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Sirolimus-Behandlung für refraktäre PRCA

1. Juli 2021 aktualisiert von: Bing Han

Sirolimus-Behandlung für refraktäre Erythrozytenaplasie, eine prospektive Studie

Pure Red Cell Aplasia (PRCA) ist eine Art von Anämie, die durch eine schwere Retikulozytopenie und eine offensichtliche Abnahme der erythroblastischen Knochenmarkszellen gekennzeichnet ist. Cyclosporin und/oder Steroide sind die Therapie der ersten Wahl, aber einige Patienten waren gegenüber der Behandlung refraktär oder intolerant. Auch die Effekte der Zweitlinientherapie sind nicht zufriedenstellend und teilweise nicht vorhanden. Ziel der Forscher ist es, die Wirksamkeit und Nebenwirkung von Sirolimus bei refraktärer PRCA zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Pure Red Cell Aplasia (PRCA) ist eine seltene normozytäre normochrome Anämie mit Retikulozytopenie, die durch eine Reduktion der Erythrozytenvorläufer aus dem Knochenmark gekennzeichnet ist und je nach Pathogenese in angeborene und erworbene PRCA unterteilt werden kann. Angeborenes PRCA, auch als Diamond-Blackfan-Syndrom bekannt, wurde mit pathogenen Varianten in GATA1 und TSR2 in Verbindung gebracht, und das Gen kodiert für ribosomale Proteine. Erworbene PRCA kann eine primäre Erkrankung sein, die normalerweise durch Immunologie vermittelt wird, oder sekundär zu anderen Erkrankungen wie lymphoproliferativen Erkrankungen, Autoimmunerkrankungen, Thymomen, Infektionen oder Arzneimitteln. Die Erstlinientherapie bei erworbener PRCA ist Cyclosporin A und Steroide, die Zweitlinientherapie sind Anti-CD20, ATG, immunsuppressive Medikamente wie Cyclophosphamid, Knochenmarktransplantation. Leider sprachen einige Patienten auf die oben genannten Behandlungen nicht an oder vertrugen sie nicht.

Sirolimus (Rapamycin) ist ein Wirkstoff, der vom Bakterium Streptomyces hygroscopicus produziert wird und das Säugetier-Target von Rapamycin (mTOR) hemmt. mTOR ist eine Serin/Threonin-Kinase, die das Zellwachstum, die Proliferation, den Stoffwechsel und das Überleben in eukaryotischen Zellen reguliert und als zwei interagierende Komplexe, mTORC1 und mTORC2, identifiziert wird. Sirolimus hemmt in erster Linie mTORC1, wurde zur Vorbeugung von Organtransplantatabstoßungen zugelassen, insbesondere bei Nierentransplantationen, Sirolimus verspricht auch die Behandlung von Autoimmunerkrankungen, degenerativen und hyperproliferativen Erkrankungen. Kürzlich wurde berichtet, dass Sirolimus bei vielen immunvermittelten Zytopenien wie dem autoimmunen lymphoproliferativen Syndrom, der Immunthrombozytopenie, dem EVANS-Syndrom usw. wirksam und gut verträglich ist. Aufgrund des seltenen Auftretens von PRCA und der guten Ansprechrate auf Ciclosporin gibt es bisher jedoch nur sehr wenige Studien mit Sirolimus bei refraktärer PRCA.

In dieser Studie soll die Wirkung von Sirolimus auf 30 Patienten mit refraktärer PRCA untersucht werden, die Nebenwirkungen wurden dokumentiert und die Plasmakonzentration von Sirolimus wird überwacht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

64

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 76 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Refraktäre Erythrozytenaplasie.
  2. Ausgenommen andere Krankheiten, die hämatologische Anomalien verursachen können.
  3. Kein Ansprechen oder Unverträglichkeit gegenüber Erst- und Zweitlinientherapien.
  4. 18-80 Jahre alt.
  5. Alle Probanden müssen: zustimmen, kein Blut zu spenden oder über Schwangerschaftsvorkehrungen und Risiken einer fötalen Exposition beraten zu werden.
  6. Schriftliche Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  1. NICHT refraktäre reine Erythrozytenanämie.
  2. Ansprechen und gute Verträglichkeit auf Erst- oder Zweitlinientherapie.
  3. Patienten unter 18 Jahren oder über 80 Jahren.
  4. Schwanger oder stillend.
  5. Patienten, die das Protokoll nicht einhalten wollen oder können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Wirksamkeit von Sirolimus auf PRCA
Eine prospektive Untersuchung der Wirksamkeit von Sirolimus bei Patienten mit refraktärer PRCA Bei Patienten mit refraktärer PRCA wurde Sirolimus ausprobiert. Dosierung: 2 mg QD für den ersten Tag, dann 1 mg QD. Die Medikationszeit sollte mindestens 6 Monate dauern.
Arzneimittel: Sirolimus
Bei refraktären PRCA-Patienten wurde Sirolimus versucht. Dosierung: 2 mg QD für den ersten Tag, dann 1 mg QD. Die Medikationszeit sollte mindestens 6 Monate dauern.
Andere Namen:
  • Sirolimus-Tabletten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämoglobinspiegel
Zeitfenster: 6 Monate
Hämoglobinspiegel in g/l
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämoglobinspiegel
Zeitfenster: 2 Jahre
Hämoglobinspiegel in g/l
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bing Han

Ermittler

  • Hauptermittler: Bing B Han, PhD., Peking Union Medical College Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Februar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Dezember 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PRCA-1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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