Uusia terapeuttisia strategioita potilaille, joilla on Ewingin sarkoomaperheen kasvainperhe, suuren riskin rabdomyosarkooma ja neuroblastooma

Potilaan tulee kuulua johonkin seuraavista diagnostisista luokista:

Ewingin sarkoomatuumoriperhe (ESF): Sisältää Ewingin sarkooman (klassinen, epätyypillinen, luuston ulkopuolinen), primitiivisen luun sarkooman, ektomesenkymooman tai perifeerisen primitiivisen neuroektodermaalisen kasvaimen (perifeerinen neuroepiteliooma).

Rabdomyosarkooma: Potilaalla on oltava jompikumpi

Korkean riskin käsivarsi: Metastaattinen sairaus diagnoosin yhteydessä (mikä tahansa kohta, mikä tahansa histologia);

TAI

Kohtalaisen riskin haara: Epätäydellisesti leikatut (kliininen ryhmä III) vaiheen II kasvaimet ja KAIKKI vaiheen III kasvaimet (leikkausleikkauksen asteesta riippumatta).

Neuroblastooma: Jokainen potilas, jolla on metastaattinen sairaus diagnoosin yhteydessä (POG-vaihe D tai Evansin vaihe IV); tai potilaat, joilla on loka-alueellinen metastaattinen sairaus (POG-vaihe C) tai kasvain, joka tunkeutuu keskilinjan yli (Evansin vaihe III), JOS heillä on kohonnut seerumin ferritiini (yli 142 ng/ml), monistunut N-myc-kopioluku ( enemmän kuin 10 kopiota Southern-analyysissä) tai DNA-indeksi on suurempi kuin 1,1.

Potilasta ei saa olla aiemmin hoidettu kemoterapialla tai sädehoidolla.

Potilaiden on oltava vähintään 1-vuotiaita, mutta alle 25-vuotiaita. Potilaan painon tulee olla suurempi tai yhtä suuri kuin 15 kg.

Potilaan (tai hänen huoltajansa, jos hän on alle 18-vuotias) on allekirjoitettava asiakirja, jossa hän osoittaa, että hän on tietoinen tämän hoitosuunnitelman tutkittavasta luonteesta ja mahdollisista odotettavissa olevista riskeistä ja hyödyistä.

Mahdollisesti hedelmällisillä naispotilailla on oltava dokumentoitu negatiivinen virtsan tai seerumin raskaustesti.

Potilailla on oltava dokumentoitu negatiivinen HIV-serologinen arviointi (Western Blot ja/tai ELISA).

Potilailla ei saa olla epänormaalia sydämen toimintaa (vasemman kammion ejektiofraktio alle 45 % mitattuna portitetun tasapainon radionuklidiangiografialla [MUGA-skannaus] ja vahvistettu kaikukardiografialla).

Potilailla ei saa olla munuaisten vajaatoimintaa (seerumin kreatiniini on suurempi tai yhtä suuri kuin kaksinkertainen iän normaalin yläraja).

Potilaat, joiden kokonaisbilirubiini on yli 4,0 mg/dl (tai suora bilirubiini yli 2,0 mg/dl) tai SGOT/SGPT yli viisi kertaa normaalin ylärajat (EI kasvaimen maksan vaikutuksen perusteella), olla poissuljettu.

Potilaat, joilla on toinen pahanlaatuinen kasvain aiemman hoidon jälkeen, suljetaan pois.

Potilaat, joita on aiemmin hoidettu kemoterapialla tai sädehoidolla (muu kuin rajoitettu hätäsädehoito), suljetaan pois.

HIV-tartunnan saaneet potilaat suljetaan pois.