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Stammzelltransplantation bei angeborenen Stoffwechselstörungen

3. Dezember 2017 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Behandlung angeborener lysosomaler und peroxisomaler Stoffwechselstörungen durch Knochenmarktransplantation

Der Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit und Transplantation von hämatopoetischen Spenderzellen unter Verwendung dieses Konditionierungsschemas bei Patienten zu bestimmen, die sich einer Transplantation hämatopoetischer (blutbildender) Zellen wegen einer erblichen Stoffwechselkrankheit unterziehen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Vor der Transplantation erhalten die Probanden 4 Tage lang viermal täglich Busulfan intravenös (IV) über die Hickman-Linie, 4 Tage lang einmal täglich Cyclophosphamid intravenös über die Hickman-Linie und Anti-Thymozyten-Globulin (ATG) intravenös (IV) über die Hickman-Linie zweimal täglich für drei Tage vor der Transplantation. Diese drei Medikamente werden den Probanden verabreicht, um dem neuen Knochenmark zu helfen, es zu "nehmen" und zu wachsen.

Am Tag der Transplantation werden die hämatopoetischen Zellen des Spenders über einen zentralen Venenkatheter transfundiert.

Nach der hämatopoetischen Zelltransplantation erhalten die Probanden dann zwei Medikamente, Cyclosporin und entweder Methylprednisolon oder Mycophenolat Mofetil (MMF). Cyclosporin und Methylprednisolon oder MMF werden verabreicht, um die Komplikation der Graft-versus-Host-Krankheit zu verhindern und die Wahrscheinlichkeit zu verringern, dass die neuen Spenderzellen abgestoßen werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

135

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit Adrenoleukodystrophie, metachromatischer Leukodystrophie, Globoidzell-Leukodystrophie, Gaucher-Krankheit, Fucosidose, Wolman-Krankheit, Niemann-Pick-Krankheit und Batten-Krankheit (CLN3), die ein humanes Leukozyten-Antigen (HLA) haben, das identisch oder vom Haplotyp abweichend ist (bei 1-3 Antigenen) verwandtem Knochenmark oder Nabelschnurblutspender. Es können ein oder zwei Einheiten Nabelschnurblut (UCB) verwendet werden.
  • Patienten mit GM1-Gangliosidose, Tay-Sachs-Krankheit oder Sandhoff-Krankheit, die einen HLA-identischen oder 1 Antigen-fehlgepaarten verwandten oder nicht verwandten Spender oder eine oder mehrere entsprechend gepaarte Nabelschnurblut-Einheit(en) haben. Es können ein oder zwei UCB-Einheiten verwendet werden.
  • Patienten mit Adrenoleukodystrophie müssen Magnetresonanztomographie (MRT)-Befunde, neurologische und neuropsychometrische Funktionen aufweisen, die mit der Diagnose übereinstimmen, und bei Jungen mit parietal-okzipitaler Dysmyelinisierung einen Leistungs-Intelligenz-Quotienten (IQ) ≥80. In Fällen, in denen der Leistungs-IQ nicht ≥ 80 ist, kann das Protokollkomitee eine Transplantation empfehlen, wenn der klinische Zustand und der neuropsychometrische Status des Patienten auf der Grundlage von Faktoren wie dem Alter bei Beginn der zerebralen Erkrankung und dem Ausmaß der Leistungsänderung als akzeptabel erachtet werden IQ und neurologische Defizite.
  • Patienten mit Arylsulfatase-A-Mangel (metachromatische Leukodystrophie) müssen entweder die präsymptomatische spätinfantile, juvenile oder erwachsene Form der Erkrankung aufweisen und eine akzeptable neurologische und neuropsychometrische Funktion aufweisen.
  • Patienten mit Galactocerebrosidase-Mangel (Globoidzell-Leukodystrophie) müssen eine akzeptable neurologische und neuropsychometrische Funktion aufweisen.
  • Bei Patienten mit Säurelipasemangel (Wolman-Krankheit) muss eine Leberbiopsie durchgeführt werden, die keine Hinweise auf eine Leberzirrhose und eine akzeptable neurologische und neuropsychometrische Funktion dokumentiert.
  • Patienten mit Fucosidasemangel (Fucosidose) müssen eine akzeptable neurologische und neuropsychometrische Funktion haben.
  • Patienten mit Glucocerebrosidase-Mangel (Morbus Gaucher) müssen eine akzeptable neurologische und neuropsychometrische Funktion aufweisen.
  • Patienten mit Morbus Batten (CLN3) müssen eine akzeptable neurologische und neuropsychometrische Funktion haben.
  • Fehlen größerer Organfunktionsstörungen. Ergebnisse der Organauswertung wie folgt:
  • Herz: Ejektionsfraktion > 30 %
  • Nieren: Serum-Kreatinin < 2 x normal oder Kreatinin-Clearance 60 ml/min.
  • Leber: Gesamtbilirubin <2x normal und Aspartataminotransferase (AST) <2x normal
  • Unterschriebene Zustimmung.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit symptomatischer spätinfantiler Form der metachromatischen Leukodystrophie.
  • Patienten mit symptomatischer infantiler globoider Leukodystrophie.
  • Hinweis: Patienten mit Hurler-Syndrom, Mukopolysaccharidose (MPS) VI oder Mannosidose-Erkrankung kommen für dieses Protokoll nicht mehr in Frage, können jedoch gemäß Protokoll MT 9907 (NCT00176917 – Transplantation hämatopoetischer Zellen bei Hurler-Syndrom, Maroteaux-Lamy-Syndrom (MPS VI), und Alpha-Mannosidase-Mangel (Mannosidose)).
  • Schwangerschaft
  • Nachweis einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) oder bekannte HIV-positive Serologie
  • Patienten oder Eltern sind psychisch nicht in der Lage, sich einer Knochenmarktransplantation (KMT) zu unterziehen, mit der damit verbundenen strengen Isolation oder dokumentierter Vorgeschichte von medizinischer Nichteinhaltung.
  • Bei Patienten ≥ 50 kg besteht möglicherweise das Risiko, dass Zelldosen unter dem Zielwert von ≥ 10 x 10^6 CD34-Zellen/kg liegen und sind daher nicht berechtigt, nicht verwandte periphere Blutstammzellen (PBSCs) zu erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandelte Patienten
Alle Patienten, die mit Protokollbehandlung (Chemotherapie und Operation) behandelt wurden.
Verfahren: Stammzelltransplantation
Der Zweck der hämatopoetischen Zelltransplantation besteht darin, hämatopoetische Zellen von einem normalen Spender einzuführen, die ein Enzym enthalten, das in der Lage ist, die im Körper von Patienten mit Speicherkrankheiten angesammelten Substanzen loszuwerden. Blutbildende Zellen können aus Knochenmark, peripherem Blut (d. h. dem Blut, das in den Blutgefäßen unseres Körpers zirkuliert) oder Nabelschnurblut (d. h. Blut, das der Nabelschnur entnommen wird, nachdem ein Baby geboren und die Nabelschnur durchtrennt wurde) stammen.
Andere Namen:
  • Knochenmarktransplantation
Arzneimittel: Busulfan, Cyclophosphamid, Antithymozytenglobulin
Die Probanden erhalten BUSULFAN intravenös (i.v.) – Patienten < oder= 12 kg 1,1 mg/kd/Dosis i.v. alle 6 Stunden für 16 Dosen; Patienten > 12 kg 0,8 mg/kg/Dosis i.v. alle 6 Stunden für 16 Dosen – über die Hickman-Linie viermal täglich für 4 Tage, CYCLOPHOSPHAMID intravenös (50 mg/kg/Tag i.v. über 2 Stunden) über die Hickman-Linie einmal täglich für 4 Tage und ANTI-THYMOCYTE GLOBULIN IV (15 mg/kg/Tag über 2 Stunden) über die Hickman-Linie zweimal täglich für drei Tage vor der Transplantation. Diese drei Medikamente werden gegeben, um dem neuen Knochenmark zu helfen, „einzunehmen“ und zu wachsen. METHYLPREDNISOLON wird als Prämedikation für das ATG gegeben.
Andere Namen:
  • Busulfex, Cytoxan, ATG

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 100 Tage, 1 Jahr und 3 Jahre
Anzahl der Patienten, die zu bestimmten Zeitpunkten nach der Transplantation am Leben waren.
100 Tage, 1 Jahr und 3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtspender-Engraftment
Zeitfenster: Tag 100
Anzahl der Patienten mit Vollspender-Chimärismus (Zustand bei Knochenmarktransplantation, bei dem Knochenmark und Wirtszellen kompatibel ohne Anzeichen einer Graft-versus-Host-Abstoßungskrankheit vorhanden sind) bis Tag 100 nach der Transplantation von mindestens 90 %.
Tag 100
Anzahl der Patienten mit akuter Graft-versus-Host-Krankheit Grad II-IV
Zeitfenster: Tag 100
Anzahl der Patienten, die bis Tag 100 nach der Transplantation eine akute Graft-versus-Host-Erkrankung zeigten. Die Graft-versus-Host-Disease (GVHD) ist eine Komplikation, die nach einer Stammzell- oder Knochenmarktransplantation auftreten kann, bei der das neu transplantierte Material den Körper des Transplantatempfängers angreift. Grad I = leicht, Grad II = mäßig, Grad III = schwer, Grad IV = lebensbedrohlich.
Tag 100
Anzahl der Patienten mit akuter Graft-versus-Host-Krankheit Grad III-IV
Zeitfenster: Tag 100
Anzahl der Patienten, die bis Tag 100 nach der Transplantation eine akute Graft-versus-Host-Erkrankung zeigten. Die Graft-versus-Host-Disease (GVHD) ist eine Komplikation, die nach einer Stammzell- oder Knochenmarktransplantation auftreten kann, bei der das neu transplantierte Material den Körper des Transplantatempfängers angreift. Grad I = leicht, Grad II = mäßig, Grad III = schwer, Grad IV = lebensbedrohlich.
Tag 100
Anzahl der Patienten mit chronischer Graft-versus-Host-Krankheit
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Transplantation
Anzahl der Patienten, die 1 Jahr nach der Transplantation eine chronische Graft-versus-Host-Erkrankung aufwiesen. Die Graft-versus-Host-Disease (GVHD) ist eine Komplikation, die nach einer Stammzell- oder Knochenmarktransplantation auftreten kann, bei der das neu transplantierte Material den Körper des Transplantatempfängers angreift. Chronische GVHD ist eine Erweiterung dieses Syndroms.
1 Jahr nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 1995

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. September 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Dezember 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Dezember 2017

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MT1995-01

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