Acceso ampliado al factor VIII porcino recombinante con dominio B eliminado (OBI-1) en el tratamiento de la hemofilia A adquirida debido a autoanticuerpos inhibidores del factor VIII
3 de mayo de 2021 actualizado por: Baxalta now part of Shire
Proporcionar acceso de emergencia a OBI-1 para pacientes con hemofilia adquirida y un episodio de sangrado grave que no tienen acceso a un sitio de estudio clínico activo asociado con el estudio OBI-1-301.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Ya no está disponible
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
- Individual Individuales: Permite a un solo paciente, con una enfermedad o condición grave que no puede participar en un ensayo clínico, acceder a un medicamento o producto biológico que no ha sido aprobado por la FDA. Esta categoría también incluye el acceso en una situación de emergencia.
- Población de tamaño intermedio: permite que más de un paciente (pero generalmente menos pacientes que a través de un IND/Protocolo de tratamiento) acceda a un medicamento o producto biológico que no ha sido aprobado por la FDA. Este tipo de acceso ampliado se utiliza cuando varios pacientes con la misma enfermedad o afección buscan acceso a un fármaco o producto biológico específico que no ha sido aprobado por la FDA.
- Protocolo/IND de tratamiento: Permite el acceso de una población grande y generalizada a un medicamento o producto biológico que no ha sido aprobado por la FDA. Este tipo de acceso ampliado solo se puede proporcionar si el producto ya se está desarrollando para su comercialización para el mismo uso que el acceso ampliado.
- Pacientes individuales
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Warren G. Magnuson Clinical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts Medical Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Hemostasis/Hemophilia Clinic
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado por escrito del participante o su representante legal.
- Participantes con hemofilia adquirida con inhibidores autoinmunes del factor VIII humano.
- Tiene un episodio de sangrado grave, según lo documentado por el investigador.
- Estar dispuesto y ser capaz de seguir todas las instrucciones y asistir a todas las visitas del estudio.
- Los participantes que toman antitrombóticos pueden incluirse según el tiempo transcurrido desde que tomaron dichos medicamentos.
- Esperanza de vida de al menos 90 días antes del inicio del episodio hemorrágico.
Criterio de exclusión:
- Hemodinámicamente inestable después de una transfusión de sangre, reanimación con líquidos y terapia presora farmacológica o de reemplazo de volumen.
- Tiene una razón establecida para el sangrado que no se puede corregir.
- Se evaluó que el episodio de sangrado probablemente se resolverá por sí solo si no se trata.
- Inhibidor anti-OBI-1 que supera las 20 UB (prospectiva o retrospectivamente).
- Episodio de sangrado subsiguiente en el sitio del episodio de sangrado inicial que califica dentro de las 2 semanas posteriores a la dosis final de OBI-1 para el episodio de sangrado inicial que califica, o episodio de sangrado posterior en un sitio diferente al episodio de sangrado inicial que califica dentro de la semana posterior a la OBI final -1 dosis para el episodio de sangrado inicial que califique no se considerará un episodio de sangrado que califique como "nuevo".
- Antecedentes previos de trastornos hemorrágicos distintos de la hemofilia adquirida.
- Mayor sensibilidad conocida (reacciones anafilactoides) a productos porcinos o de hámster.
- Uso de medicamentos para la hemofilia dentro de las 3 a 6 (según el medicamento) horas antes de la administración de OBI-1.
- Participación en cualquier otro estudio clínico dentro de los 30 días posteriores al primer tratamiento con OBI 1.
- Necesidad anticipada de tratamiento o dispositivo durante el estudio que pueda interferir con la evaluación.
- Hallazgos basales anormales
- Incapacidad o falta de voluntad para cumplir con el diseño del estudio, los requisitos del protocolo o los procedimientos de seguimiento.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
21 de octubre de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de octubre de 2013
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Publicado por primera vez
24 de octubre de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización publicada
5 de mayo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de mayo de 2021
Última verificación
Última verificación
1 de mayo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- OBI-1-301a
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