Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet forlængelsesundersøgelse af KRN23 i voksne forsøgspersoner med X-forbundet hypofosfatæmi (XLH)

2. maj 2024 opdateret af: Kyowa Kirin, Inc.

Et fase 2b, åbent, langsigtet forlængelsesstudie for at evaluere sikkerheden og farmakodynamikken af ​​KRN23 hos voksne forsøgspersoner med X-forbundet hypofosfatæmi (XLH)

De primære mål med denne undersøgelse er at:

  • Vurder den langsigtede sikkerhed af KRN23 subkutan (SC) administration hos voksne forsøgspersoner med XLH
  • Vurder andelen af ​​forsøgspersoner, der opnår serumfosforniveauer i normalområdet (2,5-4,5 mg/dL) ved langvarig administration af KRN23
  • Vurder langtidsfarmakodynamik (PD) af KRN23 som målt ved ændringer i følgende: serum intakt parathyroidhormon (iPTH); serum og urinfosfor; forholdet mellem renal tubulær maksimal fosfatreabsorptionshastighed og glomerulær filtrationshastighed (TmP/GFR) og tubulær reabsorption af fosfat (TRP); serum 1,25-dihydroxy vitamin D (1,25[OH]2D); serum fibroblast vækstfaktor 23 (FGF23); knoglebiomarkører: serum alkalisk phosphatase (ALP), knoglespecifik ALP (BALP), carboxyterminalt tværbundet telopeptid af type I collagen (CTx) og procollagen type 1 N-terminalt propeptid (P1NP)
  • Vurder langsigtet immunogenicitet af KRN23 målt ved tilstedeværelse af anti-KRN23 antistof (ADA)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University California San Francisco Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Reasearch Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har deltaget i Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.'s KRN23-INT-001 (NCT01340482) eller KRN23-INT-002 (NCT01571596) undersøgelser (modtaget mindst 2 doser af KRN23)
  2. Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ≥ 60 ml/min eller eGFR på 45 til < 60 ml/min ved screening med bekræftelse af, at nyreinsufficiensen ikke skyldtes nefrocalcinose.
  3. Seksuelt aktive forsøgspersoner skal være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode (f.eks. dobbeltbarrieremetode), mens de deltager i undersøgelsen og i 30 dage efter at have modtaget den sidste dosis KRN23.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen oplevede en sikkerhedsrelateret hændelse i KRN23-INT-001- eller KRN23-INT-002-undersøgelsen, der efter investigator og sponsor udelukker genoptagelse af KRN23-behandling.
  2. Tilstedeværelse af nefrocalcinose på renal ultralyd, der efter investigator og sponsor udelukker genoptagelse af KRN23-behandling.
  3. Gravid eller ammende ved Screening eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) når som helst under undersøgelsen.
  4. Deltagelse i et forsøg med lægemiddel eller udstyr inden for 30 dage efter tilmelding (bortset fra KRN23-INT-001 eller KRN23-INT-002).
  5. Brug af en farmakologisk vitamin D-metabolit eller -analog (f.eks. calcitriol, doxercalciferol og paricalcitol), fosfat- eller aluminiumhydroxid-antacida (f.eks. Maalox® og Mylanta®) inden for 21 dage før screening eller under undersøgelsen.
  6. Brug af medicin til at undertrykke parathyroidhormon (PTH) (f.eks. Sensipar®, cinacalcet, calcimimetika) inden for 2 måneder før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: KRN23
KRN23 subkutane (SC) injektioner hver 4. uge. Startdoser vil være baseret på forsøgspersonens sidste dosis i undersøgelse KRN23-INT-001 (NCT02312687) eller KRN23-INT-002 (NCT01571596). Doser kan titreres for at opnå det maksimale mål for serumfosfor.
Biologisk: KRN23
opløsning til SC-injektion
Andre navne:
  • Crysvita®
  • burosumab

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er), Treatment Emergent AE'er (TEAE'er), alvorlige AE'er (SAE'er) og AE'er, der fører til seponering eller død
Tidsramme: Screening til slutningen af ​​undersøgelsen plus 4-8 uger. Den gennemsnitlige varighed af eksponeringen for burosumab var 165,6 uger (interval: 68-184 uger).
En AE er defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, uanset om den anses for lægemiddelrelateret eller ej. En SAE eller alvorlig formodet bivirkning er en AE eller formodet bivirkning, der ved enhver dosis, efter enten investigatorens eller sponsorens opfattelse, resulterer i et af følgende udfald: død; en livstruende AE; indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; vedvarende eller betydelig inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner; en medfødt anomali/fødselsdefekt; en vigtig medicinsk begivenhed. En TEAE er en AE, der opstod på eller efter den første burosumab dosis. AE'er blev klassificeret som 1 (mild), 2 (moderat), 3 (alvorlig), 4 (livstruende), 5 (død). AE'er blev klassificeret af investigator som muligvis relateret, sandsynligvis relateret eller definitivt relateret.
Screening til slutningen af ​​undersøgelsen plus 4-8 uger. Den gennemsnitlige varighed af eksponeringen for burosumab var 165,6 uger (interval: 68-184 uger).
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Til og med uge 184
Klinisk signifikante ændringer fra baseline rapporteret som bivirkninger er præsenteret.
Til og med uge 184
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i laboratorieværdier, efter kategori
Tidsramme: Til og med uge 184
Klinisk signifikante ændringer fra baseline rapporteret som bivirkninger er præsenteret.
Til og med uge 184
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i fysiske undersøgelser, efter kategori
Tidsramme: Til og med uge 184
Klinisk signifikante ændringer fra baseline rapporteret som bivirkninger er præsenteret.
Til og med uge 184
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i ekkokardiogram (ECHO) tests
Tidsramme: Til og med uge 184
Klinisk signifikante ændringer fra baseline rapporteret som bivirkninger er præsenteret.
Til og med uge 184
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i EKG'er
Tidsramme: Til og med uge 184
Klinisk signifikante ændringer fra baseline rapporteret som bivirkninger er præsenteret.
Til og med uge 184
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i renal ultralyd, efter kategori
Tidsramme: Til og med uge 184
Klinisk signifikante ændringer fra baseline rapporteret som bivirkninger er præsenteret.
Til og med uge 184
Antal deltagere positive for anti-KRN23-antistoffer og neutraliserende antistoffer ved baseline og når som helst post-baseline
Tidsramme: Til og med uge 184
Til og med uge 184
Procentdel af deltagere, der når serumfosfor normalområdet ved baseline og når som helst efter dosering
Tidsramme: Til og med uge 184
Til og med uge 184
Ændring fra baseline over tid i serumfosfor
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Ændring fra baseline over tid i serum iPTH
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Ændring fra baseline over tid i total serum FGF23
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Ændring fra baseline over tid i serumfri FGF23
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Ændring fra baseline over tid i serum 1,25(OH)2D
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Ændring fra baseline-Ovr-tid i 2-timers urin TmP/GFR
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Ændring fra baseline over tid i 2-timers urin TRP
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Ændring fra baseline over tid i FEP
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Ændring fra baseline over tid i 24-timers urinfosfor
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Ændring fra baseline over tid i 24-timers urincalcium
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Ændring fra baseline over tid i 24-timers urin kreatinin
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Ændring fra baseline over tid i 24-timers urin Calcium/Creatinin ratio
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Ændring fra baseline over tid i total ALP
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Ændring fra baseline over tid i BALP
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Ændring fra baseline over tid i CTx
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Ændring fra baseline over tid i P1NP
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144
Baseline, uge ​​24, 48, 72, 96, 120, 144

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kyowa Kirin, Inc.

Samarbejdspartnere

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. november 2018

Studieafslutning (Faktiske)

30. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. december 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. december 2014

Først opslået (Anslået)

9. december 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UX023-CL203

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-forbundet hypofosfatæmi

Kliniske forsøg med KRN23

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner