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Studio clinico di mexiletina cloridrato per atrofia muscolare spinale e bulbare (Med-SBMA)

11 aprile 2025 aggiornato da: Masahisa Katsuno

Un studio clinico multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco: l'efficacia e la sicurezza della mexiletina cloridrato per miglioramento della disfunzione motoria nell'atrofia muscolare spinale e bulbare

Lo scopo di questo studio clinico è valutare l'efficacia e la sicurezza della mexiletina cloridrato nei pazienti con atrofia muscolare spinale e bulbar.

Le domande principali a cui mira a rispondere sono:

La mexiletina cloridrato migliora il punteggio ALSFRS-R nei pazienti con atrofia muscolare spinale e bulbare?

I partecipanti lo faranno:

Prendi mexiletina cloridrato o un placebo ogni giorno per 3 mesi visita l'ospedale una volta ogni 4 settimane per le valutazioni.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
68

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Bunkyo, Giappone
        • Reclutamento
        • Tokyo University Hospital
        • Contatto:
      • Chiba, Giappone
        • Reclutamento
        • Chiba University Hospital
        • Contatto:
      • Sapporo, Giappone
        • Reclutamento
        • Hokkaido University Hospital
        • Contatto:
      • Shimotsuke, Giappone
        • Reclutamento
        • Jichi Medical University Hospital
        • Contatto:
      • Suita, Giappone

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Pazienti maschi con un conteggio di ripetizione del CAG di 38 o più per il gene del recettore degli androgeni nei test genetici e una diagnosi confermata di SBMA
  2. Pazienti con debolezza muscolare (debolezza degli arti e atrofia o paralisi del bulbare) a causa della minore lesione del motoneurone
  3. Pazienti con un punteggio totale ALSFRS-R di ≥ 24 e ≤ 42 allo screening
  4. Pazienti che hanno almeno 18 anni e meno di 80 anni al momento del consenso
  5. I pazienti che danno il loro consenso scritto volontario dopo aver ricevuto informazioni adeguate su questo studio (tuttavia, se il paziente non è in grado di firmare il modulo di consenso a causa della condizione della malattia, una persona equivalente a un rappresentante regale deve essere presente per fornire una spiegazione scritta in materia di concetto di emanzione del paziente. La persona che deve essere il rappresentante regale può firmare il documento per suo conto, notando le circostanze e la sua relazione con l'argomento.)

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti che hanno partecipato o partecipano a una sperimentazione clinica entro 12 settimane prima dell'arruolamento
  2. Pazienti con una storia di ipersensibilità a qualsiasi componente di questo prodotto farmacologico
  3. Pazienti con un disturbo di conduzione (come blocco atrioventricolare di secondo o terzo grado senza pacemaker o blocco di ramo del pacchetto sinistro)
  4. Pazienti con ECG di tipo Brugada
  5. Pazienti con grave insufficienza cardiaca o malattie cardiache (infarto del miocardio, malattia valvolare, cardiomiopatia, ecc.)
  6. Pazienti con seno bradicardia (<50 battiti/minuto)
  7. Pazienti con pressione arteriosa sistolica di 90 mmHg o meno
  8. Pazienti con livello sierico di potassio inferiore a 3,5 mmol/l
  9. Pazienti con farmaci antiaritmici
  10. Pazienti con farmaci antiepilettici che colpiscono i canali di sodio
  11. Pazienti sulla teofillina
  12. Pazienti in narcotici
  13. Pazienti che hanno usato la mexiletina entro 1 mese prima dell'arruolamento o hanno usato la mexiletina per le aspettative di miglioramento dei sintomi di SBMA
  14. Pazienti con gravi complicanze
  15. Pazienti che non possono accettare di usare la contraccezione durante il periodo di studio
  16. Altri pazienti considerati inappropriati dall'investigatore o dal sottoinvestigatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Gruppo placebo
Altro: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale in tre volte al giorno dopo i pasti per 12 settimane.
Comparatore attivo: Gruppo Mexiletina
Droga: Mexiletina cloridrato
La mexiletina cloridrato 300 mg viene somministrata per via orale in tre volte al giorno dopo i pasti per 12 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio amiotrofico di valutazione funzionale della scala funzionale (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: a 4 settimane
L'ALSFRS-R è un indice di gravità completo che comprende 12 elementi che coprono bulbari, arto superiore, arto inferiore e sintomi respiratori per valutare gli ADL dei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Ogni elemento è valutato su una scala di cinque punti da 0 (peggiore) a 4 (migliore) e viene calcolato un punteggio totale (miniimum 0point e massimo 48 punti).
a 4 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio ALSFRS-R
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
L'ALSFRS-R è un indice di gravità completo che comprende 12 elementi che coprono bulbari, arto superiore, arto inferiore e sintomi respiratori per valutare gli ADL dei pazienti con SLA. Ogni elemento è valutato su una scala di cinque punti da 0 (peggiore) a 4 (migliore) e viene calcolato un punteggio totale (miniimum 0point e massimo 48 punti).
fino a 12 settimane
Punteggio di valutazione funzionale muscolare e bulbare di valutazione funzionale (SBMAFRS)
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
SBMAFRS è una scala di valutazione motoria specifica per la malattia per l'atrofia muscolare spinale e bulbare (SBMA). L'SBMAFRS è un indice di gravità completo che comprende 14 elementi che coprono bulbari, arto superiore, arto inferiore e sintomi respiratori per valutare gli ADL dei pazienti. Ogni elemento è valutato su una scala di cinque punti da 0 (peggio) a 4 (migliore) e viene calcolato un punteggio totale (miniimum 0point e massimo 56 punti).
fino a 12 settimane
Forza di presa
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
La forza di presa (kg) è impostata per valutare la funzione motoria degli arti superiori dei pazienti con SBMA.
fino a 12 settimane
Pressione della lingua
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
La pressione della lingua (KPA) è impostata per valutare la funzione bulbare dei pazienti con SBMA.
fino a 12 settimane
Test Walk Test (4,6 metri)
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
Il test a tempo a tempo (4,6 metri) è un indice di valutazione per la debolezza muscolare e l'atrofia degli arti inferiori che misurano il tempo di camminata (in secondi).
fino a 12 settimane
Test di camminata di 6 minuti
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
Il test di camminata di 6 minuti è un indice di valutazione per la debolezza dei muscoli degli arti inferiori e l'atrofia muscolare che misura la distanza a piedi (in metri).
fino a 12 settimane
Test di funzione respiratorio (capacità vitale forzata (FVC))
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
FVC (valore effettivo (L) e tasso previsto (%) (%fvc)) è impostato per valutare la funzione respiratoria.
fino a 12 settimane
Test della funzione respiratoria (flusso di picco espiratorio (PEF))
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
PEF (valore effettivo (L/sec) e tasso previsto (%) (%PEF)) è impostato per valutare la funzione respiratoria.
fino a 12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Masahisa Katsuno

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Masahisa Katsuno, PhD, MD, Nagoya University Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
28 febbraio 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
26 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 aprile 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CAMCR-026
  • jRCT2041240174 (Altro identificatore: Japan Registry of Clinical Trials)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Se lo investigatore principale, l'ufficio della sperimentazione clinica, le principali parti interessate concludono che l'uso secondario dei singoli dati ottenuti in questo studio clinico è vantaggioso per ulteriori analisi, l'uso secondario dei dati esclusi le informazioni personali sarà accettabile dopo la pubblicazione dei risultati.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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