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Estudio aleatorizado y controlado con placebo de la eficacia y seguridad de PF-02545920 en sujetos con enfermedad de Huntington

13 de octubre de 2017 actualizado por: Pfizer

Un estudio de fase 2, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego de prueba de concepto de la eficacia y seguridad de Pf-02545920 en sujetos con enfermedad de Huntington

Este estudio es una comparación doble ciego, aleatorizada, de grupos paralelos, de 26 semanas de PF-02545920 5 mg, PF-02545920 20 mg y placebo dosificado BID en el tratamiento del deterioro motor de sujetos con enfermedad de Huntington. Se planea aleatorizar un total de aproximadamente 260 sujetos en el estudio. El criterio principal de valoración es el cambio desde el valor inicial en la evaluación de la puntuación motora total (TMS) de la escala unificada de calificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS) después de 26 semanas de tratamiento. los criterios de valoración secundarios incluirán el cambio desde el inicio en la puntuación de corea máxima total (TMC) de la UHDRS después de 13 y 26 semanas de tratamiento y la puntuación de mejora de la impresión clínica global después de 13 y 26 semanas de tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
272

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Aachen, Alemania, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Alemania, 44791
        • Prof. Dr. Carsten Saft
      • Erlangen, Alemania, 91054
        • Friedrich-Alexander-Universität
      • Freiburg, Alemania, 79106
        • Prof. Dr. med. Stephan Klebe
      • Lubeck, Alemania, 23562
        • Universität zu Lübeck
      • Marburg, Alemania, 35043
        • Philipps Universität Marburg
      • Münster, Alemania, 48149
        • George Huntington Institut
      • Taufkirchen, Alemania, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum gGmbH
      • Ulm, Alemania, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
      • Wuerzburg, Alemania, 97080
        • Universitätsklinikum Wuerzburg
    • Bavaria
      • Munchen, Bavaria, Alemania, 81675
        • Technische Universität München
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T 2B5
        • The Centre for Huntington Disease
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2L 4M1
        • CHUM-Notre-Dame Hospital
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4L 4M1
        • CHUM Notre Dame, Pharmacie
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • The Kirklin Clinic of UAB Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Radiology
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ronald Regan UCLA Medical Center Drug Information Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Neurology Clinic
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders and Neurorestoration
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Health Neuroscience Center
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center - Dept. of Neurology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation Hospital Pharmacy
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Wexner Medical Center at the Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Davis Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Wexner Medical Center at the Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80462
        • COPERNICUS Podmiot Leczniczy Sp. z o.o.
      • Krakow, Polonia, 31505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Poznan, Polonia, 60529
        • SOLUMED Centrum Medyczne
      • Warszawa, Polonia, 02957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0PY
        • John Van Geest Centre for Brain Repair
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • University of Wales Hospital
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Clinical Research Facility
      • London, Reino Unido, WC1B 5EH
        • University College London Hospitals Huntington's Disease Research Centre
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • The National Institute for Health Research/Wellcome Trust Clinical Research Facility
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE3 3XT
        • St Nicholas Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE4 5PL
        • Newcastle Magnetic Resonance Centre
    • Aberdeenshire
      • Aberdeen, Aberdeenshire, Reino Unido, AB25 2ZA
        • NHS Grampian, Clinical Genetics Centre
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Reino Unido, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2JF
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B15 2FG
        • Birmingham & Solihull Mental Health NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

30 años a 65 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • CAG repetido igual o mayor a 36;
  • Puntuación motora total igual o superior a 10;
  • Capacidad funcional total igual o superior a 7.

Criterio de exclusión:

  • Trastorno neurológico clínicamente significativo distinto de la enfermedad de Huntington;
  • Otras condiciones psiquiátricas agudas severas, manía y/o psicosis;
  • Antecedentes de neutropenia y trastornos mieloproliferativos;

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: 20 mg PF-02545920 BID
Droga: PF-02545920
20 mg dos veces al día (BID) durante 26 semanas. Cada dosis de 20 mg se tomará como 4 tabletas de 5 mg. La dosis de 20 mg se titulará de la siguiente manera: 5 mg dos veces al día durante 7 días, 10 mg dos veces al día durante 7 días, 15 mg dos veces al día durante 7 días y 20 mg dos veces al día hasta la semana 26. El fármaco del estudio se proporcionará en blisters semanales.
Droga: PF-02545920
5 mg dos veces al día (BID) durante 26 semanas. Cada dosis de 5 mg se tomará en 4 tabletas: una tableta de 5 mg y 3 tabletas del placebo correspondiente. La dosis de 5 mg no se ajustará. El fármaco del estudio se proporcionará en blisters semanales.
Experimental: 5 mg PF-02545920 BID
Droga: PF-02545920
20 mg dos veces al día (BID) durante 26 semanas. Cada dosis de 20 mg se tomará como 4 tabletas de 5 mg. La dosis de 20 mg se titulará de la siguiente manera: 5 mg dos veces al día durante 7 días, 10 mg dos veces al día durante 7 días, 15 mg dos veces al día durante 7 días y 20 mg dos veces al día hasta la semana 26. El fármaco del estudio se proporcionará en blisters semanales.
Droga: PF-02545920
5 mg dos veces al día (BID) durante 26 semanas. Cada dosis de 5 mg se tomará en 4 tabletas: una tableta de 5 mg y 3 tabletas del placebo correspondiente. La dosis de 5 mg no se ajustará. El fármaco del estudio se proporcionará en blisters semanales.
Comparador de placebos: BID de placebo
Placebo a juego
Otro: Placebo
Placebo coincidente dos veces al día (BID) durante 26 semanas. Cada dosis de placebo se tomará como 4 tabletas del mismo Placebo. La dosis de placebo no se ajustará. El placebo correspondiente se proporcionará en blisters semanales.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la evaluación de la puntuación motora total (TMS) de la escala unificada de calificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS) después de 26 semanas de tratamiento.
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
La UHDRS fue una escala de calificación clínica desarrollada por el Huntington Disease Study Group (HSG) para proporcionar una evaluación uniforme de las características clínicas y el curso de la enfermedad de Huntington (HD). Los componentes de la UHDRS completa evalúan la función motora, la cognición, el comportamiento y las habilidades funcionales. La puntuación motora total (TMS) evaluó las características motoras de HD con calificaciones estandarizadas de función oculomotora, disartria, corea, distonía, marcha y estabilidad postural. Algunos ítems (como corea y distonía) requerían calificar cada extremidad (cara, buco-oral-lingual y tronco) por separado. Los movimientos oculares requieren grados tanto horizontales como verticales. Las puntuaciones totales de discapacidad motora fueron la suma de todos los 31 subelementos motores individuales (cada uno calificado de 0 a 4), donde las puntuaciones más altas indican una discapacidad motora más grave que las puntuaciones más bajas. El rango de TMS es 0-124.
Línea de base, semana 26

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que cumplieron con los criterios de interrupción del conteo de glóbulos blancos (WBC) y el conteo absoluto de neutrófilos (ANC)
Periodo de tiempo: Cribado, Día 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 y visitas de seguimiento (del Día 189 al 192)
Los criterios para la suspensión temporal del estudio fueron los siguientes: Criterio A: Recuento de leucocitos <= 3000 células/mm3 pero >= 2000 células/mm3 o RAN <= 1500 células/mm3 pero >= 1000 células/mm3; Criterio B: WBC <= 2000 células/mm3 o ANC <= 1000 células/mm3; Criterio C: participantes que son descontinuados o suspendidos permanentemente debido a hallazgos WBC o ANC; Criterio D: RAN <= 500 células/mm3
Cribado, Día 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 y visitas de seguimiento (del Día 189 al 192)
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Día 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 y visitas de seguimiento (del Día 189 al 192)
El evento adverso (EA) fue cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal.
Día 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 y visitas de seguimiento (del Día 189 al 192)
Número de participantes con eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Día 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 y visitas de seguimiento (del Día 189 al 192)
El evento adverso (EA) fue cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Un evento adverso grave (SAE, por sus siglas en inglés) fue un EA que resultó en cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte, hospitalización inicial o prolongada, experiencia que puso en peligro la vida (riesgo inmediato de morir), discapacidad o incapacidad persistente o significativa , Anomalía congenital.
Día 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 y visitas de seguimiento (del Día 189 al 192)
Número de participantes con anomalías en las pruebas de laboratorio (sin tener en cuenta las anomalías iniciales)
Periodo de tiempo: Cribado, Día 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 y visitas de seguimiento (del Día 189 al 192)
Se analizaron los siguientes parámetros para el examen de laboratorio: hematología (hemoglobina, hematocrito, recuento de glóbulos rojos, recuento de plaquetas, recuento de glóbulos blancos, neutrófilos totales, eosinófilos, monocitos, basófilos, linfocitos); coagulación (proporción internacional de TP); función hepática (bilirrubina total, bilirrubina directa, bilirrubina indirecta, aspartato aminotransferasa, alanina aminotransferasa, gamma GT, LDH, fosfatasa alcalina, proteína total, albúmina); función renal (nitrógeno ureico en sangre, creatinina, ácido úrico); electrolitos (calcio, sodio, potasio, cloruro, bicarbonato total, magnesio, fosfato); química clínica (glucosa glicosilada, hemoglobina, gonadotropina coriónica humana, creatina quinasa); análisis de orina (logaritmo decimal del recíproco de la actividad de iones de hidrógeno [pH], gravedad específica de la orina, glucosa, proteína, sangre, cetonas, nitrito).
Cribado, Día 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 y visitas de seguimiento (del Día 189 al 192)
Número de participantes con anomalías en las pruebas de laboratorio (con línea de base normal)
Periodo de tiempo: Cribado, Día 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 y visitas de seguimiento (del Día 189 al 192)
Se analizaron los siguientes parámetros para el examen de laboratorio: hematología (hemoglobina, hematocrito, recuento de glóbulos rojos, recuento de plaquetas, recuento de glóbulos blancos, neutrófilos totales, eosinófilos, monocitos, basófilos, linfocitos); coagulación (proporción internacional de TP); función hepática (bilirrubina total, bilirrubina directa, bilirrubina indirecta, aspartato aminotransferasa, alanina aminotransferasa, gamma GT, LDH, fosfatasa alcalina, proteína total, albúmina); función renal (nitrógeno ureico en sangre, creatinina, ácido úrico); electrolitos (calcio, sodio, potasio, cloruro, bicarbonato total, magnesio, fosfato); química clínica (glucosa glicosilada, hemoglobina, gonadotropina coriónica humana, creatina quinasa); análisis de orina (logaritmo decimal del recíproco de la actividad de iones de hidrógeno [pH], gravedad específica de la orina, glucosa, proteína, sangre, cetonas, nitrito).
Cribado, Día 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 y visitas de seguimiento (del Día 189 al 192)
Número de participantes con datos de signos vitales que cumplieron los criterios de preocupación clínica potencial (valores absolutos)
Periodo de tiempo: Cribado, Día 1, 28, 91 y 182
Se analizaron los valores absolutos de la presión arterial sistólica (PAS) en decúbito supino, la PAS de pie, la presión arterial diastólica (PAD) en decúbito supino, la PAD de pie, la frecuencia del pulso en posición supina y la frecuencia del pulso en posición de pie. Se informó el número de participantes con datos de signos vitales que cumplieron con los siguientes criterios: Criterio A: PAS en decúbito supino inferior a (<) 90 milímetros de mercurio (mmHg); Criterio B: PAS de pie < 90 mmHg; Criterio C: PAD en decúbito supino <50 mmHg; Criterio D: PAD de pie < 50 mmHg; Criterio E: frecuencia del pulso en decúbito supino < 40 latidos por minuto (BPM); Criterio F: frecuencia del pulso en decúbito supino superior a (>)120 LPM; Criterio G: pulso de pie < 40 latidos por minuto (BPM); Criterio H: frecuencia del pulso en bipedestación >120 BPM;
Cribado, Día 1, 28, 91 y 182
Número de participantes con datos de signos vitales que cumplieron los criterios de posible preocupación clínica (aumento desde el inicio)
Periodo de tiempo: Cribado, Día 1, 28, 91 y 182
Se informó el número de participantes con datos de signos vitales de aumento máximo desde el inicio que cumplieron con los siguientes criterios: Criterio A: aumento máximo desde el inicio en la PAS en decúbito supino mayor o igual a (>=) 30 mmHg; Criterio B: aumento máximo desde el inicio en la PAS de pie >= 30 mmHg; Criterio C: aumento máximo desde el inicio en la PAD en decúbito supino >=20 mmHg; Criterio D: aumento máximo desde el inicio en la PAD de pie >=20 mmHg
Cribado, Día 1, 28, 91 y 182
Número de participantes con datos de signos vitales que cumplieron los criterios de posible preocupación clínica (disminución desde el inicio)
Periodo de tiempo: Cribado, Día 1, 28, 91 y 182
Se informó el número de participantes con datos de signos vitales de disminución máxima desde el inicio que cumplieron con los siguientes criterios: Criterio A: disminución máxima desde el inicio en PAS en decúbito supino >= 30 mmHg; Criterio B: disminución máxima desde el inicio en la PAS de pie >= 30 mmHg; Criterio C: disminución máxima desde el inicio en la PAD en decúbito supino >=20 mmHg; Criterio D: disminución máxima desde el inicio en la PAD de pie >=20 mmHg
Cribado, Día 1, 28, 91 y 182
Número de participantes con datos de electrocardiograma (ECG) que cumplieron los criterios de posible preocupación clínica (valores absolutos)
Periodo de tiempo: Cribado, Día 1, 28, 91 y 182
Se informó el número de participantes con valores absolutos de ECG que cumplieron con los siguientes criterios: Criterio A: intervalo PR máximo (tiempo desde el inicio de la onda P hasta el inicio del complejo QRS, correspondiente al final de la despolarización auricular y el inicio de la despolarización ventricular) > =300 mseg; Criterio B: complejo QRS máximo (tiempo desde la onda Q hasta el final de la onda S, correspondiente a la despolarización del ventrículo) >=140 mseg; Criterio C: intervalo máximo QTcF (tiempo desde el inicio de la onda Q hasta el final de la onda T correspondiente a la sístole eléctrica, corregido por la frecuencia cardíaca mediante la fórmula de Fridericia) 450-<480 mseg; Criterio D: intervalo QTcF máximo 480-<500 mseg; Criterio E: intervalo QTcF máximo (corrección de Fridericia) >=500 mseg
Cribado, Día 1, 28, 91 y 182
Número de participantes con datos de electrocardiograma (ECG) que cumplieron los criterios de posible preocupación clínica (aumento desde el inicio)
Periodo de tiempo: Cribado, Día 1, 28, 91 y 182
Se informó el número de participantes con ECG que cumplían los siguientes criterios: Criterio A: aumento máximo del intervalo PR desde el cambio porcentual inicial (PctChg) >= 25/50 %; Criterio B: aumento máximo del complejo QRS desde el valor basal PctChg >=50 %; Criterio C: aumento máximo del intervalo QTcF (corrección de Fridericia) desde el inicio 30<=cambio<60 mseg; Criterio D: aumento del intervalo QTcF máximo (corrección de Fridericia) desde el cambio inicial >=60 mseg.
Cribado, Día 1, 28, 91 y 182
Gravedad de los eventos adversos relacionados con los síntomas extrapiramidales (EPS), incluidas la distonía y la acatisia
Periodo de tiempo: Día 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 y visitas de seguimiento (del Día 189 al 192)
El evento adverso (EA) fue cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. El EA se evaluó según la gravedad; leve (no causa ningún problema significativo, no se requiere ajuste de dosis), moderado (problema causado que no interfiere significativamente con las actividades habituales o el estado clínico, se necesita ajuste de dosis debido a un evento adverso) y grave (problema causado que interfiere significativamente con las actividades habituales o el estado clínico, el fármaco del estudio se suspendió debido a un evento adverso). EPS se informaron EA de distonía y acatisia.
Día 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 y visitas de seguimiento (del Día 189 al 192)
Cambio desde el inicio en la puntuación total de corea máxima (TMC) de la UHDRS después de 13 y 26 semanas de tratamiento.
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 13, Semana 26
La UHDRS fue una escala de calificación clínica desarrollada por el Huntington Disease Study Group (HSG) para proporcionar una evaluación uniforme de las características clínicas y el curso de la EH. Los componentes de la UHDRS completa evalúan la función motora, la cognición, el comportamiento y las habilidades funcionales. La corea máxima total (TMC) fue un subconjunto de la evaluación TMS. Estaba compuesto por la puntuación de 7 evaluaciones de corea (cara, orobucolingual, tronco, extremidades superiores derecha e izquierda, extremidades inferiores derecha e izquierda). Cada evaluación se calificó de 0 a 4 (ausente a prolongada). TMC se obtiene sumando cada uno de los puntajes separados, lo que lleva a un puntaje máximo de 28. La puntuación mínima es 0. Cuanto mayor sea la puntuación, peores serán los síntomas. n es el número de sujetos evaluables en cada visita.
Línea de base, Semana 13, Semana 26
Número de participantes con ideación suicida o comportamiento suicida según lo evaluado por la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) desde el inicio hasta la visita de seguimiento
Periodo de tiempo: Día 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 y visitas de seguimiento (del Día 189 al 192)
El C-SSRS capturó la aparición, la gravedad y la frecuencia de los pensamientos y comportamientos relacionados con el suicidio durante el período de evaluación. C-SSRS evaluó si el participante experimentó lo siguiente: suicidio consumado; intento de suicidio; actos preparatorios de una conducta suicida inminente; ideación suicida; conducta autolesiva, sin intención suicida. Los resultados presentados son el número de participantes con eventos o comportamientos de suicidio consumado o de suicidio no fatal. El empeoramiento de la ideación suicida fue un aumento en la gravedad de la ideación suicida desde el inicio.
Día 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 y visitas de seguimiento (del Día 189 al 192)
Puntuación de la escala de impresión clínica global de mejora (CGI-I) después de 13 y 26 semanas de tratamiento.
Periodo de tiempo: Semana 13 y Semana 26
CGI-I: Escala calificada por el médico de 7 puntos que va de 1 (mucho mejor) a 7 (mucho peor). El médico respondió a una pregunta: "En comparación con la condición de su sujeto al comienzo del tratamiento, ¿cuánto ha cambiado su sujeto?". La mejora se comparó con el valor inicial y se definió como una puntuación de 1 (mucha mejoría), 2 (mucha mejoría) o 3 (mínima mejoría) en la escala. Puntuación más alta = más afectados. n es el número de participantes evaluables en cada visita.
Semana 13 y Semana 26

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de septiembre de 2014

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de septiembre de 2016

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de octubre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
16 de julio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de julio de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
22 de julio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
17 de noviembre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
13 de octubre de 2017

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de octubre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • A8241021
  • 2014-001291-56 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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