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Sicherheit und Verträglichkeit von WVE-120102 bei Patienten mit der Huntington-Krankheit (PRECISION-HD2)

28. März 2022 aktualisiert von: Wave Life Sciences Ltd.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1b/2a-Studie zu WVE-120102, das Patienten mit Chorea Huntington intrathekal verabreicht wurde

PRECISION-HD2 ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie der Phase 1b/2a zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von Einzel- und Mehrfachdosen von WVE-120102 bei erwachsenen Patienten mit früh manifester Huntington-Krankheit (HD), die einen gezielten Einzelnukleotid-Polymorphismus (SNP) rs362331 (SNP2) tragen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

88

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sidney, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton, Victoria, Australien, 3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Alfred Health
      • Parkdale, Victoria, Australien, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6910
        • North Metropolitan Health Service
  • Deutschland
      • Muenster, Deutschland, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
  • Dänemark
      • Aarhus N, Dänemark, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense, Dänemark, 5000
        • Odense University Hospital and University of Southern Denmark
  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich, 94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris, Frankreich, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037-0949
        • University of California San Diego
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Vereinigtes Königreich, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Vereinigtes Königreich, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

25 Jahre bis 65 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Vorgescreent mit zielgerichtetem SNP auf demselben Allel wie die pathogene CAG-Expansion
  • Ambulante, männliche oder weibliche Patienten im Alter von ≥25 - ≤65 Jahren
  • Klinisch diagnostische motorische Merkmale der Huntington-Krankheit, definiert als Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score = 4
  • Früh manifeste HD, Stadium I oder Stadium II, basierend auf UHDRS Total Functional Capacity Scores ≥7 und ≤13

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Bösartige Erkrankung oder Behandlung einer bösartigen Erkrankung, mit Ausnahme eines behandelten Basalzell- oder Plattenepithelkarzinoms der Haut, innerhalb der letzten 5 Jahre
  • Erhaltenes Prüfpräparat oder implantierbares Gerät in den letzten 3 Monaten oder Prüfoligonukleotid in den vorherigen 6 Monaten oder 5 Halbwertszeiten des Oligonukleotids, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  • Klinisch signifikanter medizinischer Zustand, instabile psychiatrische Symptome, Drogenmissbrauch oder Schwangerschaft
  • Unfähigkeit, sich einer MRT des Gehirns zu unterziehen
  • Knochen-, Wirbelsäulen-, Blutungs- oder andere Erkrankungen, die den Patienten einem Verletzungsrisiko oder einer erfolglosen Lumbalpunktion aussetzen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: SEQUENTIELL
  • Maskierung: DOPPELT

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: WVE-120102 (2 mg) oder Placebo
Arzneimittel: Placebo
0,9 % Natriumchlorid
Arzneimittel: WVE-120102
WVE-120102 ist ein stereopures Antisense-Oligonukleotid (ASO)
EXPERIMENTAL: WVE-120102 (4 mg) oder Placebo
Arzneimittel: Placebo
0,9 % Natriumchlorid
Arzneimittel: WVE-120102
WVE-120102 ist ein stereopures Antisense-Oligonukleotid (ASO)
EXPERIMENTAL: WVE-120102 (8 mg) oder Placebo
Arzneimittel: Placebo
0,9 % Natriumchlorid
Arzneimittel: WVE-120102
WVE-120102 ist ein stereopures Antisense-Oligonukleotid (ASO)
EXPERIMENTAL: WVE-120102 (16 mg) oder Placebo
Arzneimittel: Placebo
0,9 % Natriumchlorid
Arzneimittel: WVE-120102
WVE-120102 ist ein stereopures Antisense-Oligonukleotid (ASO)
EXPERIMENTAL: WVE-120102 (32 mg) oder Placebo
Arzneimittel: Placebo
0,9 % Natriumchlorid
Arzneimittel: WVE-120102
WVE-120102 ist ein stereopures Antisense-Oligonukleotid (ASO)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit: Anzahl der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Studienende (bis Tag 182 [32-mg-Kohorte]/Tag 210 [alle anderen Kohorten])
Alle TEAEs, die während der Studie gemeldet oder beobachtet wurden, einschließlich TEAEs, die aus gleichzeitigen Erkrankungen, Reaktionen auf gleichzeitige Medikationen oder Fortschreiten von Krankheitszuständen resultieren
Tag 1 bis Studienende (bis Tag 182 [32-mg-Kohorte]/Tag 210 [alle anderen Kohorten])
Sicherheit: Anzahl der Patienten, bei denen schwere TEAEs auftraten
Zeitfenster: Zeitrahmen: Tag 1 bis Studienende (bis Tag 182 [32-mg-Kohorte]/ Tag 210 [alle anderen Kohorten])
Anzahl der Patienten, bei denen ein schwerwiegendes behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis auftrat. Der Schweregrad wurde anhand der National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 4.0 bewertet
Zeitrahmen: Tag 1 bis Studienende (bis Tag 182 [32-mg-Kohorte]/ Tag 210 [alle anderen Kohorten])
Sicherheit: Anzahl der Patienten mit schwerwiegenden TEAEs
Zeitfenster: Zeitrahmen: Tag 1 bis Studienende (bis Tag 182 [32-mg-Kohorte]/ Tag 210 [alle anderen Kohorten])
Ein schwerwiegendes TEAE ist definiert als jedes Ereignis, das zum Tod führt, unmittelbar lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt oder eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler ist, die beim Vorscreening nicht vorhanden ist.
Zeitrahmen: Tag 1 bis Studienende (bis Tag 182 [32-mg-Kohorte]/ Tag 210 [alle anderen Kohorten])
Sicherheit und Verträglichkeit: Anzahl der Patienten, die aufgrund von TEAEs abbrechen
Zeitfenster: Zeitrahmen: Tag 1 bis Studienende (bis Tag 182 [32-mg-Kohorte]/ Tag 210 [alle anderen Kohorten])
Zeitrahmen: Tag 1 bis Studienende (bis Tag 182 [32-mg-Kohorte]/ Tag 210 [alle anderen Kohorten])

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik (PK): Maximal beobachtete Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: Bei Patienten, die an Phase 1 (SAD) teilnahmen, wurden PK-Proben am Tag 1 vor der Verabreichung bis 24–48 Stunden nach der Verabreichung entnommen. Bei Patienten, die an Phase 2 (MAD) teilnahmen, wurden PK-Proben vor der Dosis am Tag 112 und bis 4 Stunden nach der Dosis entnommen.
Cmax von WVE-120102 im Plasma
Bei Patienten, die an Phase 1 (SAD) teilnahmen, wurden PK-Proben am Tag 1 vor der Verabreichung bis 24–48 Stunden nach der Verabreichung entnommen. Bei Patienten, die an Phase 2 (MAD) teilnahmen, wurden PK-Proben vor der Dosis am Tag 112 und bis 4 Stunden nach der Dosis entnommen.
PK: Zeitpunkt des Auftretens von Cmax (Tmax)
Zeitfenster: Bei Patienten, die an Phase 1 (SAD) teilnahmen, wurden PK-Proben am Tag 1 vor der Verabreichung bis 24–48 Stunden nach der Verabreichung entnommen. Bei Patienten, die an Phase 2 (MAD) teilnahmen, wurden PK-Proben vor der Dosis am Tag 112 und bis 4 Stunden nach der Dosis entnommen.
tmax von WVE-120102 im Plasma
Bei Patienten, die an Phase 1 (SAD) teilnahmen, wurden PK-Proben am Tag 1 vor der Verabreichung bis 24–48 Stunden nach der Verabreichung entnommen. Bei Patienten, die an Phase 2 (MAD) teilnahmen, wurden PK-Proben vor der Dosis am Tag 112 und bis 4 Stunden nach der Dosis entnommen.
PK: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC 0-t)
Zeitfenster: Bei Patienten, die an Phase 1 (SAD) teilnahmen, wurden PK-Proben am Tag 1 vor der Verabreichung bis 24–48 Stunden nach der Verabreichung entnommen. Bei Patienten, die an Phase 2 (MAD) teilnahmen, wurden PK-Proben vor der Dosis am Tag 112 und bis 4 Stunden nach der Dosis entnommen.
AUC 0-t vom Zeitpunkt Null bis zur letzten quantifizierbaren Konzentration von WVE-120102 im Plasma
Bei Patienten, die an Phase 1 (SAD) teilnahmen, wurden PK-Proben am Tag 1 vor der Verabreichung bis 24–48 Stunden nach der Verabreichung entnommen. Bei Patienten, die an Phase 2 (MAD) teilnahmen, wurden PK-Proben vor der Dosis am Tag 112 und bis 4 Stunden nach der Dosis entnommen.
PK: Halbwertszeit der terminalen Elimination
Zeitfenster: Bei Patienten, die an Phase 1 (SAD) teilnahmen, wurden PK-Proben am Tag 1 vor der Verabreichung bis 24–48 Stunden nach der Verabreichung entnommen. Bei Patienten, die an Phase 2 (MAD) teilnahmen, wurden PK-Proben vor der Dosis am Tag 112 und bis 4 Stunden nach der Dosis entnommen.
Terminale Eliminationshalbwertszeit von WVE-120102 im Plasma (t1/2)
Bei Patienten, die an Phase 1 (SAD) teilnahmen, wurden PK-Proben am Tag 1 vor der Verabreichung bis 24–48 Stunden nach der Verabreichung entnommen. Bei Patienten, die an Phase 2 (MAD) teilnahmen, wurden PK-Proben vor der Dosis am Tag 112 und bis 4 Stunden nach der Dosis entnommen.
Pharmakodynamik (PD): Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des mutierten Huntingtin-Proteins
Zeitfenster: Tag 1 bis zur letzten Beobachtung – bis Tag 140 (32-mg-Kohorte) oder Tag 196 (alle anderen Kohorten)
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis zur letzten Beobachtung des mutierten Huntingtin-Proteins
Tag 1 bis zur letzten Beobachtung – bis Tag 140 (32-mg-Kohorte) oder Tag 196 (alle anderen Kohorten)
Klinische Wirkungen: Total Functional Capacity (TFC)
Zeitfenster: Tag 1 Tag 1 bis zur letzten Beobachtung – bis Tag 140 (32-mg-Kohorte) oder Tag 196 (alle anderen Kohorten)
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis zum letzten gemessenen Zeitpunkt in der Bewertung der Gesamtfunktionsfähigkeit, verwaltet als Teil der Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS). Die Gesamtfunktionsfähigkeit wird mit 13 (normal) bis 0 (schwere Behinderung) bewertet.
Tag 1 Tag 1 bis zur letzten Beobachtung – bis Tag 140 (32-mg-Kohorte) oder Tag 196 (alle anderen Kohorten)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

17. Juli 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

10. Mai 2021

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

10. Mai 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Juli 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

21. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

25. April 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. März 2022

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WVE-HDSNP2-001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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