Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Stamceltransplantatie voor aangeboren stofwisselingsstoornissen

3 december 2017 bijgewerkt door: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Behandeling van lysosomale en peroxisomale aangeboren stofwisselingsfouten door beenmergtransplantatie

Het doel van deze studie is om de veiligheid en implantatie van hematopoëtische donorcellen te bepalen met behulp van dit conditioneringsregime bij patiënten die een hematopoëtische (bloedvormende) celtransplantatie ondergaan voor een erfelijke metabole stapelingsziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Voorafgaand aan de transplantatie krijgen de proefpersonen Busulfan intraveneus (IV) via de Hickman-lijn viermaal daags gedurende 4 dagen, Cyclofosfamide intraveneus via de Hickman-lijn eenmaal daags gedurende 4 dagen, en Anti-Thymocyten Globuline (ATG) intraveneus (IV) via de Hickman-lijn tweemaal daags gedurende drie dagen vóór de transplantatie. Deze drie medicijnen worden aan proefpersonen gegeven om het nieuwe merg te helpen "nemen" en te laten groeien.

Op de dag van transplantatie worden de hematopoietische cellen van de donor getransfundeerd via een centrale veneuze katheter.

Na hematopoëtische celtransplantatie krijgen de proefpersonen twee geneesmiddelen, ciclosporine en ofwel methylprednisolon ofwel mycofenolaatmofetil (MMF). Cyclosporine en methylprednisolon of MMF worden gegeven om de complicatie van graft-versus-hostziekte te helpen voorkomen en om de kans te verkleinen dat de nieuwe donorcellen worden afgestoten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

135

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met adrenoleukodystrofie, metachromatische leukodystrofie, globoïde celleukodystrofie, de ziekte van Gaucher, fucosidose, de ziekte van Wolman, de ziekte van Niemann-Pick en de ziekte van Batten (CLN3) die een humaan leukocytenantigeen (HLA)-identiek of haplotype-mismatch hebben (bij 1-3 antigenen) verwant beenmerg of navelstrengbloeddonor. Er kunnen één of twee navelstrengbloed (UCB) eenheden worden gebruikt.
  • Patiënten met GM1-gangliosidose, de ziekte van Tay Sachs of de ziekte van Sandhoff die een HLA-identieke of 1 antigeen-niet-overeenkomende verwante of niet-verwante donor hebben, of geschikt overeenkomende navelstrengbloedeenheden. Er kunnen één of twee UCB-eenheden worden gebruikt.
  • Patiënten met adrenoleukodystrofie moeten MRI-bevindingen (magnetic resonance imaging), neurologische en neuropsychometrische functies hebben die consistent zijn met de diagnose, en voor jongens met pariëtale-occipitale dysmyelinisatie een prestatie-intelligentiequotiënt (IQ) ≥80. In gevallen waarin het prestatie-IQ niet ≥80 is, kan de protocolcommissie transplantatie aanbevelen als de klinische toestand en de neuropsychometrische status van de patiënt aanvaardbaar worden geacht op basis van factoren als leeftijd bij aanvang van hersenziekte, omvang van de verandering in prestatie IQ en neurologische tekorten.
  • Patiënten met arylsulfatase A-deficiëntie (metachromatische leukodystrofie) moeten de presymptomatische late infantiele, juveniele of volwassen vorm van de ziekte hebben en moeten een aanvaardbare neurologische en neuropsychometrische functie hebben.
  • Patiënten met galactocerebrosidasedeficiëntie (Globoid Cell Leukodystrophy) moeten een aanvaardbare neurologische en neuropsychometrische functie hebben.
  • Patiënten met zuurlipasedeficiëntie (ziekte van Wolman) moeten een leverbiopsie ondergaan die geen bewijs levert van levercirrose en een aanvaardbare neurologische en neuropsychometrische functie.
  • Patiënten met fucosidasedeficiëntie (fucosidose) moeten een aanvaardbare neurologische en neuropsychometrische functie hebben.
  • Patiënten met glucocerebrosidasedeficiëntie (ziekte van Gaucher) moeten een aanvaardbare neurologische en neuropsychometrische functie hebben.
  • Patiënten met de ziekte van Batten (CLN3) moeten een aanvaardbare neurologische en neuropsychometrische functie hebben.
  • Afwezigheid van belangrijke orgaandisfunctie. De resultaten van de orgaanevaluatie zijn als volgt:
  • Cardiaal: ejectiefractie >30%
  • Nier: serumcreatinine <2x normaal of creatinineklaring 60 ml/min.
  • Lever: totaal bilirubine <2x normaal en aspartaataminotransferase (AST) <2x normaal
  • Ondertekende toestemming.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met symptomatische late infantiele vorm van metachromatische leukodystrofie.
  • Patiënten met symptomatische infantiele globoïde leukodystrofie.
  • Opmerking: Patiënten met het syndroom van Hurler, mucopolysaccharidose (MPS) VI of de ziekte van mannosidose komen niet langer in aanmerking voor dit protocol, maar kunnen worden getransplanteerd onder protocol MT 9907 (NCT00176917 - Hematopoëtische celtransplantatie voor syndroom van Hurler, syndroom van Maroteaux Lamy (MPS VI), en alfa-mannosidase-deficiëntie (mannosidose)).
  • Zwangerschap
  • Bewijs van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv) of bekende hiv-positieve serologie
  • Patiënten of ouders zijn psychologisch niet in staat om beenmergtransplantatie (BMT) te ondergaan met bijbehorende strikte isolatie of gedocumenteerde voorgeschiedenis van medische niet-naleving.
  • Patiënten van ≥ 50 kg lopen mogelijk risico op celdoses onder de doelstelling van ≥ 10 x 10^6 CD34-cellen/kg en komen daarom niet in aanmerking voor het ontvangen van niet-gerelateerde perifere bloedstamcellen (PBSC's)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandelde patiënten
Alle patiënten behandeld met een protocolregime (chemotherapie en chirurgie).
Procedure: Stamceltransplantatie
Het doel van hematopoëtische celtransplantatie is het inbrengen van hematopoëtische cellen van een normale donor die een enzym bevat dat in staat is de stoffen te verwijderen die zich hebben opgehoopt in het lichaam van patiënten met stapelingsziekten. Hematopoëtische cellen kunnen afkomstig zijn van beenmerg, perifeer bloed (d.w.z. het bloed dat in de bloedvaten van ons lichaam circuleert) of navelstrengbloed (d.w.z. bloed dat uit de navelstreng wordt genomen nadat een baby is geboren en de navelstreng is doorgesneden).
Andere namen:
  • Beenmerg transplantatie
Geneesmiddel: Busulfan, Cyclofosfamide, Antithymocyt Globuline
Proefpersonen zullen BUSULFAN intraveneus (IV) krijgen - patiënten < of= 12 kg 1,1 mg/kd/dosis IV om de 6 uur voor 16 doses; patiënten > 12 kg 0,8 mg/kg/dosis IV om de 6 uur voor 16 doses - via de Hickman-lijn viermaal daags gedurende 4 dagen, CYCLOPHOSFAMIDE intraveneus (50 mg/kg/dag IV gedurende 2 uur) via de Hickman-lijn eenmaal daags gedurende 4 dagen, en ANTI-THYMOCYTE GLOBULINE IV (15 mg/kg/dag gedurende 2 uur) via de Hickman-lijn tweemaal daags gedurende drie dagen vóór de transplantatie. Deze drie medicijnen worden gegeven om het nieuwe merg te laten "nemen" en te laten groeien. METHYLPREDNISOLONE wordt gegeven als premedicatie voor de ATG.
Andere namen:
  • Busulfex, Cytoxan, ATG

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 100 dagen, 1 jaar en 3 jaar
Aantal patiënten in leven op aangewezen tijdstippen na transplantatie.
100 dagen, 1 jaar en 3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele donorbetrokkenheid
Tijdsspanne: Dag 100
Aantal patiënten met volledig donorchimerisme (toestand bij beenmergtransplantatie waarin beenmerg en gastheercellen compatibel zijn zonder tekenen van graft-versus-host-afstotingsziekte) op dag 100 na transplantatie van ten minste 90%.
Dag 100
Aantal patiënten met graad II-IV acute graft-versus-hostziekte
Tijdsspanne: Dag 100
Aantal patiënten met acute graft-versus-host-ziekte op dag 100 na transplantatie. Graft-versus-host-ziekte (GVHD) is een complicatie die kan optreden na een stamcel- of beenmergtransplantatie waarbij het nieuw getransplanteerde materiaal het lichaam van de ontvanger van de transplantatie aanvalt. Graad I=licht, Graad II=matig, Graad III=ernstig, Graad IV=levensbedreigend.
Dag 100
Aantal patiënten met graad III-IV acute graft-versus-hostziekte
Tijdsspanne: Dag 100
Aantal patiënten met acute graft-versus-host-ziekte op dag 100 na transplantatie. Graft-versus-host-ziekte (GVHD) is een complicatie die kan optreden na een stamcel- of beenmergtransplantatie waarbij het nieuw getransplanteerde materiaal het lichaam van de ontvanger van de transplantatie aanvalt. Graad I=licht, Graad II=matig, Graad III=ernstig, Graad IV=levensbedreigend.
Dag 100
Aantal patiënten met chronische graft-versus-hostziekte
Tijdsspanne: 1 jaar na transplantatie
Aantal patiënten met chronische graft-versus-host-ziekte 1 jaar na transplantatie. Graft-versus-host-ziekte (GVHD) is een complicatie die kan optreden na een stamcel- of beenmergtransplantatie waarbij het nieuw getransplanteerde materiaal het lichaam van de ontvanger van de transplantatie aanvalt. Chronische GVHD is een uitbreiding van dit syndroom.
1 jaar na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 1995

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 september 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 september 2005

Eerst geplaatst (Schatting)

15 september 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 december 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 december 2017

Laatst geverifieerd

1 december 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MT1995-01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Niemann-Pick-ziekte

Klinische onderzoeken op Stamceltransplantatie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren