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Caratterizzare la fatica fisica percepita nella SMA trattata con Nusinersen

12 maggio 2026 aggiornato da: Jacqueline Montes, Columbia University

Caratterizzare la fatica fisica percepita negli adolescenti e negli adulti trattati con Nusinersen: lo sforzo SMA

Lo scopo di questo progetto è di studiare l'utilità dello sforzo SMA, una misura di esito segnalata dal paziente specifica per SMA, di valutare la fatica fisica percepita che è ancorata all'intensità e alla durata delle attività. Miriamo a caratterizzare la fatigabilità fisica percepita (PPF) in una diversa coorte di persone con SMA (PWSMA) e valutare il cambiamento di PPF prima e dopo il dosaggio di Nusinersen.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Affaticamento e ammissibilità sono sintomi spesso vissuti dalle persone che vivono con atrofia muscolare spinale (PWSMA). Nusinersen ha dimostrato di estendere la sopravvivenza e migliorare la funzione motoria, ma la fatica e la fatica persistono. I pazienti trattati riportano cambiamenti nella loro capacità di completare le attività fisiche ripetitive, ma non è stato creato un modo per misurarlo. Mentre i test completati in clinica da individui con SMA evidenziano che la fatigabilità è una parte importante dell'esperienza SMA, non comprendiamo appieno il modo in cui PWSMA sperimenta la faticabilità con le attività quotidiane. Rapporti aneddotici di PWSMA suggeriscono un effetto calante nella resistenza verso la fine della finestra del trattamento, tuttavia questo cambiamento non è stato misurato. Lo sforzo di SMA è specificamente progettato per PWSMA e mira a capire meglio come si sentono quando si completano le attività fisiche quotidiane.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
45

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Sarà incluso 12 anni e più, con diagnosi genetica di tutti i tipi di 5QSMA, trattati con Nusinersen (12 mg) per almeno 6 mesi.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Tutti i tipi di 5QSMA (delezione omozigote o mutazione punto del gene SMN1 e qualsiasi numero di copie SMN2)
  2. Ricevere un regime di dosaggio stabile di 12 mg di Nusinersen per almeno 6 mesi

Criteri di esclusione:

  1. Un infortunio o un intervento chirurgico nei 3 mesi precedenti che avrebbero avuto un impatto sulla loro capacità di eseguire valutazioni di funzionalità e/o affaticabilità in cliniche
  2. Iscritti a uno studio clinico in corso o studio di estensione, programma di accesso ampliato o registro a lungo termine di un farmaco investigativo o recentemente approvato
  3. Ricezione adiuvante e/o doppia terapia (ad esempio trattamenti mirati ai muscoli, NMJ o sintomatici)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Camminatori
Partecipanti con SMA che sono in grado di camminare senza assistenza.
Altro: Osservativo
Osservativo
Sitters
Partecipanti con SMA che non sono in grado di camminare senza assistenza, ma sono in grado di sedersi in modo indipendente.
Altro: Osservativo
Osservativo
Non sitter
Partecipanti con SMA che non sono in grado di sedersi senza assistenza.
Altro: Osservativo
Osservativo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sforzo SMA
Lasso di tempo: Basale, 1 settimana, 1 mese
Lo sforzo di SMA è una misura di esito riportata dal paziente percepita percepita percepita che fornisce un punteggio totale percentuale (PPF%) a ciascun partecipante in base alla loro partecipazione negli ultimi 30 giorni.
Basale, 1 settimana, 1 mese

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modulo degli arti superiori rivisti (RULM)
Lasso di tempo: Basale
Il RULM viene utilizzato per valutare la funzione motoria della spalla, del gomito, del polso e della mano di livello medio.
Basale
Hammersmith Scala del motore funzionale espanso (HFMSE)
Lasso di tempo: Basale
L'HFMSE è una scala di 33 elementi progettata per valutare la funzione motoria lorda in sitters e camminatori con SMA.
Basale
Test di camminata di sei minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Basale
Il 6MWT è una valutazione obiettiva della capacità di esercizio funzionale che misura la distanza massima che una persona può camminare in sei minuti in un percorso lineare di 25 metri.
Basale
Test di masticazione di sei minuti (6 mmt)
Lasso di tempo: Basale
Il 6 mmt è una misura della resistenza alla masticazione in cui viene chiesto all'individuo di masticare continuamente su un tubo da masticare per un periodo di sei minuti.
Basale
Box shuttle di resistenza e test di blocco (ESSBT)
Lasso di tempo: Basale
L'ESSBT è un test della funzione degli arti superiori che è stato adattato per valutare la fatica delle prestazioni nella SMA.
Basale
Test PEG a nove buche della navetta di resistenza (ESNHPT)
Lasso di tempo: Basale
L'ESNHPT viene utilizzato per valutare la fatica delle prestazioni più distali per le prestazioni degli arti superiori a motore fine.
Basale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Columbia University

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Biogen

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Jacqueline Montes, Pt, EdD, Columbia University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
24 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
7 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
26 febbraio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 maggio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 maggio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AAAV5804

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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