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Luvometinib bei pädiatrischer SS-LCH mit speziellen ein-/multifokalen Knochenläsionen

18. Januar 2026 aktualisiert von: Ju Gao, West China Second University Hospital

Eine multizentrische, offene, einarmige Studie zur Monotherapie mit Luvometinib bei pädiatrischer Langerhans-Zell-Histiozytose mit Einzelsystem-Spezialort-Einzel- und multifokaler Knochenbeteiligung

Langerhans-Zell-Histiozytose (LCH) ist die häufigste Art der histiozytären Störung bei Kindern und betrifft etwa 2,6 bis 8,9 von jeder Million Kinder pro Jahr. Sie kann von Kind zu Kind sehr unterschiedlich aussehen – einige Fälle bessern sich von selbst – aber wenn sie spezielle Knochen betrifft (wie die Schädelbasis, das Schläfenbein, die Augenhöhle oder die Wirbelsäule) oder wenn es mehrere Knochenläsionen in einem System gibt, sind Kinder oft einem höheren Risiko für langfristige Komplikationen und einem Wiederauftreten der Krankheit ausgesetzt. Aktuelle Richtlinien in China und weltweit empfehlen, diese Kinder mit einer Ganzkörpertherapie zu behandeln, normalerweise einer Chemotherapie-Kombination aus Vinblastin und Prednison. Allerdings haben selbst bei längeren Behandlungsverläufen etwa 27,6 % der Kinder mit mehreren Knochenläsionen immer noch ein Wiederauftreten der Krankheit, und weniger als 70 % bleiben nach 5 Jahren ereignisfrei. Einige entwickeln sogar dauerhafte Probleme des Nervensystems.

In den letzten Jahren haben Forscher entdeckt, dass fast alle Kinder mit LCH überaktive MAPK-Signalwege in ihren Zellen haben. Diese Entdeckung öffnete die Tür zur Verwendung von MAPK-Inhibitoren als neue Behandlung. Studien haben gezeigt, dass diese Medikamente bei Kindern mit rezidivierender oder schwer behandelbarer LCH gut wirken und sicher sind. Noch besser: Bei einigen Kindern mit Einzelsystem-Knochensystemerkrankung kam die Krankheit nach Absetzen des Medikaments nicht zurück – was darauf hindeutet, dass es sogar bestimmte Fälle heilen könnte.

Luvometinib (auch FCN-159 genannt), ein neuer MAPK-Inhibitor, der von Fosun Pharma in Shanghai entwickelt wurde, wurde 2025 für die Behandlung von Erwachsenen-LCH zugelassen. Eine Phase-II-Studie zeigte sehr ermutigende Ergebnisse: 82,8 % der Patienten sahen eine Verbesserung oder ein Verschwinden ihrer Krankheit, und 74,4 % blieben nach 12 Monaten progressionsfrei. Das Medikament wurde gut vertragen, mit Nebenwirkungen, die mild und beherrschbar waren – keine ernsten Probleme zwangen jemanden, die Behandlung abzubrechen. Im Vergleich zur traditionellen Chemotherapie hat Luvometinib weniger und mildere Nebenwirkungen, schwächt das Immunsystem nicht und ermöglicht es Kindern, ihr normales tägliches Leben und die Schule fortzusetzen. Es ist eine einfache orale Tablette, die einmal täglich eingenommen wird, sodass keine intravenösen Zugänge oder Krankenhausaufenthalte erforderlich sind, was die Behandlung viel einfacher macht und die Lebensqualität sowohl des Kindes als auch der Familie verbessert.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

62

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
      • Hefei, China
        • Rekrutierung
        • Anhui Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China
        • Rekrutierung
        • The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Kontakt:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China
        • Rekrutierung
        • The Second Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Hong Ying Wei
          • Telefonnummer: 86+15977767103
          • E-Mail: whylhr@qq.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China
        • Rekrutierung
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Kontakt:
      • Zunyi, Guizhou, China
        • Rekrutierung
        • Zunyi Medical University Affiliated Hospital, Guizhou Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China
        • Rekrutierung
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, China
        • Rekrutierung
        • Xi'an Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Xi'an, Shaanxi, China
        • Rekrutierung
        • Xi'an Northwest Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China
        • Rekrutierung
        • West China Second Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:
    • Xinjiang
      • Ürümqi, Xinjiang, China
        • Rekrutierung
        • The First Affiliated Hospital of Xinjiang Medical University
        • Kontakt:
    • Yunan
      • Kunming, Yunan, China
        • Rekrutierung
        • Kunming Children's hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Kinder im Alter von 0-18 Jahren, beide Geschlechter.
  2. Pathologisch bestätigte Diagnose von LCH (CD1a+ und/oder CD207+), ohne vorherige LCH-spezifische Behandlung.
  3. Patienten, bei denen eine Einzelsystem-multifokale Knochenbeteiligung, Einzelsystem-Knochenbeteiligung an ZNS-Risikostellen (ZNS-Risikostellen umfassen kraniofaziale Region [ausgenommen Parietal-, Okzipital- und Frontalknochen], Orbital-, Ohr- und Mundregionen) oder Einzelsystem-Wirbelknochenbeteiligung mit intraspinaler raumfordernder Läsion und Kompression des Rückenmarks festgestellt wurde.
  4. Unterschriebene Einwilligungserklärung, Bereitschaft zur Behandlung gemäß diesem Protokoll und zur Nachsorge.

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit anderen Grunderkrankungen wie primärer Immundefizienz, Herzinsuffizienz, Niereninsuffizienz, Hepatitis-Virusinfektion, HIV-Infektion, Zustand nach Organtransplantation usw.
  2. Sekundärmalignom.
  3. QTcF > 0,47 Sekunden im EKG vor Studieneinschluss.
  4. Ophthalmologische Untersuchung vor Studieneinschluss zeigt retinale Venenverschlüsse, retinale pigmentepitheliale Abhebung oder andere Augenerkrankungen.
  5. Patienten mit LCH und Kategorie-3-MEK-Mutationen, speziell folgenden Mutationsstellen: L98_I103del, L98_K104del, P105_A106del, P105_I107delinsL, L101_I103delinsF, E102_I103delinsF, E102_I103del, E102_I103delinsV, E102_I103delinsVN, E102_K104delinsQ, I103_A106del.
  6. Verweigerung der Unterschrift der Einwilligungserklärung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Luvometinib
Arzneimittel: Luvometinib
5 mg/m² oral einmal täglich für 1 Jahr

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Ereignisfreie Überlebensrate
Zeitfenster: 2-Jahre
2-Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Objektive Ansprechrate
Zeitfenster: 1 Monat und 3 Monate
1 Monat und 3 Monate
Gesamtüberlebensrate
Zeitfenster: 2-Jahres-
2-Jahres-
Sicherheit von Luvometinib
Zeitfenster: 1-Jahres-
1-Jahres-
Lebensqualitätsbewertung bei Kindern
Zeitfenster: Vor der Therapie, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate, 12 Monate
Vor der Therapie, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate, 12 Monate
Umfrage zur Zufriedenheit mit der Arzneimittelbehandlung bei Kindern
Zeitfenster: Vor der Therapie, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate, 12 Monate
Vor der Therapie, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate, 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

West China Second University Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

19. Juni 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WCSH-NCP-SS-LCH-2026

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

IPD könnten in Zukunft nach Genehmigung durch die Ethikkommission und im Rahmen einer Datennutzungsvereinbarung geteilt werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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