Erweiterte Zugangsprogramm für R007 (probucol) Tabletten bei Erwachsenen mit Mitochondrienerkrankung und chronische Nierenerkrankung

Einschlusskriterien

Ein Patient muss alle folgenden Kriterien erfüllen, um berechtigt zu sein:

1. Alter 18 bis 75 Jahre inklusive;
2. Diagnose einer genetisch bestätigten mitochondrialen Erkrankung mit einer pathogenen Mutation oder einem Defekt in ihrer mitochondrialen oder nuklearen DNA;
3. Diagnose einer chronischen Nierenerkrankung Stadium 3 oder Stadium 4;
4. Mittelschwere oder schwere Symptomatik der Mitochondrienerkrankung;
5. Ein sexuellaktiver Patient stimmt zu, während des gesamten Protokollperioses akzeptable Verhütungsmethoden zu üben.
6. Der Patient ist nicht berechtigt oder hat keinen Zugang zu einer klinischen Studie;
7. Der Patient (oder Erziehungsberechtigte/gesetzliche Vertreter) sieht eine unterschriebene und datierte Einverständniserklärung vor, die mit Probucol gemäß dem erweiterten Zugangsprotokoll behandelt wird.

Ausschlusskriterien

Ein Patient, der eines der folgenden Kriterien erfüllt, ist nicht berechtigt:

1. Eine bekannte Überempfindlichkeit oder unerwünschte Reaktion auf Probucol;
2. Ein Erkrankung oder ein Laborergebnis, das nach Meinung des behandelnden Arztes den sicheren Abschluss des Protokolls beeinträchtigen wird;
3. Eine aktive Pilzinfektion, akute Blut-, Lungen- oder Blaseninfektion, klinisch signifikante Leber- oder Nierenfunktionsstörungen sowie/oder Virusinfektionen (Vergangenheit oder Gegenwart), die nach Meinung des behandelnden Arztes einen klinisch signifikanten Einfluss auf ihre Behandlung haben kann.
4. Ein anderes Untersuchungsmittel als Probucol innerhalb eines Monats vor der ersten Dosierung mit Probucol unter dem Protokoll einnehmen;
5. Eine Krankengeschichte oder Erkrankung, die das Potenzial für eine QTC -Verlängerung erhöht;
6. Eine Frau mit einem positiven Schwangerschaftstest Ergebnis oder stillt;
7. Hat Nierendialyse erhalten oder erhält;
8. Hat eine Organtransplantation erhalten oder ist geplant;
9. Bekannt oder vermutet aktiver Alkohol und/oder Drogenmissbrauch;
10. Eine Geschichte oder aktuelle Selbstmordgedanken, Verhalten und/oder Versuche; oder
11. Kann Tabletten nicht verschlucken oder benötigt Magensern.