Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Stamcelletransplantasjon for medfødte metabolismefeil

3. desember 2017 oppdatert av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Behandling av lysosomale og peroksisomale medfødte metabolismefeil ved benmargstransplantasjon

Hensikten med denne studien er å bestemme sikkerheten og transplantasjonen av donorhematopoietiske celler ved bruk av dette kondisjoneringsregimet hos pasienter som gjennomgår en hematopoetisk (bloddannende) celletransplantasjon for en arvelig metabolsk lagringssykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Før transplantasjon vil forsøkspersonene få Busulfan intravenøst ​​(IV) via Hickman-linjen fire ganger daglig i 4 dager, cyklofosfamid intravenøst ​​via Hickman-linjen én gang daglig i 4 dager, og anti-thymocyttglobulin (ATG) intravenøst ​​(IV) via Hickman linje to ganger daglig i tre dager før transplantasjonen. Disse tre medikamentene blir gitt til forsøkspersoner for å hjelpe den nye margen "ta" og vokse.

På transplantasjonsdagen vil donors hematopoietiske celler transfunderes via sentralt venekateter.

Etter hematopoietisk celletransplantasjon vil forsøkspersonene få to legemidler, ciklosporin og enten metylprednisolon eller mykofenolatmofetil (MMF). Cyklosporin og metylprednisolon eller MMF gis for å forhindre komplikasjonen av graft-versus-host-sykdom og for å redusere sjansen for at de nye donorcellene blir avvist.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

135

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med adrenoleukodystrofi, metakromatisk leukodystrofi, globoid celle leukodystrofi, Gauchers sykdom, Fucosidosis, Wolman sykdom, Niemann-Pick sykdom og Batten sykdom (CLN3) som har et humant leukocyttantigen (HLA)-identisk eller haplotype feiltilpasset (ved 1-3 antigener) relatert marg, eller navlestrengsblodgiver. En eller to enheter av navlestrengsblod (UCB) kan brukes.
  • Pasienter med GM1 gangliosidose, Tay Sachs sykdom eller Sandhoff sykdom som har en HLA-identisk eller 1 antigen mismatchende relatert eller urelatert donor, eller passende matchende navlestrengsblodenhet(er). En eller to UCB-enheter kan brukes.
  • Pasienter med adrenoleukodystrofi må ha magnetisk resonanstomografi (MR)-funn, nevrologisk og nevropsykometrisk funksjon i samsvar med diagnosen, og for gutter med parietal-occipital dysmyelinisering en prestasjonsintelligenskvotient (IQ) ≥80. I tilfeller der ytelses-IQ ikke er ≥80, kan protokollkomiteen anbefale transplantasjon dersom pasientens kliniske tilstand og nevropsykometriske status anses å være akseptabel basert på hensyn til slike faktorer som alder ved oppstart av hjernesykdom, størrelsen på endring i ytelse. IQ og nevrologiske underskudd.
  • Pasienter med arylsulfatase A-mangel (metakromatisk leukodystrofi) må ha enten den presymptomatiske sen infantile, juvenile eller voksen form av sykdommen og må ha akseptabel nevrologisk og nevropsykometrisk funksjon.
  • Pasienter med galaktocerebrosidasemangel (Globoid Cell Leukodystrophy) må ha akseptabel nevrologisk og nevropsykometrisk funksjon.
  • Pasienter med syrelipase-mangel (Wolman sykdom) må ha en leverbiopsi som ikke dokumenterer bevis for levercirrhose og akseptabel nevrologisk og nevropsykometrisk funksjon.
  • Pasienter med fucosidase-mangel (fucosidosis) må ha akseptabel nevrologisk og nevropsykometrisk funksjon.
  • Pasienter med glucocerebrosidase-mangel (Gauchers sykdom) må ha akseptabel nevrologisk og nevropsykometrisk funksjon.
  • Pasienter med Battens sykdom (CLN3) må ha akseptabel nevrologisk og nevropsykometrisk funksjon.
  • Fravær av større organdysfunksjon. Organevalueringsresultater som følger:
  • Hjerte: ejeksjonsfraksjon >30 %
  • Nyre: serumkreatinin <2x normal eller kreatininclearance 60 ml/min.
  • Lever: total bilirubin <2x normal og aspartataminotransferase (AST) <2x normal
  • Signert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med symptomatisk sen infantil form for metakromatisk leukodystrofi.
  • Pasienter med symptomatisk infantil globoid leukodystrofi.
  • Merk: Pasienter med Hurler syndrom, mucopolysaccharidosis (MPS) VI eller Mannosidosis sykdom er ikke lenger kvalifisert for denne protokollen, men kan transplanteres under protokoll MT 9907 (NCT00176917 - Hematopoetisk celletransplantasjon for Hurler Syndrome, Maroteaux Lamy syndrom), (MPS Lamy Syndrome), og alfa-mannosidase-mangel (mannosidose)).
  • Svangerskap
  • Bevis på infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV) eller kjent HIV-positiv serologi
  • Pasienter eller foreldre er psykologisk ute av stand til å gjennomgå benmargstransplantasjon (BMT) med tilhørende streng isolasjon eller dokumentert historie med medisinsk manglende overholdelse.
  • Pasienter ≥ 50 kg kan ha risiko for å ha celledoser under målet på ≥ 10 x 10^6 CD34-celler/kg og vil derfor ikke være kvalifisert til å motta urelaterte perifere blodstamceller (PBSCs)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlede pasienter
Alle pasienter behandlet med protokollregime (kjemoterapi og kirurgi).
Fremgangsmåte: Stamcelletransplantasjon
Hensikten med hematopoietisk celletransplantasjon er å introdusere hematopoietiske celler fra en normal donor som inneholder et enzym som er i stand til å kvitte seg med stoffene som har samlet seg i kroppen til pasienter med lagringssykdommer. Hematopoietiske celler kan komme fra benmarg, perifert blod (dvs. blodet som sirkulerer i kroppens blodårer) eller navlestrengsblod (dvs. blod tatt fra navlestrengen etter at en baby er født og navlestrengen er kuttet).
Andre navn:
  • Beinmargstransplantasjon
Legemiddel: Busulfan, cyklofosfamid, antitymocyttglobulin
Pasienter vil få BUSULFAN intravenøst ​​(IV)-pasienter < eller= 12 kg 1,1 mg/kd/dose IV hver 6. time i 16 doser; pasienter > 12 kg 0,8 mg/kg/dose IV hver 6. time for 16 doser - via Hickman-linjen fire ganger daglig i 4 dager, CYCLOPHOSPHAMIDE intravenøst ​​(50 mg/kg/dag IV over 2 timer) via Hickman-linjen en gang daglig for 4 dager, og ANTI-THYMOCYTE GLOBULIN IV (15 mg/kg/dag over 2 timer) via Hickman-linjen to ganger daglig i tre dager før transplantasjonen. Disse tre medikamentene blir gitt for å hjelpe den nye margen "ta" og vokse. METYLPREDNISOLON vil bli gitt som premedisinering for ATG.
Andre navn:
  • Busulfex, Cytoxan, ATG

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 100 dager, 1 år og 3 år
Antall pasienter i live på angitte tidspunkter etter transplantasjon.
100 dager, 1 år og 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet donorengraftment
Tidsramme: Dag 100
Antall pasienter med full donorkimerisme (tilstand i benmargstransplantasjon der benmarg og vertsceller eksisterer forenlig uten tegn på graft-versus-vert-avstøtingssykdom) ved dag 100 etter transplantasjon på minst 90 %.
Dag 100
Antall pasienter med grad II-IV akutt graft-versus-vert-sykdom
Tidsramme: Dag 100
Antall pasienter som viste akutt graft-versus-host-sykdom innen dag 100 etter transplantasjon. Graft-versus-host-sykdom (GVHD) er en komplikasjon som kan oppstå etter en stamcelle- eller benmargstransplantasjon der det nylig transplanterte materialet angriper transplantatmottakerens kropp. Grad I = mild, grad II = moderat, grad III = alvorlig, grad IV = livstruende.
Dag 100
Antall pasienter med grad III-IV akutt graft-versus-vert-sykdom
Tidsramme: Dag 100
Antall pasienter som viste akutt graft-versus-host-sykdom innen dag 100 etter transplantasjon. Graft-versus-host-sykdom (GVHD) er en komplikasjon som kan oppstå etter en stamcelle- eller benmargstransplantasjon der det nylig transplanterte materialet angriper transplantatmottakerens kropp. Grad I = mild, grad II = moderat, grad III = alvorlig, grad IV = livstruende.
Dag 100
Antall pasienter med kronisk graft-versus-vert-sykdom
Tidsramme: 1 år etter transplantasjon
Antall pasienter som viste kronisk graft-versus-host-sykdom innen 1 år etter transplantasjon. Graft-versus-host-sykdom (GVHD) er en komplikasjon som kan oppstå etter en stamcelle- eller benmargstransplantasjon der det nylig transplanterte materialet angriper transplantatmottakerens kropp. Kronisk GVHD er en forlengelse av dette syndromet.
1 år etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 1995

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. september 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. september 2005

Først lagt ut (Anslag)

15. september 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. desember 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. desember 2017

Sist bekreftet

1. desember 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MT1995-01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Niemann-Pick sykdom

Kliniske studier på Stamcelletransplantasjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Tunisia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere