Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig utvidelsesstudie av KRN23 hos voksne personer med X-koblet hypofosfatemi (XLH)

14. april 2023 oppdatert av: Kyowa Kirin, Inc.

En fase 2b, åpen, langsiktig utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten og farmakodynamikken til KRN23 hos voksne personer med X-koblet hypofosfatemi (XLH)

Hovedmålene med denne studien er å:

  • Vurder den langsiktige sikkerheten ved KRN23 subkutan (SC) administrering hos voksne personer med XLH
  • Vurder andelen forsøkspersoner som oppnår serumfosfornivåer i normalområdet (2,5-4,5 mg/dL) ved langvarig administrering av KRN23
  • Vurder langsiktig farmakodynamikk (PD) av KRN23 målt ved endringer i følgende: serum intakt parathyroidhormon (iPTH); serum og urinfosfor; forholdet mellom renal tubulær maksimal fosfatreabsorpsjonshastighet og glomerulær filtrasjonshastighet (TmP/GFR) og tubulær reabsorpsjon av fosfat (TRP); serum 1,25-dihydroksy vitamin D (1,25[OH]2D); serum fibroblast vekstfaktor 23 (FGF23); benbiomarkører: serum alkalisk fosfatase (ALP), benspesifikk ALP (BALP), karboksyterminalt tverrbundet telopeptid av type I kollagen (CTx), og prokollagen type 1 N-terminalt propeptid (P1NP)
  • Vurder langsiktig immunogenisitet av KRN23 målt ved tilstedeværelse av anti-KRN23 antistoff (ADA)

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University California San Francisco Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Houston Methodist Reasearch Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Har deltatt i Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.s KRN23-INT-001 (NCT01340482) eller KRN23-INT-002 (NCT01571596) studier (mottatt minst 2 doser KRN23)
  2. Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ≥ 60 ml/min eller eGFR på 45 til < 60 ml/min ved screening med bekreftelse på at nyresvikt ikke skyldtes nefrokalsinose.
  3. Seksuelt aktive personer må være villige til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode (f.eks. dobbel barrieremetode) mens de deltar i studien og i 30 dager etter å ha mottatt den siste dosen av KRN23.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøkspersonen opplevde en sikkerhetsrelatert hendelse i KRN23-INT-001- eller KRN23-INT-002-studien som, etter utrederens og sponsorens oppfatning, utelukker gjenopptagelse av KRN23-behandling.
  2. Tilstedeværelse av nefrokalsinose på nyre-ultralyd som, etter utreder og sponsor, utelukker gjenopptagelse av KRN23-behandling.
  3. Gravid eller ammer ved Screening eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien.
  4. Deltakelse i en utprøvende legemiddel- eller enhetsutprøving innen 30 dager etter påmelding (annet enn KRN23-INT-001 eller KRN23-INT-002).
  5. Bruk av en farmakologisk vitamin D-metabolitt eller -analog (f.eks. kalsitriol, doxercalciferol og paricalcitol), fosfat- eller aluminiumhydroksidsyresyrerelaterte midler (f.eks. Maalox® og Mylanta®) innen 21 dager før screening eller under studien.
  6. Bruk av medisiner for å undertrykke parathyroidhormon (PTH) (f.eks. Sensipar®, cinacalcet, calcimimetika) innen 2 måneder før screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: KRN23
KRN23 subkutane (SC) injeksjoner hver 4. uke. Startdoser vil være basert på forsøkspersonens siste dose i studie KRN23-INT-001 (NCT02312687) eller KRN23-INT-002 (NCT01571596). Doser kan titreres for å oppnå måltoppverdien for serumfosfor.
Biologisk: KRN23
løsning for SC-injeksjon
Andre navn:
  • Crysvita®
  • burosumab

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med bivirkninger (AE), Treatment Emergent AE (TEAE), alvorlige AE (SAE) og AE som fører til seponering eller død
Tidsramme: Screening til slutten av studien pluss 4-8 uker. Gjennomsnittlig varighet av eksponeringen for burosumab var 165,6 uker (intervall: 68-184 uker).
En AE er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse, uansett om den anses medikamentrelatert eller ikke. En SAE eller alvorlig mistenkt bivirkning er en AE eller mistenkt bivirkning som ved en hvilken som helst dose, etter enten etterforskerens eller sponsorens syn, resulterer i ett av følgende utfall: død; en livstruende AE; sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; vedvarende eller betydelig manglende evne eller vesentlig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner; en medfødt anomali/fødselsdefekt; en viktig medisinsk begivenhet. En TEAE er en AE som oppsto på eller etter den første burosumab-dosen. AE ble gradert som 1 (mild), 2 (moderat), 3 (alvorlig), 4 (livstruende), 5 (død). AE ble klassifisert av etterforskeren som mulig relatert, sannsynligvis relatert eller definitivt relatert.
Screening til slutten av studien pluss 4-8 uker. Gjennomsnittlig varighet av eksponeringen for burosumab var 165,6 uker (intervall: 68-184 uker).
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Gjennom uke 184
Klinisk signifikante endringer fra baseline rapportert som bivirkninger er presentert.
Gjennom uke 184
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i laboratorieverdier, etter kategori
Tidsramme: Gjennom uke 184
Klinisk signifikante endringer fra baseline rapportert som bivirkninger er presentert.
Gjennom uke 184
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i fysiske eksamener, etter kategori
Tidsramme: Gjennom uke 184
Klinisk signifikante endringer fra baseline rapportert som bivirkninger er presentert.
Gjennom uke 184
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i ekkokardiogram (ECHO) tester
Tidsramme: Gjennom uke 184
Klinisk signifikante endringer fra baseline rapportert som bivirkninger er presentert.
Gjennom uke 184
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i EKG
Tidsramme: Gjennom uke 184
Klinisk signifikante endringer fra baseline rapportert som bivirkninger er presentert.
Gjennom uke 184
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i renal ultralyd, etter kategori
Tidsramme: Gjennom uke 184
Klinisk signifikante endringer fra baseline rapportert som bivirkninger er presentert.
Gjennom uke 184
Antall deltakere positive for anti-KRN23-antistoffer og nøytraliserende antistoffer ved baseline og når som helst post-baseline
Tidsramme: Gjennom uke 184
Gjennom uke 184
Prosentandel av deltakere som når serumfosfor normalområde ved baseline og når som helst etter dosering
Tidsramme: Gjennom uke 184
Gjennom uke 184
Endring fra baseline over tid i serumfosfor
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Endring fra baseline over tid i serum iPTH
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Endring fra baseline over tid i totalt serum FGF23
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Endring fra baseline over tid i serumfri FGF23
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Endring fra baseline over tid i serum 1,25(OH)2D
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Endring fra baseline Ovr-tid i 2-timers urin TmP/GFR
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Endring fra baseline over tid i 2-timers urin TRP
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Endring fra baseline over tid i FEP
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Endring fra baseline over tid i 24-timers urinfosfor
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Endring fra baseline over tid i 24-timers urinkalsium
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Endring fra baseline over tid i 24-timers urin kreatinin
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Endring fra baseline over tid i 24-timers urin kalsium/kreatinin-forhold
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Endring fra baseline over tid i total ALP
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Endring fra baseline over tid i BALP
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Endring fra baseline over tid i CTx
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Endring fra baseline over tid i P1NP
Tidsramme: Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144
Grunnlinje, uke 24, 48, 72, 96, 120, 144

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kyowa Kirin, Inc.

Samarbeidspartnere

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. januar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

30. november 2018

Studiet fullført (Faktiske)

30. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. desember 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. desember 2014

Først lagt ut (Anslag)

9. desember 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. april 2023

Sist bekreftet

1. november 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UX023-CL203

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X-koblet hypofosfatemi

Kliniske studier på KRN23

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uganda

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere