Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá rozšiřující studie KRN23 u dospělých pacientů s X-vázanou hypofosfatemií (XLH)

14. dubna 2023 aktualizováno: Kyowa Kirin, Inc.

Fáze 2b, otevřená, dlouhodobá rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti a farmakodynamiky KRN23 u dospělých pacientů s X-vázanou hypofosfatémií (XLH)

Primární cíle této studie jsou:

  • Posuďte dlouhodobou bezpečnost subkutánního (SC) podávání KRN23 u dospělých jedinců s XLH
  • Zhodnoťte podíl subjektů dosahujících hladiny fosforu v séru v normálním rozmezí (2,5-4,5 mg/dl) při dlouhodobém podávání KRN23
  • Posuďte dlouhodobou farmakodynamiku (PD) KRN23 měřenou změnami v následujícím: sérum intaktního parathormonu (iPTH); fosfor v séru a moči; poměr renální tubulární maximální rychlosti reabsorpce fosfátu k rychlosti glomerulární filtrace (TmP/GFR) a tubulární reabsorpci fosfátu (TRP); sérový 1,25-dihydroxy vitamin D (1,25[OH]2D); sérový fibroblastový růstový faktor 23 (FGF23); kostní biomarkery: sérová alkalická fosfatáza (ALP), kostně specifická ALP (BALP), karboxyterminální zesítěný telopeptid kolagenu typu I (CTx) a prokolagen typu 1 N-terminální propeptid (P1NP)
  • Posuďte dlouhodobou imunogenicitu KRN23 měřenou přítomností protilátky proti KRN23 (ADA)

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University California San Francisco Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Reasearch Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastnili se studií KRN23-INT-001 (NCT01340482) nebo KRN23-INT-002 (NCT01571596) společnosti Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc. (obdrželi alespoň 2 dávky KRN23)
  2. Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≥ 60 ml/min nebo eGFR 45 až < 60 ml/min při screeningu s potvrzením, že renální insuficience nebyla způsobena nefrokalcinózou.
  3. Sexuálně aktivní subjekty musí být ochotny používat přijatelnou metodu antikoncepce (např. metodu dvojité bariéry) během účasti ve studii a po dobu 30 dnů po podání poslední dávky KRN23.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt zažil událost související s bezpečností ve studii KRN23-INT-001 nebo KRN23-INT-002, která podle názoru zkoušejícího a sponzora vylučuje obnovení léčby KRN23.
  2. Přítomnost nefrokalcinózy na ultrazvuku ledvin, která podle názoru zkoušejícího a zadavatele vylučuje obnovení léčby KRN23.
  3. Těhotenství nebo kojení při screeningu nebo plánování těhotenství (sebe nebo partnera) kdykoli během studie.
  4. Účast ve zkušebním testu léčiva nebo zařízení do 30 dnů od registrace (jiné než KRN23-INT-001 nebo KRN23-INT-002).
  5. Použití farmakologického metabolitu nebo analogu vitaminu D (např. kalcitriol, doxerkalciferol a parikalcitol), fosfátových nebo antacidů hydroxidu hlinitého (např. Maalox® a Mylanta®) během 21 dnů před screeningem nebo během studie.
  6. Použití léků k potlačení parathormonu (PTH) (např. Sensipar®, cinakalcet, kalcimimetika) během 2 měsíců před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: KRN23
KRN23 subkutánní (SC) injekce každé 4 týdny. Počáteční dávky budou založeny na poslední dávce subjektu ve studii KRN23-INT-001 (NCT02312687) nebo KRN23-INT-002 (NCT01571596). Dávky mohou být titrovány, aby se dosáhlo cílového maximálního rozmezí sérového fosforu.
Biologický: KRN23
roztok pro SC injekci
Ostatní jména:
  • Crysvita®
  • burosumab

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE), AE naléhavými při léčbě (TEAE), závažnými AE (SAE) a AE vedoucími k ukončení nebo úmrtí
Časové okno: Screening do konce studie plus 4-8 týdnů. Průměrná délka expozice burosumabu byla 165,6 týdnů (rozmezí: 68-184 týdnů).
AE je definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost, ať už je nebo není považována za související s drogou. SAE nebo závažné podezření na nežádoucí účinek je nežádoucí účinek nebo podezření na nežádoucí účinek, který při jakékoli dávce, podle názoru zkoušejícího nebo zadavatele, vede k některému z následujících výsledků: smrt; život ohrožující AE; hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; přetrvávající nebo závažná nezpůsobilost nebo podstatné narušení schopnosti vést běžné životní funkce; vrozená anomálie/vrozená vada; důležitá lékařská událost. TEAE je AE, která se objevila při nebo po první dávce burosumabu. AE byly hodnoceny jako 1 (mírné), 2 (střední), 3 (závažné), 4 (život ohrožující), 5 (smrt). Nežádoucí účinky byly výzkumníkem klasifikovány jako možná související, pravděpodobně související nebo určitě související.
Screening do konce studie plus 4-8 týdnů. Průměrná délka expozice burosumabu byla 165,6 týdnů (rozmezí: 68-184 týdnů).
Počet účastníků s klinicky významnými změnami základních životních funkcí
Časové okno: Do týdne 184
Jsou uvedeny klinicky významné změny oproti výchozímu stavu hlášené jako nežádoucí účinky.
Do týdne 184
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v laboratorních hodnotách oproti výchozímu stavu, podle kategorie
Časové okno: Do týdne 184
Jsou uvedeny klinicky významné změny oproti výchozímu stavu hlášené jako nežádoucí účinky.
Do týdne 184
Počet účastníků s klinicky významnými změnami oproti výchozímu stavu ve fyzických zkouškách podle kategorie
Časové okno: Do týdne 184
Jsou uvedeny klinicky významné změny oproti výchozímu stavu hlášené jako nežádoucí účinky.
Do týdne 184
Počet účastníků s klinicky významnými změnami oproti výchozímu stavu v echokardiografických (ECHO) testech
Časové okno: Do týdne 184
Jsou uvedeny klinicky významné změny oproti výchozímu stavu hlášené jako nežádoucí účinky.
Do týdne 184
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v EKG od výchozího stavu
Časové okno: Do týdne 184
Jsou uvedeny klinicky významné změny oproti výchozímu stavu hlášené jako nežádoucí účinky.
Do týdne 184
Počet účastníků s klinicky významnými změnami oproti výchozí hodnotě v ultrazvuku ledvin podle kategorie
Časové okno: Do týdne 184
Jsou uvedeny klinicky významné změny oproti výchozímu stavu hlášené jako nežádoucí účinky.
Do týdne 184
Počet účastníků pozitivních na protilátky anti-KRN23 a neutralizační protilátky na začátku a kdykoli po výchozím stavu
Časové okno: Do týdne 184
Do týdne 184
Procento účastníků, kteří dosáhli normálního rozmezí sérového fosforu na začátku a kdykoli po podání dávky
Časové okno: Do týdne 184
Do týdne 184
Změna od základní hodnoty v průběhu času v sérovém fosforu
Časové okno: Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Změna od základní hodnoty v průběhu času v séru iPTH
Časové okno: Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v celkovém séru FGF23
Časové okno: Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Změna od základní hodnoty v průběhu času u FGF23 bez séra
Časové okno: Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Změna od základní hodnoty v průběhu času v séru 1,25(OH)2D
Časové okno: Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Změna od výchozího času Ovr v 2hodinovém TmP/GFR moči
Časové okno: Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v TRP v moči za 2 hodiny
Časové okno: Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Změna od základního stavu v průběhu času v FEP
Časové okno: Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Změna od výchozí hodnoty v průběhu 24 hodin v moči fosforu
Časové okno: Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v 24hodinovém obsahu vápníku v moči
Časové okno: Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Změna kreatininu v moči během 24 hodin od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Změna od výchozí hodnoty v průběhu 24hodinového poměru vápník/kreatinin v moči
Časové okno: Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Změna od výchozího stavu v průběhu času v celkovém ALP
Časové okno: Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Změna od základní linie v průběhu času v BALP
Časové okno: Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Změna od základní linie v průběhu času v CTx
Časové okno: Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Změna od základního stavu v průběhu času v P1NP
Časové okno: Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144
Výchozí stav, týdny 24, 48, 72, 96, 120, 144

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kyowa Kirin, Inc.

Spolupracovníci

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. ledna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

30. listopadu 2018

Dokončení studie (Aktuální)

30. listopadu 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. prosince 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. prosince 2014

První zveřejněno (Odhad)

9. prosince 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. dubna 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UX023-CL203

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná hypofosfatemie

Klinické studie na KRN23

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in New Zealand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit