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Charakterisierung der wahrgenommenen körperlichen Müdigkeit bei mit Nusinersen behandelten SMA

12. Mai 2026 aktualisiert von: Jacqueline Montes, Columbia University

Charakterisierung der wahrgenommenen körperlichen Müdigkeit bei mit Nusinersen behandelten Jugendlichen und Erwachsenen: Die SMA-Anstrengung

Ziel dieses Projekts ist es, den Nutzen des SMA-Bemühungen, eine von SMA-spezifische, von Patienten berichtete Ergebnismaßnahmen, zu untersuchen, um die wahrgenommene körperliche Müdigkeit zu bewerten, die an Intensität und Dauer der Aktivitäten verankert ist. Wir wollen die wahrgenommene körperliche Müdigkeit (PPF) in einer vielfältigen Kohorte von Menschen mit SMA (PWSMA) charakterisieren und die Änderung von PPF vor und nach der Nusinersen -Dosierung bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Müdigkeit und Müdigkeit sind Symptome, die häufig von Menschen auftreten, die mit muskulöser Atrophie der Wirbelsäulen (PWSMA) leben. Es wird gezeigt, dass Nusinersen das Überleben erweitert und die motorische Funktion verbessert, aber Müdigkeit und Müdigkeit bestehen bleiben. Behandelte Patienten berichten von Veränderungen in ihrer Fähigkeit, sich wiederholende körperliche Aktivitäten abzuschließen, aber eine Möglichkeit, dies zu messen, wurde nicht erstellt. Während Tests, die von Personen mit SMA in der Klinik abgeschlossen wurden, hervorheben, dass Müdigkeit ein wichtiger Bestandteil der SMA -Erfahrung ist, verstehen wir nicht vollständig, wie PWSMA bei alltäglichen Aufgaben Müdigkeit erlebt. Anekdotische Berichte über PWSMA deuten auf einen abnehmenden Effekt in der Ausdauer gegen Ende ihres Behandlungsfensters hin. Diese Änderung wurde jedoch nicht gemessen. Die SMA -Anstrengung ist speziell für PWSMA entwickelt und soll besser verstehen, wie sie sich bei der Ausführung der täglichen körperlichen Aktivitäten fühlen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
45

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

12 Jahre und älter, mit genetischer Diagnose aller Arten von 5QSMA, die mindestens 6 Monate lang mit Nusinersen (12 mg) behandelt werden, wird einbezogen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alle Arten von 5qsma (homozygote Deletion oder Punktmutation des SMN1 -Gens und eine beliebige Anzahl von SMN2 -Kopien)
  2. Ein stabiles Dosierungsregime von 12 mg Nusinersen für mindestens 6 Monate

Ausschlusskriterien:

  1. Eine Verletzung oder Operation innerhalb der letzten 3 Monate, die sich auf ihre Fähigkeit auswirken würde, in-klinische Funktionen und/oder Müdigkeitsbewertungen auszuführen
  2. Eingeschrieben in eine laufende klinische Studie oder Erweiterungsstudie, erweiterte Zugangsprogramm oder ein langfristiges Register einer Untersuchung oder kürzlich zugelassener Medikamente
  3. Empfangen von Adjuvans und/oder Dual-Therapie (z. B. Muskelziele, NMJ oder symptomatische Behandlungen)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Wanderer
Teilnehmer mit SMA, die ohne Hilfe laufen können.
Sonstiges: Beobachtungs
Beobachtungs
Sitter
Teilnehmer mit SMA, die nicht ohne Hilfe laufen können, können aber unabhängig sitzen.
Sonstiges: Beobachtungs
Beobachtungs
Nichtsitter
Teilnehmer mit SMA, die nicht ohne Hilfe sitzen können.
Sonstiges: Beobachtungs
Beobachtungs

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
SMA -Anstrengung
Zeitfenster: Grundlinie, 1 Woche, 1 Monat
Die SMA-Anstrengung ist eine von Patients gemeldete Ergebnismaßnahme (PROM), die für jeden Teilnehmer einen Prozentsatz (PPF%) für jeden Teilnehmer basierend auf seiner Teilnahme in den letzten 30 Tagen einen Prozentsatz (PPF-%) bietet.
Grundlinie, 1 Woche, 1 Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überarbeitete obere Extremitätsmodul (Rulm)
Zeitfenster: Grundlinie
Die Rulm wird verwendet, um die motorische Funktion der Schulter, des Mittelstufe, des Handgelenks und der Hand zu bewerten.
Grundlinie
Hammersmith Functional Motor Scale erweitert (HFMSE)
Zeitfenster: Grundlinie
Die HFMSE ist eine 33-Punkte-Skala, die zur Bewertung der Bruttomotorfunktion bei Sitter und Wanderern mit SMA entwickelt wurde.
Grundlinie
Sechsminüziger Walk-Test (6 mwt)
Zeitfenster: Grundlinie
Der 6MWT ist eine objektive Bewertung der funktionalen Trainingskapazität, die den maximalen Abstand misst, der eine Person in sechs Minuten über einen linearen 25-Meter-Verlauf laufen kann.
Grundlinie
Sechsminütiger Mastikationstest (6mmt)
Zeitfenster: Grundlinie
Das 6 -mmT ist ein Maß für die Kau -Ausdauer, bei der die Person für einen Zeitraum von sechs Minuten kontinuierlich auf einem Kautrohr kauen wird.
Grundlinie
Ausdauer -Shuttle -Box und Blocktest (ESSBT)
Zeitfenster: Grundlinie
Der ESSBT ist ein Test der Funktion der oberen Extremitäten, der zur Beurteilung der Leistungsmüdbarkeit in SMA angepasst wurde.
Grundlinie
Ausdauer Shuttle Neun-Loch-PEG-Test (ESNHPT)
Zeitfenster: Grundlinie
Der ESNHPT wird verwendet, um die distalere Ermüdbarkeit der oberen Extremitäten in der oberen Extremität zu bewerten.
Grundlinie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Columbia University

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Biogen

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Jacqueline Montes, Pt, EdD, Columbia University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
24. April 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
7. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
26. Februar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. April 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. April 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. Mai 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AAAV5804

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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