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Nuevas estrategias terapéuticas para pacientes con la familia de tumores sarcoma de Ewing, rabdomiosarcoma de alto riesgo y neuroblastoma

3 de marzo de 2008 actualizado por: National Cancer Institute (NCI)
El pronóstico para los pacientes con sarcoma de Ewing metastásico de la familia de tumores (ESF), rabdomiosarcoma (RMS) y neuroblastoma (NBL) sigue siendo desalentador, con menos del 25 % de supervivencia libre de enfermedad a largo plazo. Aunque menos grave, el pronóstico de curación para otros pacientes de alto riesgo es de aproximadamente 50%. Claramente se necesitan nuevas estrategias de tratamiento, incluida la identificación de nuevos agentes altamente activos, la maximización de la intensidad de la dosis de los fármacos estándar más activos y el desarrollo de mejores métodos de consolidación para erradicar la enfermedad residual microscópica, para mejorar el resultado de estos pacientes. Este protocolo abordará estos problemas al comenzar con una ventana de Fase II, para los pacientes de mayor riesgo, para evaluar una serie de medicamentos prometedores con nuevos mecanismos de acción. Luego, todos los pacientes recibirán 5 ciclos de la "mejor terapia estándar" de dosis intensiva con doxorrubicina (adriamicina), vincristina y ciclofosfamida (VAdriaC). Los pacientes con alto riesgo de recaída continuarán con un régimen de consolidación de fase I que consta de tres ciclos de dosis escaladas de melfalán, ifosfamida, mesna y etopósido (MIME). Las transfusiones de células madre de sangre periférica (PBSCT, por sus siglas en inglés) y el G-CSF humano recombinante se utilizarán como medidas de atención de apoyo para permitir el aumento máximo de la dosis de este régimen combinado.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El pronóstico para los pacientes con sarcoma de Ewing metastásico de la familia de tumores (ESF), rabdomiosarcoma (RMS) y neuroblastoma (NBL) sigue siendo desalentador, con menos del 25 % de supervivencia libre de enfermedad a largo plazo. Aunque menos grave, el pronóstico de curación para otros pacientes de alto riesgo es de aproximadamente 50%. Claramente se necesitan nuevas estrategias de tratamiento, incluida la identificación de nuevos agentes altamente activos, la maximización de la intensidad de la dosis de los fármacos estándar más activos y el desarrollo de mejores métodos de consolidación para erradicar la enfermedad residual microscópica, para mejorar el resultado de estos pacientes. Este protocolo abordará estos problemas al comenzar con una ventana de Fase II, para los pacientes de mayor riesgo, para evaluar una serie de medicamentos prometedores con nuevos mecanismos de acción. Luego, todos los pacientes recibirán 5 ciclos de la "mejor terapia estándar" de dosis intensiva con doxorrubicina (adriamicina), vincristina y ciclofosfamida (VAdriaC). Los pacientes con alto riesgo de recaída continuarán con un régimen de consolidación de fase I que consta de tres ciclos de dosis escaladas de melfalán, ifosfamida, mesna y etopósido (MIME). Las transfusiones de células madre de sangre periférica (PBSCT, por sus siglas en inglés) y el G-CSF humano recombinante se utilizarán como medidas de atención de apoyo para permitir el aumento máximo de la dosis de este régimen combinado.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción

90

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Cancer Institute (NCI)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

El paciente debe caer en una de las siguientes categorías diagnósticas:

Familia de tumores del sarcoma de Ewing (ESF): incluye sarcoma de Ewing (clásico, atípico, extraóseo), sarcoma primitivo de hueso, ectomesenquimoma o tumor neuroectodérmico primitivo periférico (neuroepitelioma periférico).

Rabdomiosarcoma: el paciente debe tener

Brazo de alto riesgo: enfermedad metastásica en el momento del diagnóstico (cualquier sitio, cualquier histología);

O

Grupo de riesgo moderado: tumores en estadio II resecados de forma incompleta (grupo clínico III) y tumores en estadio III de LLA (independientemente del grado de resección quirúrgica).

Neuroblastoma: cualquier paciente con enfermedad metastásica en el momento del diagnóstico (etapa D de POG o etapa IV de Evans); o, pacientes con enfermedad metastásica loco-regional (POG estadio C) o tumor infiltrante a través de la línea media (etapa III de Evans) SI tienen una ferritina sérica elevada (más de 142 ng/ml), un número de copias de N-myc amplificado ( más de 10 copias en el análisis de Southern), o un índice de ADN de más de 1,1.

El paciente no debe haber sido tratado previamente con quimioterapia o radioterapia.

Los pacientes deben tener una edad mayor o igual a 1 año pero menor o igual a 25 años. El peso de los pacientes debe ser mayor o igual a 15 kg.

El paciente (o su tutor si es menor de 18 años) debe firmar un documento que indique que conoce la naturaleza de investigación de este protocolo de tratamiento y los riesgos y beneficios potenciales que se pueden esperar.

Las pacientes potencialmente fértiles deben tener una prueba de embarazo en orina o suero negativa documentada.

Los pacientes deben tener una evaluación serológica del VIH negativa documentada (Western Blot y/o ELISA).

Los pacientes no deben tener una función cardíaca anormal (fracción de eyección del ventrículo izquierdo inferior al 45 % medida mediante angiografía con radionúclidos en equilibrio sincronizado [exploración MUGA] y confirmada mediante ecocardiografía).

Los pacientes no deben tener insuficiencia renal (creatinina sérica mayor o igual al doble del límite superior normal para la edad).

Los pacientes con una bilirrubina total superior a 4,0 mg/dl (o una bilirrubina directa superior a 2,0 mg/dl) o SGOT/SGPT superior a cinco veces los límites superiores de lo normal (NO sobre la base de compromiso hepático por tumor) ser excluido.

Se excluirán los pacientes con una segunda neoplasia maligna después de la terapia previa.

Se excluirán los pacientes tratados previamente con quimioterapia o radioterapia (aparte de la radioterapia de emergencia limitada).

Se excluirán los pacientes infectados por el VIH.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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National Cancer Institute (NCI)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 1993

Finalización del estudio

1 de enero de 2002

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de noviembre de 1999

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de noviembre de 1999

Publicado por primera vez (Estimar)

4 de noviembre de 1999

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

4 de marzo de 2008

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de marzo de 2008

Última verificación

1 de enero de 2002

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 930125
  • 93-C-0125

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