Systemische Synuclein-Stichprobenstudie (S4) (S4)

Einschlusskriterien (PD-Fächer):

• Männlich oder weiblich im Alter von 40 oder älter zum Zeitpunkt der PD-Diagnose.
• Klinische Diagnose von PD basierend auf Bradykinesie plus einem der folgenden: Ruhetremor oder Rigidität.
• DAT-Defizit beim Screening basierend auf visueller Interpretation der DaTSCAN™-Bildgebung.

• PD-Probanden müssen in eine der folgenden Phasen fallen:

  • Frühe unbehandelte Parkinson-Krankheit, die keine Dopamin-Ersatzmedikation erfordert (Anticholinergika, MAO-B-Hemmer und Amantadin erlaubt), Hoehn und Yahr 1-2, < 2 Jahre nach Diagnose.
  • Mäßig auf Parkinson ansprechend und derzeit mit Dopamin-Ersatztherapie behandelt, ohne Anzeichen von motorischen Schwankungen oder Dyskinesien.
  • Fortgeschrittene Parkinson mit motorischen Fluktuationen oder Dyskinesien, > 5 Jahre ab Diagnose.
• Fähigkeit, eine schriftliche Einverständniserklärung gemäß Good Clinical Practice (GCP), International Conference on Harmonisation (ICH) und lokalen Vorschriften abzugeben.
• Bereit und in der Lage, geplante Besuche, erforderliche Studienverfahren und Labortests einzuhalten.

Einschlusskriterien (HC-Fächer):

• Männlich oder weiblich, zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs mindestens 50 Jahre alt
• Fähigkeit, eine schriftliche Einverständniserklärung gemäß Good Clinical Practice (GCP), International Conference on Harmonisation (ICH) und lokalen Vorschriften abzugeben.
• Bereit und in der Lage, geplante Besuche, erforderliche Studienverfahren und Labortests einzuhalten.

Ausschlusskriterien (alle Fächer):

• Hat eine Vorgeschichte von Krebs (außer Basal- und Plattenepithelkarzinomen), Autoimmunerkrankungen, Lebererkrankungen oder anderen hämatologischen Erkrankungen innerhalb der letzten 5 Jahre.
• Gegenwärtige Behandlung mit Antikoagulantien (z. B. Coumadin, Heparin), die einen sicheren Abschluss der Lumbalpunktion (LP) und der Gewebebiopsieverfahren ausschließen würden.
• Aktuelle Behandlung mit einem Thrombozytenaggregationshemmer (Plavix oder Aspirin > 325 mg/Tag).
• Hat eine Diagnose von Diabetes mellitus, die entweder ein orales Mittel oder eine Insulintherapie erfordert.
• Eine blutende Diathese oder eine klinisch signifikante Koagulopathie oder Thrombozytopenie.
• Hat innerhalb des letzten Jahres Botulinumtoxin-Injektionen in die Glandula submandibularis erhalten.
• Hat einen Zustand, der eine sichere Durchführung von Routine-LP ausschließt, wie z. B. eine unerschwingliche Lendenwirbelsäulenerkrankung.
• Hat einen Zustand, der die sichere Durchführung des flexiblen Sigmoidoskopie-Verfahrens ausschließt oder die Gewinnung auswertbarer Kolongewebebiopsien beeinträchtigen kann, einschließlich einer vorherigen Koloskopie mit signifikanten Befunden (z. Polyp mit positivem Befund, Colitis ulcerosa, Morbus Crohn, entzündliche Erkrankung).
• Hat einen Zustand, der die sichere Durchführung des Submandibulardrüsenverfahrens ausschließt oder die Gewinnung auswertbarer submandibulärer Gewebebiopsien beeinträchtigen kann, einschließlich früherer oder aktiver signifikanter Erkrankungen, die die Submandibulardrüse betreffen (z. entzündliche Erkrankung, Infektion, Tumor).
• Hat einen Zustand, der die sichere Durchführung des Hautstanzbiopsieverfahrens ausschließt oder die Gewinnung auswertbarer Hautgewebebiopsien beeinträchtigen kann, einschließlich früherer oder aktiver signifikanter dermatologischer Erkrankungen (z. vorherige Biopsie mit einem der folgenden Befunde: entzündliche Erkrankung, Narbengewebe, Psoriasis, Keloidbildung, Hautkrebs).
• Jede andere medizinische oder psychiatrische Erkrankung oder Laboranomalie, die nach Meinung des Site Investigator eine Teilnahme ausschließen würde.
• Verwendung von Prüfpräparaten oder -geräten innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch.

Ausschlusskriterien (PD-Fächer):

• Hat andere signifikante neurologische Störungen (klinisch signifikanter Schlaganfall, Hirntumor, Hydrozephalus, Epilepsie, andere neurodegenerative Erkrankungen, Enzephalitis, wiederholtes Kopftrauma, Polyneuropathie).
• Hat eine signifikante autonome Dysfunktion (symptomatische Orthostase, Hypotonie oder Harninkontinenz), die auf einen atypischen Parkinsonismus hindeutet.
• Hat atypische Merkmale des Parkinsonismus, einschließlich, aber nicht beschränkt auf supranukleäre Blicklähmung, frühe wiederkehrende Stürze, Anomalien der kortikospinalen Bahn, Anomalien des Kleinhirns, signifikante kognitive Dysfunktion.

Ausschlusskriterien (HC-Fächer):

• Hat eine Familiengeschichte von PD bei einem Verwandten ersten Grades.
• Hat eine signifikante neurologische Störung (eine neurodegenerative Erkrankung, klinisch signifikanter Schlaganfall, Gehirntumor, Hydrozephalus, Epilepsie, andere neurodegenerative Erkrankungen, Enzephalitis, wiederholtes Kopftrauma, Polyneuropathie).
• Hat einen Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-Score von weniger als 26.
• Hat eine Diagnose einer REM-Schlaf-Verhaltensstörung.
• Hat eine primäre Dystonie, ein Restless-Legs-Syndrom, einen essentiellen Tremor oder eine andere Bewegungsstörung.