Klinische Explorationsstudie von YOLT-203 bei der Behandlung von Primärhyperoxalurie vom Typ 1 (PH1) (PH1)

Einschlusskriterien:

• Das Alter beträgt 2 ≤ Jahre <18 Jahre alt zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.

  • Haben Agxt -Genmutationen und werden mit primärer Hyperoxalurie (PH1) diagnostiziert; EGFR ≥ 30 ml/min/1,73 m2.
  • Mindestens 2 Mal der 24-Stunden-Oxalatausscheidung von 24 Stunden ≥ 0,7 mmol/1,73 m2// Tag oder das Verhältnis von Urinoxalat zu Kreatinin in einer einzelnen Urinsammlung muss höher sein als die Obergrenze des Normalen (ULN) für das entsprechende Alter.
  • Bei der Behandlung mit Vitamin B6 ist die Behandlung 90 Tage lang stabil, bevor sie in die Studie aufgenommen wurde, und ist bereit, den stabilen Behandlungsplan während der Studie unverändert aufrechtzuerhalten.
  • Die Patientin selbst oder der Wächter unterzeichnet freiwillig die Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

• Der Forscher beurteilt, dass es klinische Hinweise auf eine systemische extrarenale Oxalatablagerung gibt.

  • Haben Sie eine der folgenden Laborparameter -Bewertungsergebnisse beim Screening:

    1. Alanin -Aminotransferase (ALT) oder Aspartataminotransferase (AST)> 2 X Die Obergrenze des Normalen (ULN).
    2. Gesamtbilirubin> 1,5 x Uln. Wenn der Anstieg des gesamten Bilirubin durch diagnostiziertes Gilbert -Syndrom und das gesamte Bilirubin <2 x uln verursacht wird, ist er berechtigt.
    3. Internationales normalisiertes Verhältnis (INR)> 1,5 (Patienten mit oralen Antikoagulanzien [wie Warfarin] und mit INR <3,5 können teilnehmen).
  • Bekannt, dass eine aktive Infektion des menschlichen Immundefizienzvirus (HIV) hat; oder Hinweise auf das aktuelle oder chronische Hepatitis -C -Virus (HCV) oder ein Hepatitis -B -Virus (HBV) -Erektion haben.
  • Die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (GFR) beim Screening beträgt weniger als 30 ml/min/1,73 m² (Für Patienten ≥ 18 Jahre wird es gemäß der Modifikation der Ernährung bei Nierenerkrankungen [MDRD] -Formel berechnet; für Patienten <18 Jahre wird sie gemäß der Schwartz -Bettformel berechnet). Siehe den Anhang.
  • Haben in den letzten 30 Tagen oder 5 Halbebenen (je nachdem, welcher Wert länger) vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments erhalten haben, oder haben vor der Randomisierung an der Nachuntersuchung einer anderen klinischen Studie teilgenommen.
  • Eine Anamnese der Nieren- oder Lebertransplantation haben.
  • Nach Ansicht des Ermittlers haben andere Erkrankungen oder Komorbiditäten, die die Einhaltung der Studien oder die Dateninterpretation beeinträchtigen können.

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  • Haben eine Vorgeschichte mehrerer Arzneimittelallergien oder allergischer Reaktionsgeschichte gegen Oligonukleotide oder LNP.
  • Eine Vorgeschichte subkutaner Injektionsunverträglichkeiten haben.
  • Nicht bereit, die Anforderungen der Verhütungsmittel während des gesamten Studienbeteiligungszeitraums bis 6 Monate nach dem Ende des Hauptstudienstudiums zu erfüllen.
  • Weibliche Patienten sind schwanger und planen, schwanger oder stillen zu werden.
  • Nicht bereit oder nicht in der Lage, den Alkoholkonsum während der gesamten Studie zu begrenzen. Der Alkoholkonsum während der Studie übersteigt 2 Einheiten pro Tag (1 Einheit: ungefähr 125 ml Wein = ungefähr 29 ml Spirituosen = ungefähr 284 ml Bier, werden ausgeschlossen.
  • Der Ermittler glaubt, dass innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening eine Vorgeschichte von Alkoholmissbrauch vorliegt.