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Studio di estensione a lungo termine di KRN23 in soggetti adulti con ipofosfatemia legata all'X (XLH)

2 maggio 2024 aggiornato da: Kyowa Kirin, Inc.

Uno studio di estensione a lungo termine di fase 2b, in aperto, per valutare la sicurezza e la farmacodinamica di KRN23 in soggetti adulti con ipofosfatemia legata all'X (XLH)

Gli obiettivi primari di questo studio sono:

  • Valutare la sicurezza a lungo termine della somministrazione sottocutanea (SC) di KRN23 in soggetti adulti con XLH
  • Valutare la percentuale di soggetti che raggiungono livelli di fosforo sierico nell'intervallo normale (2,5-4,5 mg/dL) con la somministrazione a lungo termine di KRN23
  • Valutare la farmacodinamica a lungo termine (PD) di KRN23 misurata dai cambiamenti di quanto segue: ormone paratiroideo intatto nel siero (iPTH); fosforo sierico e urinario; rapporto tra velocità massima di riassorbimento tubulare renale di fosfato e velocità di filtrazione glomerulare (TmP/GFR) e riassorbimento tubulare di fosfato (TRP); 1,25-diidrossi vitamina D sierica (1,25[OH]2D); fattore di crescita dei fibroblasti sierici 23 (FGF23); biomarcatori ossei: fosfatasi alcalina sierica (ALP), ALP specifico per l'osso (BALP), telopeptide reticolato carbossi terminale del collagene di tipo I (CTx) e propeptide N-terminale del procollagene di tipo 1 (P1NP)
  • Valutare l'immunogenicità a lungo termine di KRN23 misurata dalla presenza di anticorpi anti-KRN23 (ADA)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University California San Francisco Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale University School Of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Reasearch Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Aver partecipato agli studi KRN23-INT-001 (NCT01340482) o KRN23-INT-002 (NCT01571596) di Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc. (ricevuto almeno 2 dosi di KRN23)
  2. Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≥ 60 ml/min o eGFR da 45 a < 60 ml/min allo screening con conferma che l'insufficienza renale non era dovuta a nefrocalcinosi.
  3. I soggetti sessualmente attivi devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile (ad esempio, metodo a doppia barriera) durante la partecipazione allo studio e per 30 giorni dopo aver ricevuto l'ultima dose di KRN23.

Criteri di esclusione:

  1. Il soggetto ha sperimentato un evento correlato alla sicurezza nello studio KRN23-INT-001 o KRN23-INT-002 che, secondo l'opinione dello sperimentatore e dello sponsor, preclude la ripresa del trattamento con KRN23.
  2. Presenza di nefrocalcinosi all'ecografia renale che, secondo l'opinione dello sperimentatore e dello sponsor, preclude la ripresa del trattamento con KRN23.
  3. - Gravidanza o allattamento allo Screening o pianificazione di una gravidanza (se stessa o partner) in qualsiasi momento durante lo studio.
  4. Partecipazione a una sperimentazione di farmaci o dispositivi sperimentali entro 30 giorni dall'arruolamento (diversi da KRN23-INT-001 o KRN23-INT-002).
  5. Uso di un metabolita farmacologico della vitamina D o di un analogo (ad es. calcitriolo, doxercalciferolo e paracalcitolo), fosfato o antiacidi a base di idrossido di alluminio (ad es. Maalox® e Mylanta®) entro 21 giorni prima dello screening o durante lo studio.
  6. Uso di farmaci per sopprimere l'ormone paratiroideo (PTH) (ad es. Sensipar®, cinacalcet, calcimimetici) entro 2 mesi prima dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: KRN23
Iniezioni sottocutanee di KRN23 (SC) ogni 4 settimane. Le dosi iniziali saranno basate sull'ultima dose del soggetto nello studio KRN23-INT-001 (NCT02312687) o KRN23-INT-002 (NCT01571596). Le dosi possono essere titolate per raggiungere l'intervallo target di fosforo sierico di picco.
Biologico: KRN23
soluzione per iniezione SC
Altri nomi:
  • Crysvita®
  • burosumab

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE), eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE) e eventi avversi che hanno portato all'interruzione o alla morte
Lasso di tempo: Screening fino alla fine dello studio più 4-8 settimane. La durata media dell'esposizione al burosumab è stata di 165,6 settimane (range: 68-184 settimane).
Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico spiacevole, considerato o meno correlato al farmaco. Un SAE o sospetta reazione avversa grave è un evento avverso o sospetta reazione avversa che, a qualsiasi dose, a giudizio dello sperimentatore o dello sponsor, determina uno dei seguenti esiti: morte; un evento avverso pericoloso per la vita; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente; incapacità persistente o significativa o sostanziale interruzione della capacità di condurre le normali funzioni della vita; un'anomalia congenita/difetto alla nascita; un importante evento medico. Un TEAE è un evento avverso che si è verificato durante o dopo la prima dose di burosumab. Gli eventi avversi sono stati classificati come 1 (lieve), 2 (moderato), 3 (grave), 4 (pericoloso per la vita), 5 (morte). Gli eventi avversi sono stati classificati dallo sperimentatore come possibilmente correlati, probabilmente correlati o sicuramente correlati.
Screening fino alla fine dello studio più 4-8 settimane. La durata media dell'esposizione al burosumab è stata di 165,6 settimane (range: 68-184 settimane).
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei segni vitali
Lasso di tempo: Fino alla settimana 184
Vengono presentate le variazioni clinicamente significative rispetto al basale riportate come eventi avversi.
Fino alla settimana 184
Numero di partecipanti con variazioni clinicamente significative rispetto al basale nei valori di laboratorio, per categoria
Lasso di tempo: Fino alla settimana 184
Vengono presentate le variazioni clinicamente significative rispetto al basale riportate come eventi avversi.
Fino alla settimana 184
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale negli esami fisici, per categoria
Lasso di tempo: Fino alla settimana 184
Vengono presentate le variazioni clinicamente significative rispetto al basale riportate come eventi avversi.
Fino alla settimana 184
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei test dell'ecocardiogramma (ECHO).
Lasso di tempo: Fino alla settimana 184
Vengono presentate le variazioni clinicamente significative rispetto al basale riportate come eventi avversi.
Fino alla settimana 184
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale negli ECG
Lasso di tempo: Fino alla settimana 184
Vengono presentate le variazioni clinicamente significative rispetto al basale riportate come eventi avversi.
Fino alla settimana 184
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nell'ecografia renale, per categoria
Lasso di tempo: Fino alla settimana 184
Vengono presentate le variazioni clinicamente significative rispetto al basale riportate come eventi avversi.
Fino alla settimana 184
Numero di partecipanti positivi per anticorpi anti-KRN23 e anticorpi neutralizzanti al basale e in qualsiasi momento dopo il basale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 184
Fino alla settimana 184
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto l'intervallo normale di fosforo sierico al basale e in qualsiasi momento dopo la somministrazione
Lasso di tempo: Fino alla settimana 184
Fino alla settimana 184
Variazione rispetto al basale nel tempo del fosforo sierico
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Variazione rispetto al basale nel tempo dell'iPTH sierico
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Variazione rispetto al basale nel tempo dell'FGF totale sierico23
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Variazione rispetto al basale nel tempo in FGF senza siero23
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Variazione rispetto al basale nel tempo nel siero 1,25(OH)2D
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Variazione rispetto al tempo ovr basale in TmP/GFR urinario a 2 ore
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Variazione rispetto al basale nel tempo in TRP nelle urine di 2 ore
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Variazione rispetto al basale nel tempo in FEP
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Variazione rispetto al basale nel tempo nel fosforo nelle urine delle 24 ore
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Variazione rispetto al basale nel tempo nel calcio nelle urine delle 24 ore
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Variazione rispetto al basale nel tempo della creatinina nelle urine delle 24 ore
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Variazione rispetto al basale nel tempo nel rapporto calcio/creatinina nelle urine delle 24 ore
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Variazione rispetto al basale nel tempo dell'ALP totale
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Cambiamento rispetto al basale nel tempo in BALP
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Variazione rispetto al basale nel tempo in CTx
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Variazione rispetto al basale nel tempo in P1NP
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144
Basale, settimane 24, 48, 72, 96, 120, 144

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kyowa Kirin, Inc.

Collaboratori

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 gennaio 2015

Completamento primario (Effettivo)

30 novembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

30 novembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 dicembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 dicembre 2014

Primo Inserito (Stimato)

9 dicembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UX023-CL203

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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