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Phase-2-Studie von MRM-3379 bei männlichen Teilnehmern mit fragilem X-Syndrom

20. August 2026 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zu MRM-3379 bei männlichen Teilnehmern mit Fragile-X-Syndrom

Diese Studie ist eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie, um die Sicherheit und Verträglichkeit von 3 Dosen von MRM-3379 bei männlichen Teilnehmern mit fragilem X-Syndrom im Alter von 16 bis 45 Jahren (einschließlich). Darüber hinaus wird eine parallele Kohorte von Teilnehmern im Alter von 13 bis 16 Jahren Open-Label MRM-3379 erhalten. Alle Teilnehmer werden 12 Wochen lang behandelt. Die Studie ist auch als Proof-of-Concept-Untersuchung gedacht, um zu bewerten, ob MRM-3379 die FXS-Symptome verbessern kann

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92604
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Orange County - Pediatric Subspecialty
        • Hauptermittler:
          • Sailaja Golla
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • Neurology
        • Hauptermittler:
          • Barbara Coffey
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Emory University - The Emory Clinic - Clifton Road
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Amy Talboy
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rekrutierung
        • Rush University Medical Center-Clinical Operation
        • Hauptermittler:
          • Elizabeth Berry-Kravis
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Rekrutierung
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Stephanie Morris
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55414
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota Department of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Amy Esler
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 42229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Rana Elmaghraby
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19063
        • Rekrutierung
        • Suburban Research Associates
        • Hauptermittler:
          • Kristen Dopf
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • Noch keine Rekrutierung
        • Intermountain Healthcare - Park City Specialty Clinic
        • Hauptermittler:
          • Victoria Wilkins
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, unterschriebene Einverständniserklärung/Zustimmung zu erteilen. Wenn die örtlichen Vorschriften die Einbeziehung der Teilnehmer ermöglichen, die als unfähig eingestuft wurden, eine Einverständniserklärung zu erteilen, muss ein gesetzlich autorisierter Vertreter eine Einverständniserklärung im Namen des Teilnehmers erteilen, und der Teilnehmer muss gegebenenfalls Zustimmung ermöglichen.
  • Männlich, 13-45 Jahre alt (inklusive)
  • Gewicht ≥ 30 kg und BMI zwischen 18 und 36 kg/m2 (inklusive) beim Screening -Besuch
  • Diagnose von FXS mit molekulargenetischen ≥200 CGG-Wiederholungen.
  • In der Lage, die PVT und ORRT des NIH-TCB durchzuführen
  • Haben Sie eine konsistente Betreuerin, die bereit und in der Lage ist, regelmäßig und zuverlässig mit dem Teilnehmer anwesend zu sein
  • In der Lage, Tabletten oder Kapseln zu schlucken

Ausschlusskriterien:

Anamnese oder aktueller medizinischer Zustand als FXS und verwandte Probleme, die den Teilnehmer einem höheren Risiko aus der Teilnahme an Studieninformationen einsetzen würden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm 1: niedrige Dosis MRM-3379
Die Teilnehmer im Alter von 16 bis 45 Jahren, die randomisiert zu diesem Arm, wird die niedrige Dosis MRM-3379 erhalten
Arzneimittel: Niedrige Dosis MRM-3379
Mundkapsel
Experimental: Arm 2: mittlere Dosis von MRM-3379
Die Teilnehmer 16-45 Jahre, die randomisiert zu diesem Arm, wird die mittlere Dosis von MRM-3379 erhalten
Arzneimittel: Mittlere Dosis von MRM-3379
Mundkapsel
Experimental: Arm 3: Hohe Dosis MRM-3379
Die Teilnehmer 16-45 Jahre, die randomisiert zu diesem Arm, wird die hohe Dosis MRM-3379 erhalten
Arzneimittel: Hohe Dosis MRM-3379
Orale Kapsel
Placebo-Komparator: Arm 4: Placebo
Die Teilnehmer 16-45 Jahre, die randomisiert zu diesem Arm, erhalten Placebo
Arzneimittel: Placebo
Auf das Studienmedikament abgestimmte Kapseln ohne den pharmazeutischen Wirkstoff
Experimental: Arm 5: Niedrige Dosis von MRM-3379 Open-Label
Die Teilnehmer 13 bis 16 Jahre werden die niedrige Dosis von MRM-3370 Open-Label erhalten
Arzneimittel: Niedrige Dosis MRM-3379 Open-Label
Mundkapsel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz und Schwere der Behandlung von Behandlungen und dem Entzug aufgrund unerwünschter Ereignisse und des Entzuges aufgrund unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 12
Grundlinie bis Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. November 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Oktober 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Oktober 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Oktober 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ENV-202

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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