Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie przedłużone KRN23 u dorosłych pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH)

14 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Kyowa Kirin, Inc.

Otwarte, długoterminowe badanie przedłużone fazy 2b w celu oceny bezpieczeństwa i farmakodynamiki KRN23 u dorosłych pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH)

Głównymi celami tego badania są:

  • Ocena długoterminowego bezpieczeństwa podawania KRN23 podskórnie (SC) dorosłym pacjentom z XLH
  • Oceń odsetek osób, które osiągnęły poziom fosforu w surowicy w normalnym zakresie (2,5-4,5 mg/dl) przy długotrwałym podawaniu KRN23
  • Ocenić długoterminową farmakodynamikę (PD) KRN23 mierzoną zmianami następujących parametrów: nienaruszony parathormon w surowicy (iPTH); fosfor w surowicy i moczu; stosunek maksymalnego współczynnika wchłaniania zwrotnego fosforanów w kanalikach nerkowych do wskaźnika przesączania kłębuszkowego (TmP/GFR) i współczynnika wchłaniania zwrotnego fosforanów w kanalikach nerkowych (TRP); 1,25-dihydroksywitamina D w surowicy (1,25[OH]2D); surowiczy czynnik wzrostu fibroblastów 23 (FGF23); biomarkery kości: surowicza fosfataza alkaliczna (ALP), specyficzna dla kości ALP (BALP), C-końcowo usieciowany telopeptyd kolagenu typu I (CTx) oraz N-końcowy propeptyd prokolagenu typu 1 (P1NP)
  • Ocena długoterminowej immunogenności KRN23 mierzonej obecnością przeciwciała anty-KRN23 (ADA)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University California San Francisco Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Reasearch Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Brali udział w badaniach Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc. KRN23-INT-001 (NCT01340482) lub KRN23-INT-002 (NCT01571596) (otrzymali co najmniej 2 dawki KRN23)
  2. Szacowany wskaźnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) ≥ 60 ml/min lub eGFR od 45 do < 60 ml/min podczas badania przesiewowego z potwierdzeniem, że niewydolność nerek nie była spowodowana wapnicą nerek.
  3. Osoby aktywne seksualnie muszą być chętne do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji (np. metody podwójnej bariery) podczas udziału w badaniu i przez 30 dni po otrzymaniu ostatniej dawki KRN23.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik doświadczył zdarzenia związanego z bezpieczeństwem w badaniu KRN23-INT-001 lub KRN23-INT-002, które w opinii badacza i sponsora wyklucza wznowienie leczenia KRN23.
  2. Obecność wapnicy nerek w badaniu ultrasonograficznym nerek, która w opinii badacza i sponsora wyklucza wznowienie leczenia KRN23.
  3. Ciąża lub karmienie piersią podczas Badania przesiewowe lub planowanie ciąży (własna lub partnerka) w dowolnym momencie badania.
  4. Udział w eksperymentalnym badaniu leku lub urządzenia w ciągu 30 dni od rejestracji (innych niż KRN23-INT-001 lub KRN23-INT-002).
  5. Stosowanie farmakologicznego metabolitu lub analogu witaminy D (np. kalcytriolu, dokserkalcyferolu i parykalcytolu), fosforanu lub wodorotlenku glinu środków zobojętniających sok żołądkowy (np. Maalox® i Mylanta®) w ciągu 21 dni przed badaniem przesiewowym lub w trakcie badania.
  6. Stosowanie leków obniżających poziom hormonu przytarczyc (PTH) (np. Sensipar®, cynakalcet, kalcymimetyki) w ciągu 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: KRN23
KRN23 podskórne wstrzyknięcia (SC) co 4 tygodnie. Dawki początkowe będą oparte na ostatniej dawce podanej pacjentowi w badaniu KRN23-INT-001 (NCT02312687) lub KRN23-INT-002 (NCT01571596). Dawki można miareczkować, aby osiągnąć docelowy szczytowy zakres fosforu w surowicy.
Biologiczny: KRN23
roztwór do wstrzykiwań SC
Inne nazwy:
  • Crysvita®
  • burosumab

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), zdarzenia niepożądane pojawiające się w trakcie leczenia (TEAE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE) oraz zdarzenia niepożądane prowadzące do przerwania leczenia lub zgonu
Ramy czasowe: Badania przesiewowe do końca studiów plus 4-8 tygodni. Średni czas ekspozycji na burosumab wynosił 165,6 tygodni (zakres: 68-184 tygodni).
AE definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne, niezależnie od tego, czy jest ono związane z lekiem, czy nie. SAE lub poważne podejrzewane działanie niepożądane to zdarzenie niepożądane lub podejrzewane działanie niepożądane, które przy dowolnej dawce, zdaniem badacza lub sponsora, skutkuje jednym z następujących skutków: śmierć; zagrażający życiu AE; hospitalizacja stacjonarna lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; uporczywa lub znacząca niezdolność lub istotne zaburzenie zdolności do prowadzenia normalnych funkcji życiowych; wrodzona anomalia/wada wrodzona; ważne wydarzenie medyczne. TEAE to zdarzenie niepożądane, które wystąpiło w trakcie lub po podaniu pierwszej dawki burosumabu. AE zostały ocenione jako 1 (łagodne), 2 (umiarkowane), 3 (ciężkie), 4 (zagrażające życiu), 5 (śmierć). Badacz sklasyfikował zdarzenia niepożądane jako potencjalnie powiązane, prawdopodobnie powiązane lub zdecydowanie powiązane.
Badania przesiewowe do końca studiów plus 4-8 tygodni. Średni czas ekspozycji na burosumab wynosił 165,6 tygodni (zakres: 68-184 tygodni).
Liczba uczestników, u których wystąpiły istotne klinicznie zmiany parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do tygodnia 184
Przedstawiono istotne klinicznie zmiany w stosunku do wartości wyjściowych zgłaszane jako zdarzenia niepożądane.
Do tygodnia 184
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami wartości laboratoryjnych w stosunku do wartości wyjściowych, według kategorii
Ramy czasowe: Do tygodnia 184
Przedstawiono istotne klinicznie zmiany w stosunku do wartości wyjściowych zgłaszane jako zdarzenia niepożądane.
Do tygodnia 184
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w badaniach fizykalnych w porównaniu z wartością wyjściową, według kategorii
Ramy czasowe: Do tygodnia 184
Przedstawiono istotne klinicznie zmiany w stosunku do wartości wyjściowych zgłaszane jako zdarzenia niepożądane.
Do tygodnia 184
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w badaniach echokardiograficznych (ECHO) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do tygodnia 184
Przedstawiono istotne klinicznie zmiany w stosunku do wartości wyjściowych zgłaszane jako zdarzenia niepożądane.
Do tygodnia 184
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w zapisie EKG w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do tygodnia 184
Przedstawiono istotne klinicznie zmiany w stosunku do wartości wyjściowych zgłaszane jako zdarzenia niepożądane.
Do tygodnia 184
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w badaniu ultrasonograficznym nerek od wartości wyjściowych, według kategorii
Ramy czasowe: Do tygodnia 184
Przedstawiono istotne klinicznie zmiany w stosunku do wartości wyjściowych zgłaszane jako zdarzenia niepożądane.
Do tygodnia 184
Liczba uczestników z dodatnim wynikiem na obecność przeciwciał anty-KRN23 i przeciwciał neutralizujących na początku badania i w dowolnym momencie po okresie początkowym
Ramy czasowe: Do tygodnia 184
Do tygodnia 184
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli prawidłowy zakres stężenia fosforu w surowicy na początku badania i w dowolnym momencie po podaniu
Ramy czasowe: Do tygodnia 184
Do tygodnia 184
Zmiana w czasie od linii bazowej fosforu w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Zmiana w czasie od linii podstawowej w surowicy iPTH
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowych całkowitego FGF23 w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Zmiana w czasie od linii podstawowej w FGF23 bez surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Zmiana w czasie od linii podstawowej w surowicy 1,25(OH)2D
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Zmiana od czasu wyjściowego Ovr w 2-godzinnej TmP/GFR moczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Zmiana od linii podstawowej w czasie w 2-godzinnym TRP moczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Zmiana od linii bazowej w czasie w FEP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Zmiana w czasie od wartości wyjściowych w 24-godzinnym fosforze w moczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Zmiana w czasie od wartości wyjściowych w 24-godzinnym wapniu w moczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowych w 24-godzinnym stężeniu kreatyniny w moczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Zmiana stosunku wapnia do kreatyniny w stosunku do wartości wyjściowych w czasie w ciągu 24 godzin
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Zmiana od linii bazowej w czasie w całkowitym ALP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Zmiana od linii bazowej w czasie w BALP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Zmiana w czasie od linii podstawowej w CTx
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Zmiana od linii bazowej w czasie w P1NP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144
Wartość wyjściowa, tygodnie 24, 48, 72, 96, 120, 144

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kyowa Kirin, Inc.

Współpracownicy

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 stycznia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 listopada 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 listopada 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 grudnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 grudnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 kwietnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UX023-CL203

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X

Badania kliniczne na KRN23

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj