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헌팅턴병 환자에서 WVE-120102의 안전성 및 내약성 (PRECISION-HD2)

2022년 3월 28일 업데이트: Wave Life Sciences Ltd.

WVE-120102를 헌팅턴병 환자에게 수막강내로 투여한 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 1b/2a상 연구

PRECISION-HD2는 성인 환자를 대상으로 WVE-120102 단회 및 다회 투여의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하기 위한 1b/2a상 다기관 무작위 이중맹검 위약 대조 연구입니다. 표적 단일 뉴클레오티드 다형성(SNP) rs362331(SNP2)을 보유하는 초기 명백한 헌팅턴병(HD)을 가진 환자.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

88

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 덴마크
      • Aarhus N, 덴마크, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, 덴마크, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense, 덴마크, 5000
        • Odense University Hospital and University of Southern Denmark
  • 독일
      • Muenster, 독일, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
  • 미국
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92037-0949
        • University of California San Diego
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • The Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
  • 영국
      • Liverpool, 영국, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, 영국, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, 영국, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • 폴란드
      • Gdańsk, 폴란드, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, 폴란드, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • 프랑스
      • Créteil, 프랑스, 94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris, 프랑스, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • 호주
    • New South Wales
      • Sidney, New South Wales, 호주, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, 호주, QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton, Victoria, 호주, 3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton, Victoria, 호주, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3004
        • Alfred Health
      • Parkdale, Victoria, 호주, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, 호주, 6910
        • North Metropolitan Health Service

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

25년 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 병원성 CAG 확장과 동일한 대립 유전자에서 표적 SNP로 사전 스크리닝
  • 보행이 가능한 25세 이상~65세 이하의 남성 또는 여성 환자
  • UHDRS(Unified Huntington's Disease Rating Scale) 진단 신뢰도 점수 = 4로 정의되는 HD의 임상 진단 운동 기능
  • UHDRS 총 기능 용량 점수 ≥7 및 ≤13에 기반한 초기 명시적 HD, I기 또는 II기

주요 제외 기준:

  • 지난 5년 이내에 치료받은 피부의 기저 세포 또는 편평 세포 암종 이외의 악성 종양 또는 악성 종양에 대한 치료를 받은 자
  • 이전 3개월 이내에 임상시험용 약물 또는 이식형 장치 또는 이전 6개월 이내에 임상시험용 올리고뉴클레오티드 또는 올리고뉴클레오티드의 5반감기 중 더 긴 기간을 받음
  • 임상적으로 중요한 의학적 상태, 불안정한 정신과적 증상, 약물 남용 또는 임신
  • 뇌 MRI를 받을 수 없음
  • 뼈, 척추, 출혈 또는 환자를 부상의 위험에 노출시키거나 요추 천자를 성공시키지 못하는 기타 장애

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 잇달아 일어나는
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: WVE-120102(2mg) 또는 위약
의약품: 위약
0.9% 염화나트륨
의약품: WVE-120102
WVE-120102는 ASO(stereopure antisense oligonucleotide)입니다.
실험적: WVE-120102(4mg) 또는 위약
의약품: 위약
0.9% 염화나트륨
의약품: WVE-120102
WVE-120102는 ASO(stereopure antisense oligonucleotide)입니다.
실험적: WVE-120102(8mg) 또는 위약
의약품: 위약
0.9% 염화나트륨
의약품: WVE-120102
WVE-120102는 ASO(stereopure antisense oligonucleotide)입니다.
실험적: WVE-120102(16mg) 또는 위약
의약품: 위약
0.9% 염화나트륨
의약품: WVE-120102
WVE-120102는 ASO(stereopure antisense oligonucleotide)입니다.
실험적: WVE-120102(32mg) 또는 위약
의약품: 위약
0.9% 염화나트륨
의약품: WVE-120102
WVE-120102는 ASO(stereopure antisense oligonucleotide)입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전성: 치료 관련 부작용(TEAE) 환자 수
기간: 1일차부터 연구 종료까지(182일차[32mg 코호트]/210일차[다른 모든 코호트]까지)
동시 질병, 동시 약물에 대한 반응 또는 질병 상태의 진행으로 인한 TEAE를 포함하여 연구 중에 보고되거나 관찰된 모든 TEAE
1일차부터 연구 종료까지(182일차[32mg 코호트]/210일차[다른 모든 코호트]까지)
안전성: 심각한 TEAE를 경험한 환자 수
기간: 기간: 1일차부터 연구 종료까지(182일차[32mg 코호트]/210일차[기타 모든 코호트]까지)
심각한 치료 관련 부작용을 경험한 환자 수. 중증도는 National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events 버전 4.0을 사용하여 평가되었습니다.
기간: 1일차부터 연구 종료까지(182일차[32mg 코호트]/210일차[기타 모든 코호트]까지)
안전성: 심각한 TEAE 환자 수
기간: 기간: 1일차부터 연구 종료까지(182일차[32mg 코호트]/210일차[기타 모든 코호트]까지)
심각한 TEAE는 사망을 초래하거나, 즉시 생명을 위협하거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간 연장이 필요하거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래하거나, 사전 선별 검사에서 나타나지 않는 선천적 기형/출생 결함인 모든 사건으로 정의됩니다.
기간: 1일차부터 연구 종료까지(182일차[32mg 코호트]/210일차[기타 모든 코호트]까지)
안전성 및 내약성: TEAE로 인해 중단한 환자 수
기간: 기간: 1일차부터 연구 종료까지(182일차[32mg 코호트]/210일차[기타 모든 코호트]까지)
기간: 1일차부터 연구 종료까지(182일차[32mg 코호트]/210일차[기타 모든 코호트]까지)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
약동학(PK): 관찰된 최대 농도(Cmax)
기간: 기간 1(SAD)에 참여하는 환자는 투약 전 1일부터 투약 후 24-48시간까지 PK 샘플을 수집했습니다. 기간 2(MAD)에 참여하는 환자는 112일에 투약 전 및 투약 후 4시간 동안 PK 샘플을 수집했습니다.
혈장 내 WVE-120102의 Cmax
기간 1(SAD)에 참여하는 환자는 투약 전 1일부터 투약 후 24-48시간까지 PK 샘플을 수집했습니다. 기간 2(MAD)에 참여하는 환자는 112일에 투약 전 및 투약 후 4시간 동안 PK 샘플을 수집했습니다.
PK: Cmax 발생 시간(Tmax)
기간: 기간 1(SAD)에 참여하는 환자는 투약 전 1일부터 투약 후 24-48시간까지 PK 샘플을 수집했습니다. 기간 2(MAD)에 참여하는 환자는 112일에 투약 전 및 투약 후 4시간 동안 PK 샘플을 수집했습니다.
혈장 내 WVE-120102의 tmax
기간 1(SAD)에 참여하는 환자는 투약 전 1일부터 투약 후 24-48시간까지 PK 샘플을 수집했습니다. 기간 2(MAD)에 참여하는 환자는 112일에 투약 전 및 투약 후 4시간 동안 PK 샘플을 수집했습니다.
PK: 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC 0-t)
기간: 기간 1(SAD)에 참여하는 환자는 투약 전 1일부터 투약 후 24-48시간까지 PK 샘플을 수집했습니다. 기간 2(MAD)에 참여하는 환자는 112일에 투약 전 및 투약 후 4시간 동안 PK 샘플을 수집했습니다.
AUC 0-t 시간 ​​0부터 혈장 내 WVE-120102의 최종 정량화 가능한 농도까지
기간 1(SAD)에 참여하는 환자는 투약 전 1일부터 투약 후 24-48시간까지 PK 샘플을 수집했습니다. 기간 2(MAD)에 참여하는 환자는 112일에 투약 전 및 투약 후 4시간 동안 PK 샘플을 수집했습니다.
PK: 터미널 제거 반감기
기간: 기간 1(SAD)에 참여하는 환자는 투약 전 1일부터 투약 후 24-48시간까지 PK 샘플을 수집했습니다. 기간 2(MAD)에 참여하는 환자는 112일에 투약 전 및 투약 후 4시간 동안 PK 샘플을 수집했습니다.
혈장에서 WVE-120102의 말단 제거 반감기(t1/2)
기간 1(SAD)에 참여하는 환자는 투약 전 1일부터 투약 후 24-48시간까지 PK 샘플을 수집했습니다. 기간 2(MAD)에 참여하는 환자는 112일에 투약 전 및 투약 후 4시간 동안 PK 샘플을 수집했습니다.
약력학(PD): 돌연변이 헌팅틴 단백질의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 1일부터 마지막 ​​관찰 - 최대 140일(32mg 코호트) 또는 196일(다른 모든 코호트)
돌연변이 헌팅틴 단백질의 기준선에서 마지막 관찰까지 백분율 변화
1일부터 마지막 ​​관찰 - 최대 140일(32mg 코호트) 또는 196일(다른 모든 코호트)
임상적 효과: 총기능능력(TFC)
기간: 1일 1일부터 마지막 ​​관찰까지 - 최대 140일(32mg 코호트) 또는 196일(다른 모든 코호트)
UHDRS(Unified Huntington's Disease Rating Scale)의 일부로 관리되는 총 기능 용량 점수에서 기준선에서 마지막으로 측정된 시점까지의 백분율 변화입니다. 총 기능적 능력은 13(정상)에서 0(심각한 장애)으로 점수가 매겨집니다.
1일 1일부터 마지막 ​​관찰까지 - 최대 140일(32mg 코호트) 또는 196일(다른 모든 코호트)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Wave Life Sciences Ltd.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 7월 17일

기본 완료 (실제)

2021년 5월 10일

연구 완료 (실제)

2021년 5월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 7월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 7월 19일

처음 게시됨 (실제)

2017년 7월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 4월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 3월 28일

마지막으로 확인됨

2022년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • WVE-HDSNP2-001

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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