Neue Therapiestrategien für Patienten mit Tumoren der Ewing-Sarkom-Familie, Hochrisiko-Rhabdomyosarkom und Neuroblastom

Der Patient muss in eine der folgenden Diagnosekategorien fallen:

Ewing-Sarkom-Tumorfamilie (ESF): Umfasst Ewing-Sarkom (klassisch, atypisch, extraossär), primitives Knochensarkom, Ektomesenchymom oder peripherer primitiver neuroektodermaler Tumor (peripheres Neuroepitheliom).

Rhabdomyosarkom: Der Patient muss eines davon haben

Hochrisikoarm: Metastasierende Erkrankung zum Zeitpunkt der Diagnose (jede Lokalisation, beliebige Histologie);

ODER

Arm mit mittlerem Risiko: Unvollständig resezierte (klinische Gruppe III) Tumoren im Stadium II und ALLE Tumoren im Stadium III (unabhängig vom Grad der chirurgischen Resektion).

Neuroblastom: Jeder Patient mit metastasierender Erkrankung zum Zeitpunkt der Diagnose (POG-Stadium D oder Evans-Stadium IV); oder Patienten mit lokoregionaler Metastasierung (POG-Stadium C) oder Tumor, der über die Mittellinie infiltriert (Evans-Stadium III), WENN sie einen erhöhten Serumferritinwert (mehr als 142 ng/ml), eine erhöhte N-myc-Kopienzahl ( mehr als 10 Kopien gemäß Southern-Analyse) oder ein DNA-Index von mehr als 1,1.

Der Patient darf zuvor nicht mit Chemotherapie oder Strahlentherapie behandelt worden sein.

Die Patienten müssen mindestens 1 Jahr alt, jedoch höchstens 25 Jahre alt sein. Das Gewicht des Patienten muss mindestens 15 kg betragen.

Der Patient (oder sein/ihr Vormund, wenn er/sie jünger als 18 Jahre ist) muss ein Dokument unterzeichnen, aus dem hervorgeht, dass er/sie sich des Prüfcharakters dieses Behandlungsprotokolls und der potenziellen Risiken und Vorteile bewusst ist, die zu erwarten sind.

Potenziell fruchtbare Patientinnen müssen über einen dokumentierten negativen Urin- oder Serumschwangerschaftstest verfügen.

Die Patienten müssen über eine dokumentierte negative serologische HIV-Untersuchung (Western Blot und/oder ELISA) verfügen.

Die Patienten dürfen keine abnormale Herzfunktion haben (linksventrikuläre Ejektionsfraktion von weniger als 45 %, gemessen durch Gated-Equilibrium-Radionuklidangiographie [MUGA-Scan] und bestätigt durch Echokardiographie).

Die Nierenfunktion der Patienten darf nicht eingeschränkt sein (Serumkreatinin größer oder gleich dem Doppelten der oberen Normgrenze für das Alter).

Patienten mit einem Gesamtbilirubinwert von mehr als 4,0 mg/dl (oder einem direkten Bilirubinwert von mehr als 2,0 mg/dl) oder einem SGOT/SGPT von mehr als dem Fünffachen der Obergrenzen des Normalwerts (NICHT aufgrund einer Leberbeteiligung durch den Tumor). ausgeschlossen werden.

Patienten mit einem zweiten Malignom nach vorheriger Therapie werden ausgeschlossen.

Patienten, die zuvor mit Chemotherapie oder Strahlentherapie behandelt wurden (außer einer eingeschränkten Notfall-Strahlentherapie), werden ausgeschlossen.

Patienten, die HIV-infiziert sind, werden ausgeschlossen.