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Charakterisierung der wahrgenommenen körperlichen Müdigkeit bei mit Nusinersen behandelten SMA

12. Mai 2026 aktualisiert von: Jacqueline Montes, Columbia University

Charakterisierung der wahrgenommenen körperlichen Müdigkeit bei mit Nusinersen behandelten Jugendlichen und Erwachsenen: Die SMA-Anstrengung

Ziel dieses Projekts ist es, den Nutzen des SMA-Bemühungen, eine von SMA-spezifische, von Patienten berichtete Ergebnismaßnahmen, zu untersuchen, um die wahrgenommene körperliche Müdigkeit zu bewerten, die an Intensität und Dauer der Aktivitäten verankert ist. Wir wollen die wahrgenommene körperliche Müdigkeit (PPF) in einer vielfältigen Kohorte von Menschen mit SMA (PWSMA) charakterisieren und die Änderung von PPF vor und nach der Nusinersen -Dosierung bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Müdigkeit und Müdigkeit sind Symptome, die häufig von Menschen auftreten, die mit muskulöser Atrophie der Wirbelsäulen (PWSMA) leben. Es wird gezeigt, dass Nusinersen das Überleben erweitert und die motorische Funktion verbessert, aber Müdigkeit und Müdigkeit bestehen bleiben. Behandelte Patienten berichten von Veränderungen in ihrer Fähigkeit, sich wiederholende körperliche Aktivitäten abzuschließen, aber eine Möglichkeit, dies zu messen, wurde nicht erstellt. Während Tests, die von Personen mit SMA in der Klinik abgeschlossen wurden, hervorheben, dass Müdigkeit ein wichtiger Bestandteil der SMA -Erfahrung ist, verstehen wir nicht vollständig, wie PWSMA bei alltäglichen Aufgaben Müdigkeit erlebt. Anekdotische Berichte über PWSMA deuten auf einen abnehmenden Effekt in der Ausdauer gegen Ende ihres Behandlungsfensters hin. Diese Änderung wurde jedoch nicht gemessen. Die SMA -Anstrengung ist speziell für PWSMA entwickelt und soll besser verstehen, wie sie sich bei der Ausführung der täglichen körperlichen Aktivitäten fühlen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

45

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

12 Jahre und älter, mit genetischer Diagnose aller Arten von 5QSMA, die mindestens 6 Monate lang mit Nusinersen (12 mg) behandelt werden, wird einbezogen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alle Arten von 5qsma (homozygote Deletion oder Punktmutation des SMN1 -Gens und eine beliebige Anzahl von SMN2 -Kopien)
  2. Ein stabiles Dosierungsregime von 12 mg Nusinersen für mindestens 6 Monate

Ausschlusskriterien:

  1. Eine Verletzung oder Operation innerhalb der letzten 3 Monate, die sich auf ihre Fähigkeit auswirken würde, in-klinische Funktionen und/oder Müdigkeitsbewertungen auszuführen
  2. Eingeschrieben in eine laufende klinische Studie oder Erweiterungsstudie, erweiterte Zugangsprogramm oder ein langfristiges Register einer Untersuchung oder kürzlich zugelassener Medikamente
  3. Empfangen von Adjuvans und/oder Dual-Therapie (z. B. Muskelziele, NMJ oder symptomatische Behandlungen)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Wanderer
Teilnehmer mit SMA, die ohne Hilfe laufen können.
Sonstiges: Beobachtungs
Beobachtungs
Sitter
Teilnehmer mit SMA, die nicht ohne Hilfe laufen können, können aber unabhängig sitzen.
Sonstiges: Beobachtungs
Beobachtungs
Nichtsitter
Teilnehmer mit SMA, die nicht ohne Hilfe sitzen können.
Sonstiges: Beobachtungs
Beobachtungs

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
SMA -Anstrengung
Zeitfenster: Grundlinie, 1 Woche, 1 Monat
Die SMA-Anstrengung ist eine von Patients gemeldete Ergebnismaßnahme (PROM), die für jeden Teilnehmer einen Prozentsatz (PPF%) für jeden Teilnehmer basierend auf seiner Teilnahme in den letzten 30 Tagen einen Prozentsatz (PPF-%) bietet.
Grundlinie, 1 Woche, 1 Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überarbeitete obere Extremitätsmodul (Rulm)
Zeitfenster: Grundlinie
Die Rulm wird verwendet, um die motorische Funktion der Schulter, des Mittelstufe, des Handgelenks und der Hand zu bewerten.
Grundlinie
Hammersmith Functional Motor Scale erweitert (HFMSE)
Zeitfenster: Grundlinie
Die HFMSE ist eine 33-Punkte-Skala, die zur Bewertung der Bruttomotorfunktion bei Sitter und Wanderern mit SMA entwickelt wurde.
Grundlinie
Sechsminüziger Walk-Test (6 mwt)
Zeitfenster: Grundlinie
Der 6MWT ist eine objektive Bewertung der funktionalen Trainingskapazität, die den maximalen Abstand misst, der eine Person in sechs Minuten über einen linearen 25-Meter-Verlauf laufen kann.
Grundlinie
Sechsminütiger Mastikationstest (6mmt)
Zeitfenster: Grundlinie
Das 6 -mmT ist ein Maß für die Kau -Ausdauer, bei der die Person für einen Zeitraum von sechs Minuten kontinuierlich auf einem Kautrohr kauen wird.
Grundlinie
Ausdauer -Shuttle -Box und Blocktest (ESSBT)
Zeitfenster: Grundlinie
Der ESSBT ist ein Test der Funktion der oberen Extremitäten, der zur Beurteilung der Leistungsmüdbarkeit in SMA angepasst wurde.
Grundlinie
Ausdauer Shuttle Neun-Loch-PEG-Test (ESNHPT)
Zeitfenster: Grundlinie
Der ESNHPT wird verwendet, um die distalere Ermüdbarkeit der oberen Extremitäten in der oberen Extremität zu bewerten.
Grundlinie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Columbia University

Mitarbeiter

Biogen

Ermittler

  • Hauptermittler: Jacqueline Montes, Pt, EdD, Columbia University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. April 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

7. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

26. Februar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. April 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. April 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Mai 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AAAV5804

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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