- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT06427421
Charakterisierung autoreaktiver regulatorischer und konventioneller CD4-T-Zellen bei kürzlich aufgetretenem Typ-1-Diabetes und Kontrollpersonen (CARegT1D)
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
- Biologisch: Häufigkeit von Treg und Teffs
- Biologisch: Phänotyp von Treg und Teffs
- Biologisch: RNA-Sequenzanalyse
- Biologisch: HLA-Typisierung
- Biologisch: Beta-Zell-Autoantikörper-Dosierung
- Biologisch: Dosierung von glykiertem Hämoglobin (HbA1C).
- Biologisch: Blutzuckerdosierung
- Biologisch: C-Peptid-Dosierung
Detaillierte Beschreibung
Während der Entwicklung von Typ-1-Diabetes (T1DM) werden regulatorische T-Zellen (Treg) verändert und ihre Schutzfunktion ist nicht mehr optimal, insbesondere gegenüber pathologiespezifischen autoreaktiven Antigenen. Die Hypothese ist, dass bei Patienten mit T1DM die Funktion und der Phänotyp der Treg-Zellen sowie ihr Rezeptorrepertoire für das Antigen, für das sie spezifisch sind (TCR), es ihnen nicht mehr ermöglichen, die Toleranz zu kontrollieren. Die eingehende Untersuchung dieser Zellen sowohl auf genetischer als auch auf molekularer Ebene wird einen großen Durchbruch in unserem Verständnis der Pathophysiologie von T1DM und bei der Entwicklung einer gezielten Zelltherapie ermöglichen.
Die Forscher erwarten in dieser Studie große/wichtige Unterschiede zwischen den Tregs der Patienten und denen der Kontrollpopulation auf molekularer, phänotypischer und funktioneller Ebene. Diese Unterschiede werden die TCRs hervorheben, die die Ziel-Selbstantigene erkennen. Auf diese Weise hoffen die Forscher, eine begrenzte Anzahl von Treg-TCRs auswählen zu können, die letztendlich in der Zelltherapie verwendet werden könnten, um die Schutzfunktion der Tregs bei diesen Patienten wiederherzustellen.
Dieses Wissen wird es somit ermöglichen, in Zukunft eine wirksamere Immuntherapie mit Langzeitwirkung vorzuschlagen, um die Behandlung von Patienten mit Autoimmundiabetes zu verbessern und sie möglicherweise zu heilen.
Dementsprechend werden die Forscher insulinspezifische Tregs bei T1DM-Patienten und Kontrollpersonen sowie konventionelle T-Zellen untersuchen, die gegen dasselbe Antigen gerichtet sind und bei Patienten an der Krankheit beteiligt sind. Dazu gehört eine Untersuchung ihres Funktionsstatus, ihres transkriptomischen Profils sowie ihrer TCRs und ihrer feinen Erkennungseigenschaften des wichtigsten Diabetes-Selbstantigens, Insulin.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Jacques BELTRAND, MD, PhD
- Telefonnummer: +33 1 40 61 53 20
- E-Mail: jacques.beltrand@aphp.fr
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Sarah BOUCHARD
- Telefonnummer: + 33 1 42 19 28 79
- E-Mail: sarah.bouchard@aphp.fr
Studienorte
-
-
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Paris, Frankreich, 75015
- Rekrutierung
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Kontakt:
- Jacques BELTRAND, MD, PhD
- Telefonnummer: +33 1 40 61 53 20
- E-Mail: jacques.beltrand@aphp.fr
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Hauptermittler:
- Jacques BELTRAND, MD, PhD
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Kontakt:
- Sarah BOUCHARD
- Telefonnummer: + 33 1 42 19 28 79
- E-Mail: sarah.bouchard@aphp.fr
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-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Neu diagnostizierte T1DM-Gruppe:
- Alter ≥ 6 Jahre und < 18 Jahre am Tag der Aufnahme;
- Gewicht ≥ 12 kg;
- Neu diagnostizierter T1DM, Diagnose definiert gemäß den Kriterien der International Society of Pediatric and Adolescent Diabetes (ISPAD) durch: Hyperglykämie > 2 g/L und/oder Ketonämie und/oder Polyuropolydipsie und/oder Gewichtsverlust;
- Fehlen anderer damit verbundener entzündlicher oder Autoimmunerkrankungen;
- Zugehörigkeit zu einer Krankenversicherung oder einem Leistungsempfänger (ausgenommen AME);
- Schriftliche Einwilligung der Erziehungsberechtigten;
- Fähigkeit, Französisch zu verstehen und zu lesen.
Kontrollgruppe :
- Alter ≥ 6 Jahre und < 18 Jahre am Tag der Aufnahme;
- Gewicht ≥ 12 kg;
- Keine persönliche Vorgeschichte von T1DM;
- Zugehörigkeit zu einer Krankenversicherung oder einer anspruchsberechtigten Person (ausgenommen AME);
- Schriftliche Zustimmung der Erziehungsberechtigten;
- Fähigkeit, Französisch zu verstehen und zu lesen.
Ausschlusskriterien:
Neu diagnostizierte T1DM-Gruppe:
- Verwendung von Kortikosteroiden im Monat vor der Blutentnahme
- Kontraindikation für die Verwendung von Anästhesiecreme zur Blutentnahme.
Kontrollgruppe :
- Vorgeschichte einer Autoimmunerkrankung oder einer entzündlichen Erkrankung
- Verwendung von Kortikosteroiden im Monat vor der Blutentnahme
- Kontraindikation für die Verwendung von Anästhesiecreme zur Blutentnahme
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Sonstiges: Gruppe mit neu diagnostiziertem T1DM
Kinder im Alter von 2 bis unter 18 Jahren am Tag der Einschlusskriterien, mit einer kürzlichen Diagnose von Typ-1-Diabetes
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zusätzliche Blutentnahme bei Aufnahme
zusätzliche Blutentnahme bei Aufnahme
zusätzliche Blutentnahme bei Aufnahme
zusätzliche Blutentnahme bei Aufnahme
zusätzliche Blutentnahme bei Aufnahme
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Sonstiges: Kontrollgruppe
Kinder im Alter von 2 bis unter 18 Jahren am Tag der Einschließung ohne Vorgeschichte von Typ-1-Diabetes
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zusätzliche Blutentnahme bei Aufnahme
zusätzliche Blutentnahme bei Aufnahme
zusätzliche Blutentnahme bei Aufnahme
zusätzliche Blutentnahme bei Aufnahme
zusätzliche Blutentnahme bei Aufnahme
zusätzliche Blutentnahme bei Aufnahme
zusätzliche Blutentnahme bei Aufnahme
zusätzliche Blutentnahme bei Aufnahme
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Häufigkeit und Phänotyp von Tregs
Zeitfenster: Innerhalb von 4 Wochen nach T1DM-Diagnose
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Untersuchen Sie die Häufigkeit und den Phänotyp von insulinspezifischen autoreaktiven Tregs-Lymphozyten unter CD4+ T-Lymphozyten bei Kindern mit T1DM und vergleichen Sie diese Werte mit denen der Kontrollen.
Diese Parameter werden mittels Durchflusszytometrie unter Verwendung von Immunzellen aus Blutproben der T1DM- und Kontrollgruppen analysiert.
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Innerhalb von 4 Wochen nach T1DM-Diagnose
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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HLA-Test
Zeitfenster: Innerhalb von 4 Wochen nach T1DM-Diagnose
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Beschreibung: Das HLA von T1DM und Kontrollen wird durch qPCR analysiert.
Dadurch wird es möglich, die bei der Analyse der Hauptkriterien gewonnenen Ergebnisse mit dem HLA jedes Einzelnen zu verknüpfen.
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Innerhalb von 4 Wochen nach T1DM-Diagnose
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Isolieren Sie insulinspezifische Tregs- und Teffs-Zellen
Zeitfenster: Innerhalb von 4 Wochen nach T1DM-Diagnose
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Insulinspezifische Tregs- und Teffs-Zellen werden durch Durchflusszytometrie isoliert
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Innerhalb von 4 Wochen nach T1DM-Diagnose
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Treg- und Teffs-Transkriptom
Zeitfenster: Innerhalb von 4 Wochen nach T1DM-Diagnose
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Ihr Transkriptom und TCR werden durch Einzelzell-Transkriptomanalyse (scRNAseq) bestimmt.
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Innerhalb von 4 Wochen nach T1DM-Diagnose
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Vollständiges TCR-Repertoire an Tregs und Teffs
Zeitfenster: Innerhalb von 4 Wochen nach T1DM-Diagnose
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Nach der Durchflusszytometrie werden die verschiedenen Repertoires zwischen der DT1- und der Kontrollgruppe verglichen.
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Innerhalb von 4 Wochen nach T1DM-Diagnose
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Analyse des maschinellen Lernens
Zeitfenster: Innerhalb von 4 Wochen nach T1DM-Diagnose
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Maschinelle Lernanalyse der erhaltenen Daten (TCR, Transkriptom, Häufigkeit und Phänotyp von insulinspezifischen Tregs und Teffs), um die Beziehung zwischen TCR und funktionellen Eigenschaften von Tregs und Teffs bei Patienten und Kontrollpersonen vorherzusagen
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Innerhalb von 4 Wochen nach T1DM-Diagnose
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Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienleiter: Simon FILATREAU, PhD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Marek-Trzonkowska N, Mysliwiec M, Dobyszuk A, Grabowska M, Techmanska I, Juscinska J, Wujtewicz MA, Witkowski P, Mlynarski W, Balcerska A, Mysliwska J, Trzonkowski P. Administration of CD4+CD25highCD127- regulatory T cells preserves beta-cell function in type 1 diabetes in children. Diabetes Care. 2012 Sep;35(9):1817-20. doi: 10.2337/dc12-0038. Epub 2012 Jun 20.
- Miller KM, Foster NC, Beck RW, Bergenstal RM, DuBose SN, DiMeglio LA, Maahs DM, Tamborlane WV; T1D Exchange Clinic Network. Current state of type 1 diabetes treatment in the U.S.: updated data from the T1D Exchange clinic registry. Diabetes Care. 2015 Jun;38(6):971-8. doi: 10.2337/dc15-0078.
- Bluestone JA, Buckner JH, Fitch M, Gitelman SE, Gupta S, Hellerstein MK, Herold KC, Lares A, Lee MR, Li K, Liu W, Long SA, Masiello LM, Nguyen V, Putnam AL, Rieck M, Sayre PH, Tang Q. Type 1 diabetes immunotherapy using polyclonal regulatory T cells. Sci Transl Med. 2015 Nov 25;7(315):315ra189. doi: 10.1126/scitranslmed.aad4134.
- Bougneres PF, Carel JC, Castano L, Boitard C, Gardin JP, Landais P, Hors J, Mihatsch MJ, Paillard M, Chaussain JL, et al. Factors associated with early remission of type I diabetes in children treated with cyclosporine. N Engl J Med. 1988 Mar 17;318(11):663-70. doi: 10.1056/NEJM198803173181103.
- Keymeulen B, Vandemeulebroucke E, Ziegler AG, Mathieu C, Kaufman L, Hale G, Gorus F, Goldman M, Walter M, Candon S, Schandene L, Crenier L, De Block C, Seigneurin JM, De Pauw P, Pierard D, Weets I, Rebello P, Bird P, Berrie E, Frewin M, Waldmann H, Bach JF, Pipeleers D, Chatenoud L. Insulin needs after CD3-antibody therapy in new-onset type 1 diabetes. N Engl J Med. 2005 Jun 23;352(25):2598-608. doi: 10.1056/NEJMoa043980.
- Patterson CC, Harjutsalo V, Rosenbauer J, Neu A, Cinek O, Skrivarhaug T, Rami-Merhar B, Soltesz G, Svensson J, Parslow RC, Castell C, Schoenle EJ, Bingley PJ, Dahlquist G, Jarosz-Chobot PK, Marciulionyte D, Roche EF, Rothe U, Bratina N, Ionescu-Tirgoviste C, Weets I, Kocova M, Cherubini V, Rojnic Putarek N, deBeaufort CE, Samardzic M, Green A. Trends and cyclical variation in the incidence of childhood type 1 diabetes in 26 European centres in the 25 year period 1989-2013: a multicentre prospective registration study. Diabetologia. 2019 Mar;62(3):408-417. doi: 10.1007/s00125-018-4763-3. Epub 2018 Nov 28.
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- Herold KC, Bundy BN, Long SA, Bluestone JA, DiMeglio LA, Dufort MJ, Gitelman SE, Gottlieb PA, Krischer JP, Linsley PS, Marks JB, Moore W, Moran A, Rodriguez H, Russell WE, Schatz D, Skyler JS, Tsalikian E, Wherrett DK, Ziegler AG, Greenbaum CJ; Type 1 Diabetes TrialNet Study Group. An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2019 Aug 15;381(7):603-613. doi: 10.1056/NEJMoa1902226. Epub 2019 Jun 9.
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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