Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsförlängningsstudie av KRN23 hos vuxna patienter med X-länkad hypofosfatemi (XLH)

14 april 2023 uppdaterad av: Kyowa Kirin, Inc.

En fas 2b, öppen långtidsstudie för att utvärdera säkerheten och farmakodynamiken hos KRN23 hos vuxna patienter med X-länkad hypofosfatemi (XLH)

De primära målen för denna studie är att:

  • Bedöm långsiktig säkerhet av KRN23 subkutan (SC) administrering hos vuxna patienter med XLH
  • Bedöm andelen försökspersoner som uppnår serumfosfornivåer i det normala intervallet (2,5-4,5 mg/dL) med långvarig administrering av KRN23
  • Bedöm långtidsfarmakodynamiken (PD) av KRN23 mätt genom förändringar i följande: serum intakt bisköldkörtelhormon (iPTH); serum och urinfosfor; förhållandet mellan renal tubulär maximal fosfatreabsorptionshastighet och glomerulär filtrationshastighet (TmP/GFR) och tubulär reabsorption av fosfat (TRP); serum 1,25-dihydroxi vitamin D (1,25[OH]2D); serumfibroblasttillväxtfaktor 23 (FGF23); benbiomarkörer: alkaliskt fosfatas i serum (ALP), benspecifik ALP (BALP), karboxiterminal tvärbunden telopeptid av typ I kollagen (CTx) och prokollagen typ 1 N-terminal propeptid (P1NP)
  • Bedöm långsiktig immunogenicitet av KRN23 mätt med närvaro av anti-KRN23-antikropp (ADA)

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Fas 2

Utökad åtkomst

Tillgängligt utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University California San Francisco Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Houston Methodist Reasearch Institute

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Har deltagit i Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.s KRN23-INT-001 (NCT01340482) eller KRN23-INT-002 (NCT01571596) studier (fått minst 2 doser av KRN23)
  2. Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) ≥ 60 ml/min eller eGFR på 45 till < 60 ml/min vid screening med bekräftelse på att njurinsufficiens inte berodde på nefrokalcinos.
  3. Sexuellt aktiva försökspersoner måste vara villiga att använda en acceptabel preventivmetod (t.ex. dubbelbarriärmetod) medan de deltar i studien och i 30 dagar efter att ha fått den sista dosen av KRN23.

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersonen upplevde en säkerhetsrelaterad händelse i KRN23-INT-001- eller KRN23-INT-002-studien som, enligt utredarens och sponsorns uppfattning, utesluter återupptagande av KRN23-behandling.
  2. Förekomst av nefrokalcinos på njurultraljud som enligt utredaren och sponsorn utesluter återupptagande av KRN23-behandling.
  3. Gravid eller ammar vid Screening eller planerar att bli gravid (själv eller partner) när som helst under studien.
  4. Deltagande i en prövning av läkemedel eller enhet inom 30 dagar efter registreringen (annat än KRN23-INT-001 eller KRN23-INT-002).
  5. Användning av en farmakologisk vitamin D-metabolit eller analog (t.ex. kalcitriol, doxerkalciferol och paricalcitol), fosfat- eller aluminiumhydroxidantacida (t.ex. Maalox® och Mylanta®) inom 21 dagar före screening eller under studien.
  6. Användning av medicin för att undertrycka paratyreoideahormon (PTH) (t.ex. Sensipar®, cinacalcet, calcimimetika) inom 2 månader före screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: KRN23
KRN23 subkutana (SC) injektioner var fjärde vecka. Startdoser kommer att baseras på patientens sista dos i studie KRN23-INT-001 (NCT02312687) eller KRN23-INT-002 (NCT01571596). Doserna kan titreras för att uppnå måltoppvärdet för serumfosfor.
Biologisk: KRN23
lösning för SC-injektion
Andra namn:
  • Crysvita®
  • burosumab

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar (AE), Treatment Emergent AE (TEAE), allvarliga AE (SAE) och AE som leder till avbrott eller död
Tidsram: Screening till slutet av studien plus 4-8 veckor. Den genomsnittliga varaktigheten av exponeringen för burosumab var 165,6 veckor (intervall: 68-184 veckor).
En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse, oavsett om den anses vara drogrelaterad eller inte. En SAE eller allvarlig misstänkt biverkning är en AE eller misstänkt biverkning som vid vilken dos som helst, enligt antingen utredarens eller sponsorns uppfattning, resulterar i något av följande utfall: död; en livshotande AE; sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; ihållande eller betydande oförmåga eller betydande störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner; en medfödd anomali/födelsedefekt; en viktig medicinsk händelse. En TEAE är en biverkning som inträffade på eller efter den första dosen burosumab. AE graderades som 1 (lindrig), 2 (måttlig), 3 (svår), 4 (livshotande), 5 (död). AE klassificerades av utredaren som möjligen relaterade, troligen relaterade eller definitivt relaterade.
Screening till slutet av studien plus 4-8 veckor. Den genomsnittliga varaktigheten av exponeringen för burosumab var 165,6 veckor (intervall: 68-184 veckor).
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i vitala tecken
Tidsram: Till och med vecka 184
Kliniskt signifikanta förändringar från baseline rapporterade som biverkningar presenteras.
Till och med vecka 184
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i laboratorievärden, efter kategori
Tidsram: Till och med vecka 184
Kliniskt signifikanta förändringar från baseline rapporterade som biverkningar presenteras.
Till och med vecka 184
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i fysiska undersökningar, efter kategori
Tidsram: Till och med vecka 184
Kliniskt signifikanta förändringar från baseline rapporterade som biverkningar presenteras.
Till och med vecka 184
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i ekokardiogram (ECHO) tester
Tidsram: Till och med vecka 184
Kliniskt signifikanta förändringar från baseline rapporterade som biverkningar presenteras.
Till och med vecka 184
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i EKG
Tidsram: Till och med vecka 184
Kliniskt signifikanta förändringar från baseline rapporterade som biverkningar presenteras.
Till och med vecka 184
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i renalt ultraljud, efter kategori
Tidsram: Till och med vecka 184
Kliniskt signifikanta förändringar från baseline rapporterade som biverkningar presenteras.
Till och med vecka 184
Antal deltagare positiva för anti-KRN23-antikroppar och neutraliserande antikroppar vid baslinjen och när som helst efter baslinjen
Tidsram: Till och med vecka 184
Till och med vecka 184
Procentandel av deltagare som når serumfosfor normalintervall vid baslinjen och när som helst efter dosering
Tidsram: Till och med vecka 184
Till och med vecka 184
Förändring från baslinjen över tid i serumfosfor
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Ändring från baslinje över tid i serum iPTH
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Förändring från baslinjen över tid i totalt serum FGF23
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Förändring från baslinjen över tid i serumfri FGF23
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Ändring från baslinje över tid i serum 1,25(OH)2D
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Ändring från baslinje-Ovr-tid i 2-timmars urin TmP/GFR
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Ändra från baslinjen över tid i 2-timmars urin TRP
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Ändring från baslinje över tid i FEP
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Förändring från baslinjen över tid i 24-timmars urinfosfor
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Förändring från baslinjen över tid i 24-timmars urinkalcium
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Förändring från baslinjen över tid i 24-timmarsurinkreatinin
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Förändring från baslinjen över tid i 24-timmars urinförhållandet kalcium/kreatinin
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Ändring från baslinje över tid i total ALP
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Ändring från baslinje över tid i BALP
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Ändring från baslinje över tid i CTx
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Ändring från baslinje över tid i P1NP
Tidsram: Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144
Baslinje, vecka 24, 48, 72, 96, 120, 144

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Kyowa Kirin, Inc.

Samarbetspartners

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 januari 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

30 november 2018

Avslutad studie (Faktisk)

30 november 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 december 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 december 2014

Första postat (Uppskatta)

9 december 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 april 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 april 2023

Senast verifierad

1 november 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • UX023-CL203

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på X-länkad hypofosfatemi

Kliniska prövningar på KRN23

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera