Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen KRN23:n laajennustutkimus aikuisilla, joilla on X-kytketty hypofosfatemia (XLH)

perjantai 14. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Kyowa Kirin, Inc.

Vaihe 2b, avoin, pitkäkestoinen jatkotutkimus KRN23:n turvallisuuden ja farmakodynamiikan arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on X-kytketty hypofosfatemia (XLH)

Tämän tutkimuksen ensisijaiset tavoitteet ovat:

  • Arvioi KRN23:n ihonalaisen (SC) annon pitkän aikavälin turvallisuus aikuisilla, joilla on XLH
  • Arvioi niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat seerumin fosforitason normaalilla alueella (2,5-4,5 mg/dl) KRN23:n pitkäaikaisella annolla
  • Arvioi KRN23:n pitkäaikainen farmakodynamiikka (PD) mitattuna seuraavien muutosten perusteella: seerumin ehjä lisäkilpirauhashormoni (iPTH); seerumi ja virtsan fosfori; munuaistiehyissä olevan fosfaatin maksimireabsorptionopeuden suhde glomerulussuodatusnopeuteen (TmP/GFR) ja fosfaatin tubulaariseen reabsorptioon (TRP); seerumin 1,25-dihydroksi-D-vitamiini (1,25[OH]2D); seerumin fibroblastikasvutekijä 23 (FGF23); luun biomarkkerit: seerumin alkalinen fosfataasi (ALP), luuspesifinen ALP (BALP), tyypin I kollageenin karboksiterminaalinen silloitettu telopeptidi (CTx) ja prokollageenin tyypin 1 N-terminaalinen propeptidi (P1NP)
  • Arvioi KRN23:n pitkän aikavälin immunogeenisyys mitattuna anti-KRN23-vasta-aineen (ADA) läsnäololla

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University California San Francisco Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Houston Methodist Reasearch Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ollut osallistuneet Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc:n KRN23-INT-001 (NCT01340482) tai KRN23-INT-002 (NCT01571596) tutkimuksiin (saanut vähintään 2 annosta KRN23:a)
  2. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) ≥ 60 ml/min tai eGFR 45 - < 60 ml/min seulonnassa, jossa vahvistettiin, että munuaisten vajaatoiminta ei johdu nefrokalsinoosista.
  3. Seksuaalisesti aktiivisten koehenkilöiden on oltava valmiita käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (esim. kaksoisestemenetelmää) tutkimukseen osallistuessaan ja 30 päivän ajan viimeisen KRN23-annoksen saamisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilö koki KRN23-INT-001- tai KRN23-INT-002-tutkimuksessa turvallisuuteen liittyvän tapahtuman, joka tutkijan ja sponsorin mielestä estää KRN23-hoidon jatkamisen.
  2. Nefrokalsinoosin esiintyminen munuaisten ultraäänitutkimuksessa, joka tutkijan ja sponsorin mielestä estää KRN23-hoidon jatkamisen.
  3. Raskaana oleva tai imettävä seulonta tai raskautta suunnitteleva (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  4. Osallistuminen tutkittavaan lääke- tai laitekokeeseen 30 päivän kuluessa ilmoittautumisesta (muu kuin KRN23-INT-001 tai KRN23-INT-002).
  5. Farmakologisen D-vitamiinin metaboliitin tai analogin (esim. kalsitrioli, dokserkalsiferoli ja parikalsitoli), fosfaatti- tai alumiinihydroksidi-antasidien (esim. Maalox® ja Mylanta®) käyttö 21 päivän sisällä ennen seulontaa tai tutkimuksen aikana.
  6. Lääkkeen käyttö lisäkilpirauhashormonin (PTH) estämiseen (esim. Sensipar®, sinakalseetti, kalsimimeetit) 2 kuukauden sisällä ennen seulontatutkimusta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: KRN23
KRN23 ihonalaiset (SC) injektiot 4 viikon välein. Aloitusannokset perustuvat potilaan viimeiseen annokseen tutkimuksessa KRN23-INT-001 (NCT02312687) tai KRN23-INT-002 (NCT01571596). Annoksia voidaan titrata seerumin fosforin huipputason saavuttamiseksi.
Biologinen: KRN23
liuos SC-injektioon
Muut nimet:
  • Crysvita®
  • burosumabi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE), hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja hoidon lopettamiseen tai kuolemaan johtavia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Seulonta tutkimuksen loppuun asti plus 4-8 viikkoa. Burosumabialtistuksen keskimääräinen kesto oli 165,6 viikkoa (vaihteluväli: 68-184 viikkoa).
AE määritellään mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi riippumatta siitä, onko kyseessä huumeeseen liittyvä vai ei. SAE tai vakava epäilty haittavaikutus on AE tai epäilty haittavaikutus, joka millä tahansa annoksella johtaa joko tutkijan tai toimeksiantajan näkemyksen mukaan johonkin seuraavista seurauksista: kuolema; hengenvaarallinen AE; sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentäminen; jatkuva tai merkittävä työkyvyttömyys tai huomattava häiriö kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. TEAE on haittavaikutus, joka ilmeni ensimmäisen burosumabiannoksen yhteydessä tai sen jälkeen. AE-t arvioitiin 1 (lievä), 2 (kohtalainen), 3 (vakava), 4 (hengenvaarallinen), 5 (kuolema). Tutkija luokitteli AE:t mahdollisesti sukulaisiksi, todennäköisesti sukulaisiksi tai ehdottomasti sukulaisiksi.
Seulonta tutkimuksen loppuun asti plus 4-8 viikkoa. Burosumabialtistuksen keskimääräinen kesto oli 165,6 viikkoa (vaihteluväli: 68-184 viikkoa).
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia perusarvoon verrattuna
Aikaikkuna: Viikolle 184 asti
Haittatapahtumina raportoidut kliinisesti merkittävät muutokset lähtötilanteeseen verrattuna esitetään.
Viikolle 184 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia lähtötasosta laboratorioarvoissa, luokittain
Aikaikkuna: Viikolle 184 asti
Haittatapahtumina raportoidut kliinisesti merkittävät muutokset lähtötilanteeseen verrattuna esitetään.
Viikolle 184 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia fyysisten kokeiden lähtötasoon verrattuna, luokittain
Aikaikkuna: Viikolle 184 asti
Haittatapahtumina raportoidut kliinisesti merkittävät muutokset lähtötilanteeseen verrattuna esitetään.
Viikolle 184 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia lähtötilanteeseen verrattuna EKHO-testeissä
Aikaikkuna: Viikolle 184 asti
Haittatapahtumina raportoidut kliinisesti merkittävät muutokset lähtötilanteeseen verrattuna esitetään.
Viikolle 184 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia lähtötilanteesta EKG:ssä
Aikaikkuna: Viikolle 184 asti
Haittatapahtumina raportoidut kliinisesti merkittävät muutokset lähtötilanteeseen verrattuna esitetään.
Viikolle 184 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia munuaisten ultraäänitutkimuksen lähtötasoon verrattuna, luokittain
Aikaikkuna: Viikolle 184 asti
Haittatapahtumina raportoidut kliinisesti merkittävät muutokset lähtötilanteeseen verrattuna esitetään.
Viikolle 184 asti
Anti-KRN23-vasta-aineille ja neutraloiville vasta-aineille positiivisten osallistujien määrä lähtötilanteessa ja milloin tahansa sen jälkeen
Aikaikkuna: Viikolle 184 asti
Viikolle 184 asti
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttavat seerumin fosforin normaalin alueen lähtötilanteessa ja milloin tahansa annostuksen jälkeen
Aikaikkuna: Viikolle 184 asti
Viikolle 184 asti
Muutos perustasosta ajan myötä seerumin fosforissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Muutos lähtötasosta ajan myötä seerumin iPTH:ssa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Muutos lähtötasosta ajan myötä seerumin kokonaismäärässä FGF23
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Muutos lähtötasosta ajan myötä seerumivapaassa FGF23:ssa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Muutos lähtötasosta ajan myötä seerumissa 1,25(OH)2D
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Muutos lähtötilanteen Ovr-ajasta 2 tunnin virtsan TmP/GFR:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Muutos lähtötasosta ajan myötä 2 tunnin virtsan TRP:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Muutos lähtötasosta ajan myötä FEP:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Muutos lähtötasosta ajan myötä 24 tunnin virtsan fosforissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Muutos lähtötasosta ajan myötä 24 tunnin virtsan kalsiumissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Muutos lähtötasosta ajan myötä 24 tunnin virtsan kreatiniinissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Muutos lähtötasosta ajan myötä 24 tunnin virtsan kalsium/kreatiniinisuhteessa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Muutos lähtötasosta ajan kuluessa kokonais-ALP:ssa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Muutos lähtötasosta ajan myötä BALPissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Muutos lähtötasosta ajan myötä CTx:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Muutos lähtötasosta ajan myötä P1NP:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144
Perustaso, viikot 24, 48, 72, 96, 120, 144

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kyowa Kirin, Inc.

Yhteistyökumppanit

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 30. tammikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. marraskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. marraskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. joulukuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. joulukuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 9. joulukuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 18. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UX023-CL203

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-kytketty hypofosfatemia

Kliiniset tutkimukset KRN23

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cyprus

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa