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Langzeit-Verlängerungsstudie zu KRN23 bei erwachsenen Probanden mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH)

14. April 2023 aktualisiert von: Kyowa Kirin, Inc.

Eine offene, langfristige Verlängerungsstudie der Phase 2b zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakodynamik von KRN23 bei erwachsenen Probanden mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH)

Die Hauptziele dieser Studie sind:

  • Bewerten Sie die langfristige Sicherheit der subkutanen (sc) Verabreichung von KRN23 bei erwachsenen Probanden mit XLH
  • Bewerten Sie den Anteil der Probanden, die bei Langzeitverabreichung von KRN23 Serum-Phosphatspiegel im normalen Bereich (2,5-4,5 mg/dL) erreichen
  • Bewerten Sie die Langzeit-Pharmakodynamik (PD) von KRN23, gemessen an folgenden Veränderungen: intaktes Parathormon im Serum (iPTH); Serum und Urin-Phosphor; Verhältnis der renalen tubulären maximalen Phosphatreabsorptionsrate zur glomerulären Filtrationsrate (TmP/GFR) und tubulären Reabsorption von Phosphat (TRP); Serum-1,25-Dihydroxyvitamin D (1,25[OH]2D); Serumfibroblasten-Wachstumsfaktor 23 (FGF23); Knochen-Biomarker: Serum-alkalische Phosphatase (ALP), knochenspezifische ALP (BALP), Carboxy-terminal vernetztes Telopeptid von Typ-I-Kollagen (CTx) und Prokollagen-Typ-1-N-terminales Propeptid (P1NP)
  • Bewerten Sie die langfristige Immunogenität von KRN23, gemessen anhand des Vorhandenseins von Anti-KRN23-Antikörpern (ADA)

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University California San Francisco Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Houston Methodist Reasearch Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Haben an den Studien KRN23-INT-001 (NCT01340482) oder KRN23-INT-002 (NCT01571596) von Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc. teilgenommen (mindestens 2 Dosen KRN23 erhalten)
  2. Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) ≥ 60 ml/min oder eGFR von 45 bis < 60 ml/min beim Screening mit Bestätigung, dass die Niereninsuffizienz nicht auf Nephrokalzinose zurückzuführen ist.
  3. Sexuell aktive Probanden müssen bereit sein, während der Teilnahme an der Studie und für 30 Tage nach Erhalt der letzten Dosis von KRN23 eine akzeptable Verhütungsmethode (z. B. Doppelbarrieremethode) anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Proband erlebte in der KRN23-INT-001- oder KRN23-INT-002-Studie ein sicherheitsrelevantes Ereignis, das nach Meinung des Prüfarztes und Sponsors eine Wiederaufnahme der KRN23-Behandlung ausschließt.
  2. Vorhandensein einer Nephrokalzinose im Nieren-Ultraschall, die nach Ansicht des Prüfarztes und des Sponsors eine Wiederaufnahme der Behandlung mit KRN23 ausschließt.
  3. Schwanger oder stillend beim Screening oder geplant, zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger zu werden (selbst oder Partnerin).
  4. Teilnahme an einer Arzneimittel- oder Gerätestudie innerhalb von 30 Tagen nach der Registrierung (außer KRN23-INT-001 oder KRN23-INT-002).
  5. Verwendung eines pharmakologischen Vitamin-D-Metaboliten oder -Analogons (z. B. Calcitriol, Doxercalciferol und Paricalcitol), Phosphat- oder Aluminiumhydroxid-Antazida (z. B. Maalox® und Mylanta®) innerhalb von 21 Tagen vor dem Screening oder während der Studie.
  6. Verwendung von Medikamenten zur Unterdrückung des Parathormons (PTH) (z. B. Sensipar®, Cinacalcet, Calcimimetika) innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: KRN23
KRN23 subkutane (SC) Injektionen alle 4 Wochen. Die Anfangsdosen basieren auf der letzten Dosis des Probanden in der Studie KRN23-INT-001 (NCT02312687) oder KRN23-INT-002 (NCT01571596). Die Dosen können titriert werden, um den angestrebten maximalen Serumphosphatbereich zu erreichen.
Biologisch: KRN23
Lösung für die SC-Injektion
Andere Namen:
  • Crysvita®
  • Burosumab

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs), behandlungsbedingten UEs (TEAEs), schwerwiegenden UEs (SAEs) und UEs, die zum Abbruch oder Tod führen
Zeitfenster: Screening bis Studienende plus 4-8 Wochen. Die mittlere Dauer der Burosumab-Exposition betrug 165,6 Wochen (Bereich: 68–184 Wochen).
Ein UE ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, unabhängig davon, ob es als arzneimittelbedingt angesehen wird oder nicht. Ein SAE oder eine vermutete schwerwiegende Nebenwirkung ist ein AE oder eine vermutete Nebenwirkung, die bei jeder Dosis nach Ansicht des Prüfarztes oder des Sponsors zu einem der folgenden Ergebnisse führt: Tod; ein lebensbedrohliches AE; stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; anhaltende oder erhebliche Unfähigkeit oder erhebliche Störung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen auszuführen; eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler; ein wichtiges medizinisches Ereignis. Ein TEAE ist ein UE, das bei oder nach der ersten Burosumab-Dosis aufgetreten ist. Die UE wurden mit 1 (leicht), 2 (mäßig), 3 (schwer), 4 (lebensbedrohlich), 5 (tödlich) bewertet. UEs wurden vom Prüfarzt als möglicherweise verwandt, wahrscheinlich verwandt oder definitiv verwandt eingestuft.
Screening bis Studienende plus 4-8 Wochen. Die mittlere Dauer der Burosumab-Exposition betrug 165,6 Wochen (Bereich: 68–184 Wochen).
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 184
Klinisch signifikante Änderungen gegenüber dem Ausgangswert, die als unerwünschte Ereignisse berichtet wurden, werden dargestellt.
Bis Woche 184
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Laborwerte gegenüber dem Ausgangswert, nach Kategorie
Zeitfenster: Bis Woche 184
Klinisch signifikante Änderungen gegenüber dem Ausgangswert, die als unerwünschte Ereignisse berichtet wurden, werden dargestellt.
Bis Woche 184
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei körperlichen Untersuchungen, nach Kategorie
Zeitfenster: Bis Woche 184
Klinisch signifikante Änderungen gegenüber dem Ausgangswert, die als unerwünschte Ereignisse berichtet wurden, werden dargestellt.
Bis Woche 184
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in Echokardiogramm (ECHO)-Tests
Zeitfenster: Bis Woche 184
Klinisch signifikante Änderungen gegenüber dem Ausgangswert, die als unerwünschte Ereignisse berichtet wurden, werden dargestellt.
Bis Woche 184
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in EKGs
Zeitfenster: Bis Woche 184
Klinisch signifikante Änderungen gegenüber dem Ausgangswert, die als unerwünschte Ereignisse berichtet wurden, werden dargestellt.
Bis Woche 184
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert im Nieren-Ultraschall, nach Kategorie
Zeitfenster: Bis Woche 184
Klinisch signifikante Änderungen gegenüber dem Ausgangswert, die als unerwünschte Ereignisse berichtet wurden, werden dargestellt.
Bis Woche 184
Anzahl der Teilnehmer, die zu Studienbeginn und jederzeit nach Studienbeginn positiv für Anti-KRN23-Antikörper und neutralisierende Antikörper waren
Zeitfenster: Bis Woche 184
Bis Woche 184
Prozentsatz der Teilnehmer, die zu Studienbeginn und jederzeit nach der Dosierung den normalen Serumphosphatbereich erreichten
Zeitfenster: Bis Woche 184
Bis Woche 184
Veränderung des Serum-Phosphats gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Änderung des Serum-iPTH gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Veränderung des Gesamt-FGF23 im Serum gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit bei serumfreiem FGF23
Zeitfenster: Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Veränderung von der Grundlinie im Laufe der Zeit in Serum 1,25(OH)2D
Zeitfenster: Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Veränderung der Ovr-Zeit im 2-Stunden-Urin TmP/GFR gegenüber der Baseline
Zeitfenster: Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit in TRP im 2-Stunden-Urin
Zeitfenster: Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Änderung von der Baseline im Laufe der Zeit in FEP
Zeitfenster: Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Veränderung des 24-Stunden-Phosphorgehalts gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Veränderung des 24-Stunden-Urinkalziums gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Veränderung des Kreatinins im 24-Stunden-Urin gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Veränderung des Kalzium/Kreatinin-Verhältnisses im 24-Stunden-Urin gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Änderung der Gesamt-ALP gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit in BALP
Zeitfenster: Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit in CTx
Zeitfenster: Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit in P1NP
Zeitfenster: Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, Wochen 24, 48, 72, 96, 120, 144

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kyowa Kirin, Inc.

Mitarbeiter

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Januar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. November 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. November 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Dezember 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Dezember 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. Dezember 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. April 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UX023-CL203

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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