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Klinische Studie zur QRX003 -Lotion bei Probanden mit dem Netherton -Syndrom

16. Juli 2025 aktualisiert von: Quoin Pharmaceuticals

Ein einzelnes Zentrum, offener Label, erweiterte Zugriffsstudie der QRX003 -Lotion bei Probanden mit dem Netherton -Syndrom

Ziel dieser klinischen Studie (über ein erweitertes Zugang zur Behandlung Protokoll) ist es zu erfahren, ob qrx003 (ein Investigationsmittel) topisch auf die Haut (einschließlich bis zum gesamten Körper [außer der Kopfhaut]) angewendet wird, um das Netherton -Syndrom der genetischen Erkrankung zu behandeln. Es wird auch die Sicherheit von QRX003 erfahren. Die Hauptfragen, die die Versuch beantworten soll, sind:

  1. Beeinflusst QRX003 die klinische Darstellung von NS bei Erwachsenen und Minderjährigen durch Verbesserung der klinischen Symptome (erkrankter Hautbereich, Juckreiz und Beschwerden; basierend auf der klinischen Bewertung, der Selbstbewertung und anderen Kriterien)?
  2. Welche medizinischen Probleme haben die Teilnehmer bei der Einnahme von QRX003?
  3. Wie viel Prozent der Probanden benötigen eine Rettungstherapie?

Die Teilnehmer werden:

Nehmen Sie zweimal täglich das Medikament QRX003 (täglich angewendet auf alle betroffenen Bereiche der Körpers ohne die Kopfhaut) für 3 Monate, besuchen Sie die Klinik alle 4-6 Wochen, um Untersuchungen und Tests zu erhalten, und um ein Dosierungstagebuch zu führen, in dem die Zeiten, in denen sie das Arzneimittel angewendet haben, aufzeichnet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

8

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Das Thema ist eine männliche oder nicht schwangere Frau, die mindestens 14 Jahre alt ist.
  2. Frauen müssen nach der Menopause, chirurgisch steril oder eine wirksame Methode zur Geburtenkontrolle für die Dauer der Studie und 3 Monate nach Abschluss der Behandlung anwenden. Frauen mit gebärfähigen Potenzial (WOCBP) müssen bei Besuch 1/Screening einen negativen Urinschwangerschaftstest (UPT) haben und 2/Basislinie besuchen.
  3. Der Probanden hat eine klinische Diagnose von NS und stimmt dem Gentests bei Besuch 1/Screening zur Bestätigung der NS -Diagnose zu, wenn das Subjekt keine Testergebnisse hat, die eine Spink5 -Mutation bestätigen.
  4. Das Subjekt ist bei guter allgemeiner Gesundheit und frei von Krankheitszuständen oder körperlicher Verfassung, die die Bewertung von NS beeinträchtigen oder das Subjekt einem inakzeptablen Risiko durch die Beteiligung von Studien aussetzen könnte.
  5. Das Probanden befindet sich in einem stabilen Behandlungsschema einschließlich der topischen Therapie für NS vor dem Ausgangswert, das voraussichtlich für die Dauer der Studie stabil bleibt

Ausschlusskriterien:

  1. Das Subjekt ist schwanger, stillend oder plant, während der Studie schwanger zu werden.
  2. Das Subjekt verfügt über eine Hautpathologie im Behandlungsbereich oder im Zustand, die die Bewertung des Testartikels beeinträchtigen oder die Verwendung von störenden topischen, systemischen oder chirurgischen Therapien benötigen.
  3. Der Probanden hat einen aktiven Krebs jeglicher Art, ohne dass Hautkrebs ohne Melanom außerhalb des Behandlungsbereichs ausgeschlossen ist.
  4. Das Subjekt hat Diabetes jeglicher Art, mit Ausnahme von nichtinsulinabhängigem Diabetes mellitus, der vernünftigerweise kontrolliert wird.
  5. Der Probanden hat Anzeichen für eine aktive Infektion während des Screenings oder eine schwerwiegende Infektion innerhalb von 30 Tagen vor dem Besuch 2/Basislinie.
  6. Das Probanden hat das menschliche Immundefizienzvirus, das Hepatitis B oder das C -Virus oder eine aktive oder latente Tuberkulose gekannt.
  7. Der Probanden hat innerhalb von 10 Wochen vor dem Besuch 2/Grundlinie innerhalb des Behandlungsbereichs innerhalb des Behandlungsbereichs eine ultraviolette Phototherapie verwendet.
  8. Das Probanden hat innerhalb von 10 Wochen vor dem Besuch 2/Basislinie die topische Verschreibungsbehandlung im Behandlungsbereich angewendet.
  9. Das Probanden hat innerhalb von 10 Wochen vor dem Besuch 2/Grundlinie alle topischen Behandlungen verschreibungspflichtiger Steroid -Behandlungen verwendet.
  10. Der Probanden ist derzeit in eine Untersuchung von Arzneimitteln, biologisch oder Gerätestudien eingeschrieben.
  11. Das Probanden hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Besuch 2/Basislinie eine Untersuchungsmedikamente, biologisch oder Gerätebehandlung angewendet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: QRX003, 4 % GEBOT
Die Probanden wenden den Testartikel 12 Wochen lang zweimal täglich (BID) an
Arzneimittel: QRX003, 4% Lotion
QRX003 Topische Lotion mit 4% aktivem Arzneimittel (Serinprotease -Inhibitor)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden mit 1-Punkte-Reduktion bei IGA
Zeitfenster: Bis zur Woche 16
Beschreibung: Anteil der Probanden mit 1-Punkte-Reduzierung der globalen Bewertung des Ermittlers (IGA) vom Ausgangswert. Die IGA bewertet die Gesamtschwere des NS eines Subjekts anhand einer 5-Punkte-Skala, wobei 0 = klar, 1 = fast klar, 2 = mild, 3 = moderat und 4 = schwerwiegend ist.
Bis zur Woche 16

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden mit 2-Punkte-Reduktion auf IGA
Zeitfenster: Bis Woche 16
Anteil der Probanden mit 2-Punkte-Reduktion der IGA gegenüber dem Ausgangswert.
Bis Woche 16
Veränderung der NS-Oberfläche
Zeitfenster: Bis Woche 16
Veränderung der von NS betroffenen Gesamtkörperoberfläche (BSA) im Behandlungsbereich gegenüber dem Ausgangswert
Bis Woche 16
Änderung des WI-NRS-Scores
Zeitfenster: Bis Woche 16
Veränderung gegenüber Baseline in der Worst Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS) Punktzahl ≥4. Der Schweregrad des Juckreizes wird auf einer 11-Punkte-Skala bewertet, wobei 0 "kein Juckreiz" und 10 "stärkster vorstellbarer Juckreiz" bedeutet.
Bis Woche 16
Sicherheitsbewertung-AEs
Zeitfenster: Bis Woche 16
Alle lokalen und systemischen UEs (Nebenwirkungen)/schwerwiegende UEs
Bis Woche 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Quoin Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juli 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juli 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juli 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. April 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. April 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Mai 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CL-QRX003-003
  • Sponsor Funded (Andere Kennung: Quoin Pharmaceuticals, Ltd.)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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