Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kantasolusiirto synnynnäisten aineenvaihduntavirheiden varalta

sunnuntai 3. joulukuuta 2017 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Lysosomaalisten ja peroksisomaalisten synnynnäisten aineenvaihduntavirheiden hoito luuydinsiirrolla

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää luovuttajien hematopoieettisten solujen turvallisuus ja istutus käyttämällä tätä hoito-ohjelmaa potilailla, joille tehdään hematopoieettisten (verta muodostavien) solujen siirto perinnöllisen metabolisen varastoinnin sairauden vuoksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ennen siirtoa potilaat saavat busulfaania suonensisäisesti (IV) Hickman-linjan kautta neljä kertaa päivässä 4 päivän ajan, syklofosfamidia laskimoon Hickman-linjan kautta kerran päivässä 4 päivän ajan ja anti-tymosyyttiglobuliinia (ATG) laskimoon (IV) Hickman line kahdesti päivässä kolmen päivän ajan ennen elinsiirtoa. Näitä kolmea lääkettä annetaan koehenkilöille auttamaan uutta luuydintä "ottamaan" ja kasvamaan.

Elinsiirtopäivänä luovuttajan hematopoieettiset solut siirretään keskuslaskimokatetrin kautta.

Hematopoieettisten solujen siirron jälkeen koehenkilöt saavat kaksi lääkettä, syklosporiinia ja joko metyyliprednisolonia tai mycophenolate mofetilia (MMF). Syklosporiinia ja metyyliprednisolonia tai MMF:ää annetaan estämään siirrännäis-isäntätaudin komplikaatioita ja vähentämään mahdollisuutta, että uudet luovuttajasolut hylätään.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

135

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on adrenoleukodystrofia, metakromaattinen leukodystrofia, globoidisolujen leukodystrofia, Gaucherin tauti, fukosidoosi, Wolmanin tauti, Niemann-Pickin tauti ja Battenin tauti (CLN3), joilla on identtinen ihmisen leukosyyttiantigeeni (HLA) tai haplotyyppi ei täsmää (1-3 antigeeniä) siihen liittyvä luuytimen tai napanuoraveren luovuttaja. Voidaan käyttää yhtä tai kahta napanuoraveriyksikköä (UCB).
  • GM1-gangliosidoosia, Tay Sachsin tautia tai Sandhoffin tautia sairastavat potilaat, joilla on HLA-identtinen tai 1 antigeeni, joka ei täsmää sukulais- tai ei-sukulainen luovuttaja tai sopiva napanuoraveriyksikkö (-yksiköt). Voidaan käyttää yhtä tai kahta UCB-yksikköä.
  • Adrenoleukodystrofiaa sairastavilla potilailla on oltava magneettikuvauslöydös (MRI), neurologinen ja neuropsykometrinen toiminta vastaa diagnoosia, ja pojille, joilla on parietaali-okcipitaalinen dysmyelinaatio, suorituskykyäly osamäärä (IQ) ≥80. Tapauksissa, joissa suorituskyvyn IQ ei ole ≥80, protokollakomitea voi suositella elinsiirtoa, jos potilaan kliininen tila ja neuropsykometrinen tila katsotaan hyväksyttäviksi, kun otetaan huomioon sellaiset tekijät kuin ikä aivosairauden alkaessa, suorituskyvyn muutoksen suuruus. ÄO ja neurologiset puutteet.
  • Potilailla, joilla on aryylisulfataasi A:n puutos (metakromaattinen leukodystrofia), on oltava sairauden oireista johtuva myöhäinen infantiili, juveniili tai aikuisten muoto ja heillä on oltava hyväksyttävä neurologinen ja neuropsykometrinen toiminta.
  • Potilailla, joilla on galaktoserebrosidaasin puutos (globoidisoluleukodystrofia), on oltava hyväksyttävä neurologinen ja neuropsykometrinen toiminta.
  • Potilailta, joilla on happaman lipaasin puutos (Wolmanin tauti), on otettava maksabiopsia, jossa ei ole todisteita maksakirroosista, ja hyväksyttävä neurologinen ja neuropsykometrinen toiminta.
  • Potilailla, joilla on fukosidaasipuutos (fukosidoosi), on oltava hyväksyttävä neurologinen ja neuropsykometrinen toiminta.
  • Potilailla, joilla on glukoserebrosidaasin puutos (Gaucherin tauti), on oltava hyväksyttävä neurologinen ja neuropsykometrinen toiminta.
  • Potilailla, joilla on Battenin tauti (CLN3), on oltava hyväksyttävä neurologinen ja neuropsykometrinen toiminta.
  • Suuren elimen toimintahäiriön puuttuminen. Elinten arvioinnin tulokset ovat seuraavat:
  • Sydän: ejektiofraktio > 30 %
  • Munuaiset: seerumin kreatiniini < 2x normaali tai kreatiniinipuhdistuma 60 ml/min.
  • Maksa: kokonaisbilirubiini <2x normaali ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) <2x normaali
  • Allekirjoitettu suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on metakromaattisen leukodystrofian oireinen myöhäinen infantiili muoto.
  • Potilaat, joilla on oireinen infantiili globoidi leukodystrofia.
  • Huomautus: Potilaat, joilla on Hurlerin oireyhtymä, mukopolysakkaridoosi (MPS) VI tai mannosidoosi, eivät ole enää kelvollisia tähän protokollaan, mutta heidät voidaan siirtää protokollan MT 9907 mukaisesti (NCT00176917 - Hematopoietic Cell Transplantation for Hurler Syndrome, Maroteaux Lamy VI Syndrome (MP) ja alfa-mannosidaasipuutos (mannosidoosi)).
  • Raskaus
  • Todisteet ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektiosta tai tunnetusta HIV-positiivisesta serologiasta
  • Potilaat tai vanhemmat ovat psykologisesti kyvyttömiä tekemään luuytimensiirtoa (BMT), johon liittyy tiukka eristys tai dokumentoitu lääketieteellinen noudattamatta jättäminen.
  • Potilaat, joiden paino on ≥ 50 kg, voivat olla vaarassa saada soluannokset alle tavoitteen ≥ 10 x 10^6 CD34-solua/kg, eivätkä he siksi ole oikeutettuja saamaan perifeerisen veren kantasoluja (PBSC).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoidetut potilaat
Kaikki potilaat, joita hoidettiin protokollalla (kemoterapia ja leikkaus).
Menettely: Kantasolujen siirto
Hematopoieettisten solujen siirron tarkoituksena on tuoda normaalin luovuttajan hematopoieettisia soluja, jotka sisältävät entsyymiä, joka pystyy poistamaan varastosairauksista kärsivien potilaiden elimistöön kertyneet aineet. Hematopoieettiset solut voivat olla peräisin luuytimestä, ääreisverestä (eli kehomme verisuonissa kiertävästä verestä) tai napanuorasta (eli veri, joka on otettu napanuorasta vauvan syntymän ja napanuoran katkaisun jälkeen).
Muut nimet:
  • Luuytimensiirto
Lääke: Busulfaani, syklofosfamidi, antitymosyyttiglobuliini
Koehenkilöt saavat BUSULFANia suonensisäisesti (IV) - potilaat, joiden paino on < tai= 12 kg, 1,1 mg/kd/annos IV joka 6. tunti 16 annosta; potilaat > 12 kg 0,8 mg/kg/annos IV 6 tunnin välein 16 annosta - Hickman-linjan kautta neljä kertaa päivässä 4 päivän ajan, CYCLOPHOSPHAMIDE laskimoon (50 mg/kg/vrk IV 2 tunnin ajan) Hickman-linjan kautta kerran päivässä 4 päivää ja ANTI-TYMOCYTE GLOBULIN IV (15 mg/kg/vrk 2 tunnin ajan) Hickman-linjan kautta kahdesti päivässä kolmen päivän ajan ennen elinsiirtoa. Näitä kolmea lääkettä annetaan auttamaan uutta luuydintä "ottamaan" ja kasvamaan. METYLPREDNISOLONE annetaan esilääkityksenä ATG:tä varten.
Muut nimet:
  • Busulfex, Cytoxan, ATG

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 100 päivää, 1 vuosi ja 3 vuotta
Potilaiden määrä elossa määrättyinä ajankohtina elinsiirron jälkeen.
100 päivää, 1 vuosi ja 3 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Luovuttajien kokonaissiirto
Aikaikkuna: Päivä 100
Potilaiden, joilla on täydellinen luovuttajakimeerismi (tila luuydinsiirrossa, jossa luuydin- ja isäntäsolut ovat yhteensopivia ilman merkkejä käänteishyljintäsairaudesta) 100. päivään mennessä siirron jälkeen, vähintään 90 %.
Päivä 100
Potilaiden määrä, joilla on asteen II–IV akuutti siirrännäis-isäntätauti
Aikaikkuna: Päivä 100
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla oli akuutti siirrännäis-isäntä-sairaus 100. päivään mennessä siirron jälkeen. Siirrä isäntäsairaus (GVHD) on komplikaatio, joka voi ilmaantua kantasolu- tai luuydinsiirron jälkeen, jossa juuri siirretty materiaali hyökkää siirteen saajan kehoon. Aste I = lievä, aste II = keskivaikea, aste III = vaikea, aste IV = hengenvaarallinen.
Päivä 100
Potilaiden määrä, joilla on asteen III-IV akuutti siirrännäis-isäntätauti
Aikaikkuna: Päivä 100
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla oli akuutti siirrännäis-isäntä-sairaus 100. päivään mennessä siirron jälkeen. Siirrä isäntäsairaus (GVHD) on komplikaatio, joka voi ilmaantua kantasolu- tai luuydinsiirron jälkeen, jossa juuri siirretty materiaali hyökkää siirteen saajan kehoon. Aste I = lievä, aste II = keskivaikea, aste III = vaikea, aste IV = hengenvaarallinen.
Päivä 100
Potilaiden määrä, joilla on krooninen siirrännäis-isäntätauti
Aikaikkuna: 1 vuosi siirrosta
Niiden potilaiden määrä, joilla oli krooninen siirrännäis-isäntä-sairaus 1 vuoden kuluessa siirrosta. Siirrä isäntäsairaus (GVHD) on komplikaatio, joka voi ilmaantua kantasolu- tai luuydinsiirron jälkeen, jossa juuri siirretty materiaali hyökkää siirteen saajan kehoon. Krooninen GVHD on tämän oireyhtymän jatke.
1 vuosi siirrosta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. tammikuuta 1995

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. kesäkuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. kesäkuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 12. syyskuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. syyskuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 15. syyskuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 28. joulukuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 3. joulukuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MT1995-01

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Niemann-Pickin tauti

Kliiniset tutkimukset Kantasolujen siirto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Norway

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa