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Sicherheit und Wirksamkeit der scAAV9/AGA-Gentherapie bei Teilnehmern mit Aspartylglucosaminurie (AGU)

8. April 2026 aktualisiert von: Rare Trait Hope

Eine offene, einzentrische Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von DANAGALEX (scAAV9/AGA) bei Teilnehmern mit Aspartylglucosaminurie (AGU)

Das Ziel dieser klinischen Studie ist es, herauszufinden, ob die Behandlung für Erwachsene und Kinder mit Aspartylglucosaminurie (AGU) eine sichere, verträgliche und wirksame Behandlung ist.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine erste Studie am Menschen (FIH) mit offenem Label, die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit und Wirksamkeit der Verabreichung eines adenoviralen Vektors des Serotyps 9 (AAV9), der das Gen für Aspartylglucosaminidase (AGA) trägt, bei Teilnehmern mit Aspartylglucosaminurie (AGU) zu bewerten. Die Sicherheit wird während der gesamten Studie kontinuierlich auf unerwünschte / schwerwiegende unerwünschte Ereignisse und dosislimitierende Toxizitäten überwacht. Alle Ergebnisse (primäre, sekundäre, explorative) werden nach 52 und 104 Wochen bewertet.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
9

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte molekulare Diagnose von AGU (z.B. Whole-Exom-Sequenzierung, Whole-Genom-Sequenzierung, Gen-Panel, Einzelgen-Sequenzierung oder chromosomale Mikroarray-Analyse), die zwei pathogene und/oder wahrscheinlich pathogene Varianten im AGA-Gen identifiziert
  • Der Teilnehmer oder der gesetzliche Vertreter des Teilnehmers ist in der AGU-Naturgeschichte-Studie registriert
  • Der Teilnehmer oder der gesetzliche Vertreter bzw. Betreuer des Teilnehmers ist bereit und in der Lage, zum Studienort zu reisen, alle Aspekte der Studie zu absolvieren, den Studienbesuchsplan einzuhalten und sich allen Bewertungen zu unterziehen

Ausschlusskriterien:

  • Jegliche frühere oder bestehende medizinische Erkrankung, klinische Vorgeschichte, Befund der körperlichen Untersuchung, kardiovaskuläre oder EKG-Anomalie oder Laborergebnis, die: (1) den Teilnehmer während der Verabreichung einem unangemessenen Risiko aussetzen könnte; (2) die Studientherapie oder die Nachbeobachtungseinhaltung beeinträchtigen könnte; oder (3) die Interpretation der Studiendaten verfälschen könnte
  • Akute Erkrankung, die innerhalb von 6 Wochen vor dem Screening einen Krankenhausaufenthalt erforderte
  • Kontraindikationen gegen oder Unwilligkeit, sich einer MRT, Lumbalpunktion (LP) oder anderen Studienverfahren zu unterziehen
  • Chronischer Bedarf an Atemunterstützung, einschließlich invasiver oder nicht-invasiver Beatmung
  • Bekannte Blutgerinnungsstörungen (z.B. Hämophilie, von-Willebrand-Krankheit) oder jegliche medizinische Erkrankung oder Behandlung, die mit einem erhöhten Blutungsrisiko verbunden ist
  • Frühere Behandlung mit einer Gentherapie, Zelltherapie oder Knochenmarkersatz
  • Behandlung mit einem Prüfpräparat (IP) innerhalb von 90 Tagen oder 5 Halbwertszeiten des IP, je nachdem, was länger ist, vor der Screening-Periode
  • Jeglicher Zustand, der nach Ansicht des Prüfers oder des Studienmedizinmonitors den Patienten davon abhalten würde, die Anforderungen der Studie (einschließlich der Kortikosteroidbehandlung) vollständig zu erfüllen und/oder die Bewertung und Interpretation der Patientensicherheit oder Wirksamkeitsergebnisse beeinträchtigen oder stören würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Behandlung
Kohorte 1: 18+ Jahre alt, Kohorte 2: 12-17 Jahre alt, dann Kohorte 3: 4-11 Jahre alt
Genetisch: scAAV9/AGA
Danagalex, ein selbstkomplementärer, durch ein Adeno-assoziiertes Virus-Serotyp 9 (AAV9) Vektor vermittelter Gentransfer des kodonoptimierten humanen AGA-Gens, verabreicht durch intrathekale Injektion
Andere Namen:
  • Danagalex

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit einer Einzeldosis von scAAV9/AGA bei Teilnehmern mit Aspartylglucosaminurie (AGU)
Zeitfenster: Bis Tag 720
Inzidenz, Schweregrad und Kausalität von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs) und unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs)
Bis Tag 720

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Biologische Aktivität nach einer Einzeldosis von scAAV9/AGA bei Teilnehmern mit Aspartylglucosaminurie (AGU)
Zeitfenster: Tag 360 und 720
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Glykoasparagin (GlcNAc-Asn)-Spiegeln und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei AGA-Enzymaktivität
Tag 360 und 720
Vorläufige Wirksamkeit nach einer Einzeldosis von scAAV9/AGA bei Teilnehmern mit Aspartylglukosaminurie (AGU)
Zeitfenster: Tage 360 und 720
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei funktionellen Parametern (NIH Toolbox Motor Function Assessments)
Tage 360 und 720

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Rare Trait Hope

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Mai 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Mai 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. April 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. April 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. April 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
15. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. April 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 2013-AGU

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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