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Étude d'extension à long terme de KRN23 chez des sujets adultes atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

14 avril 2023 mis à jour par: Kyowa Kirin, Inc.

Une étude de phase 2b, ouverte et d'extension à long terme pour évaluer l'innocuité et la pharmacodynamique de KRN23 chez des sujets adultes atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

Les principaux objectifs de cette étude sont de :

  • Évaluer l'innocuité à long terme de l'administration sous-cutanée (SC) de KRN23 chez des sujets adultes atteints de XLH
  • Évaluer la proportion de sujets atteignant des niveaux de phosphore sérique dans la plage normale (2,5-4,5 mg/dL) avec une administration à long terme de KRN23
  • Évaluer la pharmacodynamique à long terme (PD) de KRN23 telle que mesurée par les changements dans les éléments suivants : hormone parathyroïdienne intacte sérique (iPTH) ; phosphore sérique et urinaire; rapport du taux maximal de réabsorption du phosphate tubulaire rénal au taux de filtration glomérulaire (TmP/GFR) et à la réabsorption tubulaire du phosphate (TRP); 1,25-dihydroxy vitamine D sérique (1,25[OH]2D); facteur de croissance des fibroblastes sériques 23 (FGF23); biomarqueurs osseux : phosphatase alcaline sérique (ALP), ALP spécifique de l'os (BALP), télopeptide réticulé carboxy-terminal du collagène de type I (CTx) et propeptide N-terminal du procollagène de type 1 (P1NP)
  • Évaluer l'immunogénicité à long terme de KRN23 telle que mesurée par la présence d'anticorps anti-KRN23 (ADA)

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • Phase 2

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University California San Francisco Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Houston Methodist Reasearch Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Avoir participé aux études KRN23-INT-001 (NCT01340482) ou KRN23-INT-002 (NCT01571596) de Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc. (reçu au moins 2 doses de KRN23)
  2. Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) ≥ 60 ml/min ou eGFR de 45 à < 60 ml/min au dépistage avec confirmation que l'insuffisance rénale n'était pas due à la néphrocalcinose.
  3. Les sujets sexuellement actifs doivent être disposés à utiliser une méthode de contraception acceptable (par exemple, une méthode à double barrière) pendant leur participation à l'étude et pendant 30 jours après avoir reçu la dernière dose de KRN23.

Critère d'exclusion:

  1. Le sujet a subi un événement lié à la sécurité dans l'étude KRN23-INT-001 ou KRN23-INT-002 qui, de l'avis de l'investigateur et du promoteur, empêche la reprise du traitement KRN23.
  2. Présence d'une néphrocalcinose à l'échographie rénale qui, de l'avis de l'investigateur et du promoteur, exclut la reprise du traitement par KRN23.
  3. Enceinte ou allaitante au dépistage ou prévoyant de devenir enceinte (soi-même ou partenaire) à tout moment pendant l'étude.
  4. Participation à un essai expérimental de médicament ou de dispositif dans les 30 jours suivant l'inscription (autre que KRN23-INT-001 ou KRN23-INT-002).
  5. Utilisation d'un métabolite pharmacologique de la vitamine D ou d'un analogue (par exemple, calcitriol, doxercalciférol et paricalcitol), de phosphate ou d'antiacides à base d'hydroxyde d'aluminium (par exemple, Maalox® et Mylanta®) dans les 21 jours précédant le dépistage ou pendant l'étude.
  6. Utilisation de médicaments pour supprimer l'hormone parathyroïdienne (PTH) (par exemple, Sensipar®, cinacalcet, calcimimétiques) dans les 2 mois précédant le dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: KRN23
Injections sous-cutanées (SC) de KRN23 toutes les 4 semaines. Les doses initiales seront basées sur la dernière dose du sujet dans l'étude KRN23-INT-001 (NCT02312687) ou KRN23-INT-002 (NCT01571596). Les doses peuvent être titrées pour atteindre la plage cible de phosphore sérique maximal.
Biologique: KRN23
solution pour injection SC
Autres noms:
  • Crysvita®
  • burosumab

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI), des EI liés au traitement (TEAE), des EI graves (SAE) et des EI entraînant l'arrêt ou le décès
Délai: Dépistage jusqu'à la fin de l'étude plus 4 à 8 semaines. La durée moyenne d'exposition au burosumab était de 165,6 semaines (extrêmes : 68-184 semaines).
Un EI est défini comme tout événement médical indésirable, qu'il soit ou non considéré comme lié à un médicament. Un EIG ou un effet indésirable suspecté grave est un EI ou un effet indésirable suspecté qui, à n'importe quelle dose, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, entraîne l'un des résultats suivants : décès ; un EI menaçant le pronostic vital ; hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante ; une incapacité persistante ou importante ou une perturbation substantielle de la capacité à mener à bien les fonctions de la vie normale ; une anomalie congénitale/anomalie congénitale ; un événement médical important. Un TEAE est un EI survenu pendant ou après la première dose de burosumab. Les EI ont été classés en 1 (léger), 2 (modéré), 3 (sévère), 4 (menaçant le pronostic vital), 5 (décès). Les EI ont été classés par l'investigateur comme possiblement liés, probablement liés ou définitivement liés.
Dépistage jusqu'à la fin de l'étude plus 4 à 8 semaines. La durée moyenne d'exposition au burosumab était de 165,6 semaines (extrêmes : 68-184 semaines).
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs par rapport au départ dans les signes vitaux
Délai: Jusqu'à la semaine 184
Les changements cliniquement significatifs par rapport au départ signalés comme événements indésirables sont présentés.
Jusqu'à la semaine 184
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs par rapport au départ dans les valeurs de laboratoire, par catégorie
Délai: Jusqu'à la semaine 184
Les changements cliniquement significatifs par rapport au départ signalés comme événements indésirables sont présentés.
Jusqu'à la semaine 184
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs par rapport au départ dans les examens physiques, par catégorie
Délai: Jusqu'à la semaine 184
Les changements cliniquement significatifs par rapport au départ signalés comme événements indésirables sont présentés.
Jusqu'à la semaine 184
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs par rapport au départ dans les tests d'échocardiogramme (ECHO)
Délai: Jusqu'à la semaine 184
Les changements cliniquement significatifs par rapport au départ signalés comme événements indésirables sont présentés.
Jusqu'à la semaine 184
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs par rapport au départ dans les ECG
Délai: Jusqu'à la semaine 184
Les changements cliniquement significatifs par rapport au départ signalés comme événements indésirables sont présentés.
Jusqu'à la semaine 184
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs par rapport au départ en échographie rénale, par catégorie
Délai: Jusqu'à la semaine 184
Les changements cliniquement significatifs par rapport au départ signalés comme événements indésirables sont présentés.
Jusqu'à la semaine 184
Nombre de participants positifs pour les anticorps anti-KRN23 et les anticorps neutralisants au départ et à tout moment après le départ
Délai: Jusqu'à la semaine 184
Jusqu'à la semaine 184
Pourcentage de participants atteignant la plage normale de phosphore sérique au départ et à tout moment après l'administration
Délai: Jusqu'à la semaine 184
Jusqu'à la semaine 184
Modification par rapport à la ligne de base au fil du temps du phosphore sérique
Délai: Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Changement de la ligne de base au fil du temps dans le sérum iPTH
Délai: Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Variation par rapport à la ligne de base au fil du temps du FGF23 total sérique
Délai: Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Changement de la ligne de base au fil du temps dans le FGF23 sans sérum
Délai: Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Changement de la ligne de base au fil du temps dans le sérum 1,25(OH)2D
Délai: Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Changement par rapport au temps Ovr de base dans l'urine TmP/GFR de 2 heures
Délai: Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Changement de la ligne de base au fil du temps dans le TRP d'urine de 2 heures
Délai: Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Modification de la ligne de base au fil du temps dans FEP
Délai: Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Changement de la ligne de base au fil du temps dans le phosphore urinaire sur 24 heures
Délai: Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Changement par rapport à la ligne de base au fil du temps dans le calcium urinaire de 24 heures
Délai: Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Changement par rapport à la ligne de base au fil du temps dans la créatinine urinaire sur 24 heures
Délai: Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Changement par rapport à la ligne de base au fil du temps du rapport calcium/créatinine dans l'urine sur 24 heures
Délai: Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Changement par rapport à la ligne de base au fil du temps dans l'ALP total
Délai: Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Changement par rapport à la ligne de base au fil du temps dans BALP
Délai: Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Changement par rapport à la ligne de base au fil du temps dans CTx
Délai: Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Changement par rapport à la ligne de base au fil du temps dans P1NP
Délai: Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144
Au départ, semaines 24, 48, 72, 96, 120, 144

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Kyowa Kirin, Inc.

Collaborateurs

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 janvier 2015

Achèvement primaire (Réel)

30 novembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

30 novembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 décembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 décembre 2014

Première publication (Estimation)

9 décembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 avril 2023

Dernière vérification

1 novembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • UX023-CL203

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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