnehmer werden:

Nehmen Sie jeden Tag Mexiletinhydrochlorid oder ein Placebo für 3 Monate einmal alle 4 Wochen, um Bewertungen zu erhalten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
68

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Japan
      • Bunkyo, Japan
        • Rekrutierung
        • Tokyo University Hospital
        • Kontakt:
      • Chiba, Japan
        • Rekrutierung
        • Chiba University Hospital
        • Kontakt:
      • Sapporo, Japan
        • Rekrutierung
        • Hokkaido University Hospital
        • Kontakt:
      • Shimotsuke, Japan
        • Rekrutierung
        • Jichi Medical University Hospital
        • Kontakt:
      • Suita, Japan

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche Patienten mit einer CAG -Wiederholungsanzahl von 38 oder mehr für das Androgenrezeptor -Gen bei Gentests und eine bestätigte Diagnose von SBMA
  2. Patienten mit Muskelschwäche (Gliedmaßenschwäche und Atrophie oder Bulbarparese) aufgrund einer niedrigeren Motoneuronenläsion
  3. Patienten mit einem Gesamt-ALSFRS-R-Score von ≥ 24 und ≤ 42 beim Screening
  4. Patienten, die mindestens 18 Jahre alt und zum Zeitpunkt der Zustimmung weniger als 80 Jahre alt sind
  5. Patienten, die ihre freiwillige schriftliche Einwilligung nach einer angemessenen Informationen zu dieser Studie erhalten haben (wenn der Patient aufgrund der Erkrankung der Krankheit jedoch nicht in der Lage ist, die Einwilligungsformular zu unterzeichnen, muss eine Person, die einem Regaler Vertreter entspricht, vorhanden sein, um eine schriftliche Erklärung zu liefern Die Person, die der königliche Vertreter sein soll, kann das Dokument in ihrem Namen unterschreiben und die Umstände und ihre Beziehung zum Thema bemerkt.)

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten, die innerhalb von 12 Wochen vor der Einschreibung an einer klinischen Studie teilgenommen haben oder an einer klinischen Studie teilnehmen
  2. Patienten mit einer Überempfindlichkeit in Anamnese gegen alle Bestandteile dieses Arzneimittelprodukts
  3. Patienten mit einer Leitungsstörung (z. B. einem atrioventrikulären Block zweiten oder dritten Grades ohne Herzschrittmacher oder Linksbündelblock)
  4. Patienten mit einem EKG vom Typ Brugada
  5. Patienten mit schwerer Herzinsuffizienz oder Herzerkrankungen (Myokardinfarkt, Klappenerkrankung, Kardiomyopathie usw.)
  6. Patienten mit Sinus Bradykardie (<50 Schläge/Minute)
  7. Patienten mit systolischem Blutdruck von 90 mmHg oder weniger
  8. Patienten mit Serumkaliumspiegel weniger als 3,5 mmol/l
  9. Patienten mit Antiarrhythmika
  10. Patienten mit Antiepileptika, die Natriumkanäle beeinflussen
  11. Patienten auf Theophyllin
  12. Patienten mit Betäubungsmitteln
  13. Patienten, die Mexiletin innerhalb von 1 Monat vor der Einschreibung verwendeten oder Mexiletin für die Erwartung der Verbesserung der Symptome von SBMA verwendeten
  14. Patienten mit schwerwiegenden Komplikationen
  15. Patienten, die sich nicht bereit erklären, während des Studienzeitraums Empfängnisverhütung zu verwenden
  16. Andere Patienten, die vom Forscher oder Subinvestigator als unangemessen wurden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Placebo-Gruppe
Sonstiges: Placebo
Placebo wird oral verabreicht, die 12 Wochen lang dreimal täglich nach den Mahlzeiten unterteilt sind.
Aktiver Komparator: Mexiletingruppe
Arzneimittel: Mexiletinhydrochlorid
Mexiletinhydrochlorid 300 mg wird oral in drei Wochen täglich in drei Wochen unterteilt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Amyotrophe laterale Sklerose funktionale Bewertungsbewertung (ALSFRS-R) Score (
Zeitfenster: bei 4 Wochen
Der ALSFRS-R ist ein umfassender Schweregradindex mit 12 Elementen, die Bulbar, obere Extremität, untere Extremität und Atembeschwerden umfassen, um die ADLs von Patienten mit amyotropher lateraler Sklerose (ALS) zu bewerten. Jeder Artikel wird auf einer Fünf-Punkte-Skala von 0 (schlechter) bis 4 (besser) bewertet, und eine Gesamtpunktzahl (Miniimum 0Point und maximal 48 Punkte) wird berechnet.
bei 4 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
ALSFRS-R-Punktzahl
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
Der ALSFRS-R ist ein umfassender Schweregradindex mit 12 Elementen, die Bulbar, obere Extremität, untere Extremität und Atembeschwerden umfassen, um die ADLs von Patienten mit ALS zu bewerten. Jeder Artikel wird auf einer Fünf-Punkte-Skala von 0 (schlechter) bis 4 (besser) bewertet, und eine Gesamtpunktzahl (Miniimum 0Point und maximal 48 Punkte) wird berechnet.
bis zu 12 Wochen
SBMAFRS (Bulbar Muscular Atrophy Functional Rating Scale) Score (Bulbar Muscular Atrophy)
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
Das SBMMRS ist eine krankheitsspezifische Skala für motorische Funktionen für die Muskelatrophie der Wirbelsäule und die Bulbar-Muskelatrophie (SBMA). Die SBMMRS ist ein umfassender Schweregradindex mit 14 Elementen, die Bulbar, obere Extremität, untere Extremität und Atemsymptome umfassen, um die ADLs der Patienten zu bewerten. Jeder Artikel wird auf einer Fünf-Punkte-Skala von 0 (schlechter) bis 4 (besser) bewertet, und eine Gesamtpunktzahl (Miniimum 0Point und maximal 56 Punkte) wird berechnet.
bis zu 12 Wochen
Griffstärke
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
Die Griffstärke (KG) soll die motorische Funktion der oberen Extremität von Patienten mit SBMA bewerten.
bis zu 12 Wochen
Zungendruck
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
Der Zungendruck (KPA) wird eingestellt, um die Bulbarfunktion von Patienten mit SBMA zu bewerten.
bis zu 12 Wochen
Zeitgesteuerter Walk -Test (4,6 Meter)
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
Der zeitgesteuerte Walk -Test (4,6 Meter) ist ein Bewertungsindex für Muskelschwäche und Atrophie der unteren Gliedmaßen, die die Gehzeit (in Sekunden) misst.
bis zu 12 Wochen
6-minütiger Walk-Test
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
Der 6-minütige Walk-Test ist ein Bewertungsindex für Muskelschwäche der unteren Extremitäten und Muskelatrophie, die die Gehstrepente (in Metern) misst.
bis zu 12 Wochen
Atemfunktionstest (erzwungene Vitalkapazität (FVC))
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
FVC (tatsächlicher Wert (L) und vorhergesagte Rate (%) (%FVC)) soll die Atemfunktion bewerten.
bis zu 12 Wochen
Atemfunktionstest (Peak Expiratory Flow (PEF))
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
PEF (tatsächlicher Wert (l/s) und vorhergesagter Rate (%) (%PEF)) soll für die Atemfunktion bewertet werden.
bis zu 12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Masahisa Katsuno

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Masahisa Katsuno, PhD, MD, Nagoya University Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
28. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
16. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. April 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CAMCR-026
  • jRCT2041240174 (Andere Kennung: Japan Registry of Clinical Trials)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Wenn der Hauptuntersucher des klinischen Studiums, der Hauptakteure, zu dem Schluss kommt, dass die sekundäre Verwendung einzelner Daten in dieser klinischen Studie für eine zusätzliche Analyse von Vorteil ist, ist die sekundäre Verwendung von Daten ohne persönliche Informationen nach der Veröffentlichung der Ergebnisse akzeptabel.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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